{"id":126660,"date":"2026-03-27T13:57:00","date_gmt":"2026-03-27T16:57:00","guid":{"rendered":"https:\/\/bluestudio.estadao.com.br\/agencia-de-comunicacao\/prnewswire\/ptc-therapeutics-recebe-aprovacao-regulatoria-de-sephiencetm-sepiapterina-no-brasil\/"},"modified":"2026-03-27T13:57:00","modified_gmt":"2026-03-27T16:57:00","slug":"ptc-therapeutics-recebe-aprovacao-regulatoria-de-sephiencetm-sepiapterina-no-brasil","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/bluestudio.estadao.com.br\/agencia-de-comunicacao\/prnewswire\/ptc-therapeutics-recebe-aprovacao-regulatoria-de-sephiencetm-sepiapterina-no-brasil\/","title":{"rendered":"PTC Therapeutics recebe aprova\u00e7\u00e3o regulat\u00f3ria de Sephience(TM) (Sepiapterina) no Brasil"},"content":{"rendered":"\n
\nWARREN, Nova Jersey<\/span>, 27 de mar\u00e7o de 2026<\/span> \/PRNewswire\/ — A PTC Therapeutics anunciou hoje que a Ag\u00eancia Nacional de Vigil\u00e2ncia Sanit\u00e1ria (Anvisa), concedeu aprova\u00e7\u00e3o para Sephience(TM) (sepiapterina). A aprova\u00e7\u00e3o inclui rotulagem ampla para o tratamento da hiperfenilalaninemia (HPA) em pacientes pedi\u00e1tricos e adultos com fenilceton\u00faria (PKU).<\/p>\n
\"PTC<\/div>\n

“Estamos entusiasmados em continuar o impulso do lan\u00e7amento global do Sephience com aprova\u00e7\u00e3o regulat\u00f3ria no Brasil”, disse Bruce Braughton, vice-presidente s\u00eanior e gerente geral das Am\u00e9ricas da PTC Therapeutics. “Esse marco representa um avan\u00e7o poderoso n\u00e3o apenas para a comunidade brasileira da PKU, mas tamb\u00e9m refor\u00e7a nosso compromisso em acelerar o acesso a terapias inovadoras em toda a Am\u00e9rica Latina.”<\/p>\n

A aprova\u00e7\u00e3o regulat\u00f3ria se baseia em evid\u00eancias de efic\u00e1cia e seguran\u00e7a significativas do ensaio de Fase 3 APHENITY, bem como na durabilidade do efeito do tratamento no estudo de extens\u00e3o de longo prazo APHENITY.<\/p>\n

O Sephience recebeu aprova\u00e7\u00e3o regulat\u00f3ria nos EUA, Europa, Jap\u00e3o e outros pa\u00edses.<\/p>\n

Sobre o Sephience(TM) (sepiapterina)
<\/b>O Sephience \u00e9 indicado para o tratamento da hiperfenilalaninemia (HPA) em pacientes pedi\u00e1tricos e adultos com fenilceton\u00faria (PKU). O sephience \u00e9 um precursor natural do cofator enzim\u00e1tico BH4, essencial para a fenilalanina hidroxilase (PAH). Ao aumentar a estabilidade conformacional da enzima PAH mal dobrada e aumentar as concentra\u00e7\u00f5es intracelulares de BH4, o Sephience consegue reduzir efetivamente os n\u00edveis de fenilalanina no sangue.<\/p>\n

Sobre a Fenilceton\u00faria<\/b>
A fenilceton\u00faria (PKU) \u00e9 uma doen\u00e7a metab\u00f3lica rara e heredit\u00e1ria, caracterizada pela incapacidade do corpo de decompor um amino\u00e1cido essencial chamado fenilalanina, que pode resultar em sintomas neurol\u00f3gicos e outros. Isso causa danos severos e irrevers\u00edveis, incluindo defici\u00eancia intelectual permanente, convuls\u00f5es, atraso no desenvolvimento, perda de mem\u00f3ria e problemas comportamentais e emocionais. Os rec\u00e9m-nascidos com PKU inicialmente n\u00e3o apresentam nenhum sintoma, mas os sintomas geralmente s\u00e3o progressivos, e os danos causados pelos n\u00edveis t\u00f3xicos de Phe nos primeiros anos de vida s\u00e3o irrevers\u00edveis. O diagn\u00f3stico da PKU geralmente ocorre durante programas de triagem neonatal. Estima-se que 58.000 pessoas vivam com PKU em todo o mundo.<\/p>\n

Sobre a PTC Therapeutics<\/b>
A PTC \u00e9 uma empresa biofarmac\u00eautica global dedicada \u00e0 descoberta, desenvolvimento e comercializa\u00e7\u00e3o de medicamentos clinicamente diferenciados para crian\u00e7as e adultos que vivem com dist\u00farbios raros A PTC est\u00e1 promovendo um pipeline robusto e diversificado de medicamentos transformadores como parte de sua miss\u00e3o de fornecer acesso aos melhores tratamentos da categoria para pacientes com necessidades m\u00e9dicas n\u00e3o atendidas. A estrat\u00e9gia da empresa \u00e9 alavancar sua experi\u00eancia cient\u00edfica e infraestrutura comercial global para otimizar o valor para pacientes e outras partes interessadas.<\/p>\n

Para mais informa\u00e7\u00f5es:<\/b><\/p>\n

M\u00eddia:<\/b>
Jeanine Clemente
+1 (908) 912-9406
jclemente@ptcbio.com<\/a><\/b><\/p>\n

Declara\u00e7\u00e3o Prospectiva<\/b>
Este comunicado de imprensa cont\u00e9m declara\u00e7\u00f5es prospectivas no significado da Lei de Reforma de Lit\u00edgios de Valores Mobili\u00e1rios Privados de 1995. Todas as declara\u00e7\u00f5es contidas neste comunicado, exceto declara\u00e7\u00f5es de fatos hist\u00f3ricos, s\u00e3o declara\u00e7\u00f5es prospectivas, incluindo declara\u00e7\u00f5es relativas a: expectativas futuras, planos e perspectivas da PTC, inclusive com rela\u00e7\u00e3o ao cronograma esperado de estudos e testes cl\u00ednicos, disponibilidade de dados, submiss\u00f5es e respostas regulat\u00f3rias, comercializa\u00e7\u00e3o e outros assuntos com rela\u00e7\u00e3o a seus produtos e candidatos a produtos; expectativas com rela\u00e7\u00e3o ao Sephience, incluindo o cronograma de comercializa\u00e7\u00e3o; estrat\u00e9gia da PTC, opera\u00e7\u00f5es futuras, posi\u00e7\u00e3o financeira futura, receitas futuras, custos projetados; e os objetivos da administra\u00e7\u00e3o. Outras declara\u00e7\u00f5es prospectivas podem ser identificadas pelas palavras “orienta\u00e7\u00e3o”, “planejar”, “antecipar”, “acreditar”, “estimar”, “esperar”, “pretender”, “pode”, “alvo”, “potencial”, “vai”, “seria”, “poderia”, “deveria”, “continuar” e express\u00f5es similares.<\/p>\n

Os resultados, o desempenho ou as realiza\u00e7\u00f5es reais da PTC podem diferir substancialmente dos expressos ou impl\u00edcitos nas declara\u00e7\u00f5es prospectivas que ela faz como resultado de diversos riscos e incertezas, incluindo os relacionados a: o resultado das negocia\u00e7\u00f5es de pre\u00e7os, cobertura e reembolso de terceiros pagadores para os produtos da PTC ou candidatos a produtos que a PTC comercializa ou pode vir a comercializar no futuro; expectativas com rela\u00e7\u00e3o ao Sephience, incluindo quaisquer submiss\u00f5es regulat\u00f3rias e poss\u00edveis aprova\u00e7\u00f5es, comercializa\u00e7\u00e3o e a poss\u00edvel conquista de marcos regulat\u00f3rios e de vendas e pagamentos contingentes que a PTC possa ser obrigada a fazer; efeitos comerciais significativos, incluindo os efeitos da situa\u00e7\u00e3o do setor, do mercado, econ\u00f4mica, pol\u00edtica ou regulat\u00f3ria; altera\u00e7\u00f5es em leis, regulamentos, taxas e pol\u00edticas tribut\u00e1rias e outras; a base de pacientes eleg\u00edveis e o potencial comercial dos produtos e candidatos a produtos da PTC; a abordagem cient\u00edfica e o progresso geral do desenvolvimento da PTC; e os fatores discutidos na se\u00e7\u00e3o “Fatores de Risco” do Relat\u00f3rio Anual mais recente da PTC no Formul\u00e1rio 10-K, bem como quaisquer atualiza\u00e7\u00f5es desses fatores de risco apresentadas periodicamente em outros registros da PTC junto \u00e0 SEC. Voc\u00ea \u00e9 incentivado a considerar cuidadosamente todos esses fatores.<\/p>\n

Como em qualquer produto farmac\u00eautico em desenvolvimento, existem riscos significativos no desenvolvimento, aprova\u00e7\u00e3o regulat\u00f3ria e comercializa\u00e7\u00e3o de novos produtos. N\u00e3o h\u00e1 garantias de que qualquer produto receber\u00e1 ou manter\u00e1 aprova\u00e7\u00e3o regulat\u00f3ria em qualquer territ\u00f3rio, ou se mostrar\u00e1 comercialmente bem-sucedido, incluindo o Sephience.<\/p>\n

As declara\u00e7\u00f5es prospectivas contidas aqui representam apenas as opini\u00f5es da PTC at\u00e9 a data deste comunicado de imprensa, e a PTC n\u00e3o se compromete ou planeja atualizar ou revisar quaisquer dessas declara\u00e7\u00f5es prospectivas para refletir resultados reais ou mudan\u00e7as em planos, perspectivas, suposi\u00e7\u00f5es, estimativas ou proje\u00e7\u00f5es, ou outras circunst\u00e2ncias ocorridas ap\u00f3s a data deste comunicado, exceto conforme exigido por lei.<\/p>\n

Logotipo – https:\/\/mma.prnewswire.com\/media\/2582388\/PTC_LOGO_Logo_Logo.jpg<\/a><\/p>\n

\"Cision\" View original content:https:\/\/www.prnewswire.com\/br\/comunicados-para-a-imprensa\/ptc-therapeutics-recebe-aprovacao-regulatoria-de-sephience-sepiapterina-no-brasil-302727451.html<\/a><\/p>\n

FONTE PTC Therapeutics<\/p>\n<\/div>\n

\"\"<\/p>\n

T\u00f3picos Relacionados:<\/strong> Novos Produtos\/Servi\u00e7os, Produtos Farmac\u00eauticos, M\u00e9dico \/ Farmac\u00eautico, Sa\u00fade\/Hospitais, Biotecnologia<\/p>\n

A OESP<\/b> n\u00e3o \u00e9(s\u00e3o) respons\u00e1vel(is) por erros, incorre\u00e7\u00f5es, atrasos ou quaisquer decis\u00f5es tomadas por seus clientes com base nos Conte\u00fados ora disponibilizados, bem como tais Conte\u00fados n\u00e3o representam a opini\u00e3o da OESP<\/b> e s\u00e3o de inteira responsabilidade da PR Newswire Ltda<\/b><\/p>\n","protected":false},"excerpt":{"rendered":"WARREN, Nova Jersey, 27 de mar\u00e7o de 2026 \/PRNewswire\/ — A PTC Therapeutics anunciou hoje que a Ag\u00eancia Nacional de Vigil\u00e2ncia Sanit\u00e1ria (Anvisa), concedeu aprova\u00e7\u00e3o para Sephience(TM)","protected":false},"author":1,"featured_media":126661,"comment_status":"open","ping_status":"closed","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":{"_acf_changed":false,"inline_featured_image":false,"_monsterinsights_skip_tracking":false,"_monsterinsights_sitenote_active":false,"_monsterinsights_sitenote_note":"","_monsterinsights_sitenote_category":0,"footnotes":""},"categories":[27],"tags":[8201,8202],"class_list":["post-126660","post","type-post","status-publish","format-standard","has-post-thumbnail","hentry","category-prnewswire","tag-a-ptc-therapeutics-anunciou-hoje-que-a-agencia-nacional-de-vigilancia-sanitaria-anvisa","tag-concedeu-aprovacao-para-sephiencetm-sepiapterina-a-aprovacao-inclui-rotulagem-ampla"],"acf":[],"_links":{"self":[{"href":"https:\/\/bluestudio.estadao.com.br\/agencia-de-comunicacao\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/126660","targetHints":{"allow":["GET"]}}],"collection":[{"href":"https:\/\/bluestudio.estadao.com.br\/agencia-de-comunicacao\/wp-json\/wp\/v2\/posts"}],"about":[{"href":"https:\/\/bluestudio.estadao.com.br\/agencia-de-comunicacao\/wp-json\/wp\/v2\/types\/post"}],"author":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/bluestudio.estadao.com.br\/agencia-de-comunicacao\/wp-json\/wp\/v2\/users\/1"}],"replies":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/bluestudio.estadao.com.br\/agencia-de-comunicacao\/wp-json\/wp\/v2\/comments?post=126660"}],"version-history":[{"count":0,"href":"https:\/\/bluestudio.estadao.com.br\/agencia-de-comunicacao\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/126660\/revisions"}],"wp:featuredmedia":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/bluestudio.estadao.com.br\/agencia-de-comunicacao\/wp-json\/wp\/v2\/media\/126661"}],"wp:attachment":[{"href":"https:\/\/bluestudio.estadao.com.br\/agencia-de-comunicacao\/wp-json\/wp\/v2\/media?parent=126660"}],"wp:term":[{"taxonomy":"category","embeddable":true,"href":"https:\/\/bluestudio.estadao.com.br\/agencia-de-comunicacao\/wp-json\/wp\/v2\/categories?post=126660"},{"taxonomy":"post_tag","embeddable":true,"href":"https:\/\/bluestudio.estadao.com.br\/agencia-de-comunicacao\/wp-json\/wp\/v2\/tags?post=126660"}],"curies":[{"name":"wp","href":"https:\/\/api.w.org\/{rel}","templated":true}]}}