{"id":126576,"date":"2026-03-26T17:43:00","date_gmt":"2026-03-26T20:43:00","guid":{"rendered":""},"modified":"2026-03-26T17:43:00","modified_gmt":"2026-03-26T20:43:00","slug":"biomarin-apresenta-novos-dados-sobre-o-impacto-positivo-do-tratamento-precoce-com-voxzogo-vosoritida-na-proporcionalidade-e-envergadura-dos-bracos-em-criancas-com-acondroplasia-na-reuniao-anua","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/bluestudio.estadao.com.br\/agencia-de-comunicacao\/prnewswire\/biomarin-apresenta-novos-dados-sobre-o-impacto-positivo-do-tratamento-precoce-com-voxzogo-vosoritida-na-proporcionalidade-e-envergadura-dos-bracos-em-criancas-com-acondroplasia-na-reuniao-anua\/","title":{"rendered":"BioMarin apresenta novos dados sobre o impacto positivo do tratamento precoce com VOXZOGO\u00ae (vosoritida) na proporcionalidade e envergadura dos bra\u00e7os em crian\u00e7as com acondroplasia na Reuni\u00e3o Anual de Gen\u00e9tica Cl\u00ednica de 2026 do Col\u00e9gio Americano de G"},"content":{"rendered":"\n
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Novos resultados demonstram que o tratamento precoce com vosoritida <\/i>poder\u00e1 conduzir a resultados duradouros e sustentados na sa\u00fade relacionada ao crescimento \u00f3sseo, incluindo proporcionalidade, envergadura dos bra\u00e7os e \u00edndice de massa corporal, com base em mais de 10.000 anos-paciente de dados.<\/i><\/p>\n

Vosoritida \u00e9 o \u00fanico tratamento aprovado no Brasil para <\/i>pacientes pedi\u00e1tricos a partir dos 6 meses de idade cujas ep\u00edfises n\u00e3o estejam fechadas e ap\u00f3s diagn\u00f3stico de acondroplasia confirmado por teste gen\u00e9tico apropriado. Possui a mais extensa evid\u00eancia cl\u00ednica publicada, incluindo medidas que v\u00e3o para al\u00e9m do crescimento, entre os tratamentos para acondroplasia.<\/i><\/p>\n

S\u00c3O PAULO<\/span>, 26 de mar\u00e7o de 2026<\/span> \/PRNewswire\/ — A BioMarin anuncia novos dados de estudos cl\u00ednicos e de mundo real com VOXZOGO\u00ae (vosoritida) em crian\u00e7as com acondroplasia. Novos dados refor\u00e7am a import\u00e2ncia de um tratamento precoce, considerando os perfis de tolerabilidade e efic\u00e1cia demonstrados com vosoritida. Os dados foram apresentados na Reuni\u00e3o Anual de Gen\u00e9tica Cl\u00ednica do Col\u00e9gio Americano de Gen\u00e9tica M\u00e9dica e Gen\u00f4mica (ACMG) de 2026, em Baltimore.<\/p>\n

Tratamento <\/b>precoce, m\u00e1ximo impacto em crian\u00e7as que iniciam o tratamento antes dos 2 anos de idade<\/b><\/p>\n

Novos dados foram apresentados a partir do estudo com crian\u00e7as que come\u00e7aram a usar vosoritida antes dos 2 anos de idade, o qual mostrou que o tratamento esteve associado a melhorias duradouras e prolongadas ao longo de v\u00e1rios anos, incluindo proporcionalidade corporal e envergadura dos bra\u00e7os em compara\u00e7\u00e3o com crian\u00e7as n\u00e3o tratadas, bem como ganhos de altura ao longo do tempo. <\/p>\n

Na proporcionalidade, medida pela mudan\u00e7a no \u00edndice entre os segmentos superior e inferior do corpo (ULBR), a diferen\u00e7a das m\u00e9dias dos m\u00ednimos quadrados em rela\u00e7\u00e3o \u00e0s crian\u00e7as n\u00e3o tratadas mostrou melhora no primeiro ano nas crian\u00e7as que iniciaram a terapia com menos de 2 anos, e essa diferen\u00e7a continuou a melhorar a cada ano at\u00e9 o quarto ano.<\/p>\n

Especificamente, a diferen\u00e7a das m\u00e9dias dos m\u00ednimos quadrados em rela\u00e7\u00e3o \u00e0s crian\u00e7as n\u00e3o tratadas no primeiro ano foi de ?0,10 (p=0,042) naquelas que iniciaram o tratamento com menos de 2 anos; no quarto ano, essa tend\u00eancia continuou, com uma diferen\u00e7a de ?0,23 (p=0,0003) nas crian\u00e7as que iniciaram antes dos 2 anos. <\/p>\n

An\u00e1lises adicionais enfatizam ainda mais que essas crian\u00e7as apresentaram ganhos duradouros na altura, mantendo \u00edndice evergadura-altura est\u00e1vel, mostrando melhora na envergadura dos bra\u00e7os quando comparadas \u00e0s crian\u00e7as n\u00e3o tratadas, o que \u00e9 particularmente relevante nos primeiros anos de vida. Pesquisadores tamb\u00e9m observaram melhorias significativas no \u00edndice de massa corporal (IMC) em crian\u00e7as que iniciaram o tratamento em compara\u00e7\u00e3o com as n\u00e3o tratadas.<\/p>\n

Em rela\u00e7\u00e3o \u00e0s medidas de crescimento, entre mais de 20 crian\u00e7as que iniciaram o tratamento entre 6 meses e menos de 2 anos, o ganho adicional m\u00e9dio de altura ap\u00f3s quatro anos de tratamento foi de 4,7 cm (p=0,0002), e foi observada uma melhoria m\u00e9dia de 0,8 no Z-score de altura (p=0,0008), comparado a crian\u00e7as n\u00e3o tratadas da mesma popula\u00e7\u00e3o de refer\u00eancia, refor\u00e7ando uma melhoria sustentada na altura em rela\u00e7\u00e3o \u00e0s taxas de crescimento esperadas para crian\u00e7as com acondroplasia.<\/p>\n

“Os resultados de hoje reafirmam o que os m\u00e9dicos respons\u00e1veis pelo tratamento t\u00eam nos dito consistentemente e o que foi publicado nas diretrizes cl\u00ednicas de consenso: quanto mais cedo se iniciar o tratamento com vosoritida, maior ser\u00e1 a probabilidade de maximizar os benef\u00edcios do tratamento, n\u00e3o apenas em termos de altura, mas, mais importante ainda, em outros indicadores de sa\u00fade, incluindo a proporcionalidade”, afirmou o Dr. Greg Friberg, vice-presidente executivo e diretor de pesquisa e desenvolvimento da BioMarin. “Como medicamento aprovado para pacientes pedi\u00e1tricos com acondroplasia a partir dos seis meses de idade cujas ep\u00edfises n\u00e3o estejam fechadas – e ap\u00f3s diagn\u00f3stico confirmado por teste gen\u00e9tico apropriado, a terapia oferece aos m\u00e9dicos um tratamento eficaz e com perfil de seguran\u00e7a positivo nas crian\u00e7as mais jovens, no qual h\u00e1 a maior oportunidade de impacto sobre a sa\u00fade geral.”<\/p>\n

Evid\u00eancias do mundo real da Europa, Jap\u00e3o e EUA<\/b><\/p>\n

At\u00e9 o momento, mais de 5 mil beb\u00eas e crian\u00e7as em mais de 50 pa\u00edses receberam vosoritida. No ACMG, pesquisadores apresentaram resultados de evid\u00eancias do mundo real demonstrando o impacto da terapia em crian\u00e7as tratadas no Jap\u00e3o, Europa e EUA.<\/p>\n

Crian\u00e7as com acondroplasia no Jap\u00e3o, com menos de 2 anos de idade, que receberam VOXZOGO demonstraram boa ades\u00e3o ao tratamento e melhorias de crescimento, incluindo uma mudan\u00e7a m\u00e9dia em rela\u00e7\u00e3o ao in\u00edcio de 9,91 cm aos 12 meses e 15,62 cm aos 24 meses. Em um estudo franc\u00eas do mundo real, crian\u00e7as que receberam VOXZOGO por 36 meses apresentaram benef\u00edcios de crescimento sustentados, incluindo ganho m\u00e9dio de altura de 16,7 cm e aumento de 0,75 no Z-score de altura em compara\u00e7\u00e3o com a popula\u00e7\u00e3o m\u00e9dia.<\/p>\n

Esses novos dados foram refor\u00e7ados por resultados intermedi\u00e1rios do Acorn Study<\/i>, um estudo de seguran\u00e7a multic\u00eantrico p\u00f3s-autoriza\u00e7\u00e3o, que acompanha participantes em toda a Europa com dados de observa\u00e7\u00e3o de 10 anos a partir do primeiro participante. Al\u00e9m disso, o benef\u00edcio do VOXZOGO tamb\u00e9m foi observado no estudo VISTA, nos EUA, onde os dados de efetividade foram consistentes com os estudos cl\u00ednicos, e tend\u00eancias de melhoria na fun\u00e7\u00e3o f\u00edsica refor\u00e7aram a import\u00e2ncia do in\u00edcio precoce para maximizar o benef\u00edcio cl\u00ednico.<\/p>\n

Estudo brasileiro de mundo real confirma dados positivos do programa cl\u00ednico com vosoritida<\/b><\/p>\n

Uma revis\u00e3o sistem\u00e1tica realizada por m\u00e9dicos brasileiros acaba de alcan\u00e7ar destaque internacional ao ser publicado na <\/a>Genetics in Medicine<\/i><\/a>, peri\u00f3dico oficial do American College of Medical Genetics and Genomics e uma das revistas cient\u00edficas mais respeitadas do mundo na \u00e1rea de gen\u00e9tica cl\u00ednica. A pesquisa analisou, de forma in\u00e9dita, dados sobre o uso de vosoritida em crian\u00e7as com acondroplasia reunindo evid\u00eancias sobre a efetividade do tratamento fora do ambiente controlado dos ensaios cl\u00ednicos.<\/p>\n

O estudo, liderado pelo m\u00e9dico geneticista Dr. Paulo Victor Zattar Ribeiro e com autoria da estudante de medicina Anna Luiza Braga Albuquerque, realizou uma revis\u00e3o sistem\u00e1tica com meta-an\u00e1lise. Os resultados mostraram que, em dados do mundo real, o tratamento com vosoritida em crian\u00e7as com acondroplasia reproduz os efeitos observados em ensaios cl\u00ednicos pivotais, com potenciais resultados positivos na altura e qualidade de vida de pacientes eleg\u00edveis, e um perfil de tolerabilidade aceit\u00e1vel.<\/p>\n

Ao todo, foram analisados dados de 696 pacientes pedi\u00e1tricos, provenientes de dez estudos internacionais, sendo a mais ampla an\u00e1lise reunindo dados cl\u00ednicos e dados de vida real sobre tratamento da acondroplasia.<\/p>\n

Sobre a acondroplasia<\/b><\/p>\n

A acondroplasia, a forma mais comum de nanismo, \u00e9 caracterizada pela lentifica\u00e7\u00e3o da ossifica\u00e7\u00e3o endocondral, causando baixa estatura e altera\u00e7\u00f5es na arquitetura dos ossos longos, coluna, face e base do cr\u00e2nio. \u00c9 causada por uma altera\u00e7\u00e3o no gene FGFR3, regulador negativo do crescimento \u00f3sseo.<\/p>\n

Mais de 80% das crian\u00e7as com acondroplasia t\u00eam pais de estatura m\u00e9dia e apresentam a condi\u00e7\u00e3o devido a muta\u00e7\u00e3o espont\u00e2nea. A incid\u00eancia mundial \u00e9 de cerca de 1 a cada 25.000 nascidos vivos. Vosoritida est\u00e1 sendo testada em crian\u00e7as com placas de crescimento ainda “abertas”, geralmente menores de 18 anos. Cerca de 25% das pessoas com acondroplasia se enquadram nessa categoria.<\/p>\n

Sobre VOXZOGO1<\/sup><\/b><\/sup><\/b><\/p>\n

Em crian\u00e7as com acondroplasia, o crescimento \u00f3sseo endocondral \u00e9 reduzido devido a uma muta\u00e7\u00e3o de ganho de fun\u00e7\u00e3o no FGFR3. VOXZOGO (vosoritida), um an\u00e1logo do pept\u00eddeo natriur\u00e9tico tipo C (CNP), atua regulando positivamente a via de sinaliza\u00e7\u00e3o downstream<\/i> do FGFR3, promovendo o crescimento \u00f3sseo endocondral.<\/p>\n

Vosoritida \u00e9 indicado no Brasil para o tratamento da acondroplasia em pacientes pedi\u00e1tricos a partir de 6 meses de idade cujas ep\u00edfises n\u00e3o est\u00e3o fechadas, e com diagn\u00f3stico confirmado por teste gen\u00e9tico apropriado. Este medicamento conta, ainda, com diretrizes internacionais recomendando in\u00edcio do tratamento o mais cedo poss\u00edvel.<\/p>\n

Aprovado pela Ag\u00eancia Nacional de Vigil\u00e2ncia Sanit\u00e1ria (Anvisa) no Brasil desde 2021, vosoritida j\u00e1 tratou mais de 5 mil beb\u00eas e crian\u00e7as em mais de 50 pa\u00edses. A BioMarin continua estudando seus impactos sobre: envergadura dos bra\u00e7os, arqueamento tibial, proporcionalidade corporal, morfologia da coluna (incluindo estenose) e qualidade de vida.<\/p>\n

No presente momento, a Comiss\u00e3o Nacional de Incorpora\u00e7\u00e3o de Tecnologias no Sistema \u00danico de Sa\u00fade (Conitec) avalia a incorpora\u00e7\u00e3o de vosoritida no Sistema \u00danico de Sa\u00fade (SUS) para tratamento de crian\u00e7as com acondroplasia a partir dos 6 meses de idade e at\u00e9 que as placas de crescimento estejam fechadas. No relat\u00f3rio preliminar, a Conitec emitiu parecer desfavor\u00e1vel \u00e0 incorpora\u00e7\u00e3o e no momento encontra-se aberta da consulta p\u00fablica (CP) no. 12<\/a> para participa\u00e7\u00e3o da sociedade civil.<\/p>\n

At\u00e9 30 de mar\u00e7o, pacientes, familiares, cuidadores, entre outros, podem participar da CP e opinar sobre a disponibiliza\u00e7\u00e3o do tratamento na rede p\u00fablica de sa\u00fade por meio do formul\u00e1rio de experi\u00eancia ou de opini\u00e3o<\/b>. J\u00e1 profissionais da \u00e1rea da sa\u00fade, devem utilizar o formul\u00e1rio t\u00e9cnico-cient\u00edfico <\/b>para contribuir.<\/p>\n

Sobre a BioMarin<\/b><\/p>\n

A BioMarin \u00e9 uma empresa global de biotecnologia dedicada a traduzir a promessa da descoberta gen\u00e9tica em medicamentos que causem um impacto profundo na vida de cada paciente. Com sede em San Rafael, Calif\u00f3rnia e fundada em 1997, a empresa tem um hist\u00f3rico comprovado de inova\u00e7\u00e3o com oito terapias comerciais e um forte pipeline cl\u00ednico e pr\u00e9-cl\u00ednico. Usando uma abordagem distinta para a descoberta e desenvolvimento de medicamentos, a BioMarin busca liberar todo o potencial da ci\u00eancia gen\u00e9tica, buscando medicamentos que definem sua categoria e oferecem novas possibilidades para pessoas que vivem com condi\u00e7\u00f5es gen\u00e9ticas em todo o mundo. Para saber mais, visite www.biomarin.com.br<\/a>.<\/p>\n

1<\/sup><\/sup> Vosoritida. Bula do Profissional. ANVISA. Aprovada em 04\/02\/2026. Vosoritida: detalhe do produto. ANVISA. https:\/\/consultas.anvisa.gov.br\/#\/medicamentos\/2272526?numeroProcesso=25351440107202171<\/a>.<\/p>\n

CORP-SC-0101\/Mar\u00e7o 2026. “Este comunicado \u00e9 estritamente informativo e institucional, destinado \u00e0 imprensa. N\u00e3o se destina a promover medicamentos nem a orientar decis\u00f5es de tratamento. Decis\u00f5es cl\u00ednicas competem exclusivamente a profissionais de sa\u00fade”<\/i><\/p>\n

\"Cision\" View original content:https:\/\/www.prnewswire.com\/br\/comunicados-para-a-imprensa\/biomarin-apresenta-novos-dados-sobre-o-impacto-positivo-do-tratamento-precoce-com-voxzogo-vosoritida-na-proporcionalidade-e-envergadura-dos-bracos-em-criancas-com-acondroplasia-na-reuniao-anual-de-genetica-clinica-de-2026-do-co-302726730.html<\/a><\/p>\n

FONTE BioMarin<\/p>\n<\/div>\n

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T\u00f3picos Relacionados:<\/strong> M\u00e9dico \/ Farmac\u00eautico, Produtos Farmac\u00eauticos, Ensaios Cl\u00ednicos \/ Descobertas M\u00e9dicas, Sa\u00fade\/Hospitais<\/p>\n

A OESP<\/b> n\u00e3o \u00e9(s\u00e3o) respons\u00e1vel(is) por erros, incorre\u00e7\u00f5es, atrasos ou quaisquer decis\u00f5es tomadas por seus clientes com base nos Conte\u00fados ora disponibilizados, bem como tais Conte\u00fados n\u00e3o representam a opini\u00e3o da OESP<\/b> e s\u00e3o de inteira responsabilidade da PR Newswire Ltda<\/b><\/p>\n","protected":false},"excerpt":{"rendered":"Novos resultados demonstram que o tratamento precoce com vosoritida poder\u00e1 conduzir a resultados duradouros e sustentados na sa\u00fade relacionada ao crescimento \u00f3sseo, incluindo proporcionalidade,","protected":false},"author":1,"featured_media":126577,"comment_status":"open","ping_status":"closed","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":{"_acf_changed":false,"inline_featured_image":false,"_monsterinsights_skip_tracking":false,"_monsterinsights_sitenote_active":false,"_monsterinsights_sitenote_note":"","_monsterinsights_sitenote_category":0,"footnotes":""},"categories":[27],"tags":[8156],"class_list":["post-126576","post","type-post","status-publish","format-standard","has-post-thumbnail","hentry","category-prnewswire","tag-novos-resultados-demonstram-que-o-tratamento-precoce-com-vosoritida"],"acf":[],"_links":{"self":[{"href":"https:\/\/bluestudio.estadao.com.br\/agencia-de-comunicacao\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/126576","targetHints":{"allow":["GET"]}}],"collection":[{"href":"https:\/\/bluestudio.estadao.com.br\/agencia-de-comunicacao\/wp-json\/wp\/v2\/posts"}],"about":[{"href":"https:\/\/bluestudio.estadao.com.br\/agencia-de-comunicacao\/wp-json\/wp\/v2\/types\/post"}],"author":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/bluestudio.estadao.com.br\/agencia-de-comunicacao\/wp-json\/wp\/v2\/users\/1"}],"replies":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/bluestudio.estadao.com.br\/agencia-de-comunicacao\/wp-json\/wp\/v2\/comments?post=126576"}],"version-history":[{"count":0,"href":"https:\/\/bluestudio.estadao.com.br\/agencia-de-comunicacao\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/126576\/revisions"}],"wp:featuredmedia":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/bluestudio.estadao.com.br\/agencia-de-comunicacao\/wp-json\/wp\/v2\/media\/126577"}],"wp:attachment":[{"href":"https:\/\/bluestudio.estadao.com.br\/agencia-de-comunicacao\/wp-json\/wp\/v2\/media?parent=126576"}],"wp:term":[{"taxonomy":"category","embeddable":true,"href":"https:\/\/bluestudio.estadao.com.br\/agencia-de-comunicacao\/wp-json\/wp\/v2\/categories?post=126576"},{"taxonomy":"post_tag","embeddable":true,"href":"https:\/\/bluestudio.estadao.com.br\/agencia-de-comunicacao\/wp-json\/wp\/v2\/tags?post=126576"}],"curies":[{"name":"wp","href":"https:\/\/api.w.org\/{rel}","templated":true}]}}