{"id":125882,"date":"2026-03-17T16:12:00","date_gmt":"2026-03-17T19:12:00","guid":{"rendered":"https:\/\/bluestudio.estadao.com.br\/agencia-de-comunicacao\/prnewswire\/chega-ao-brasil-eplontersena-para-tratamento-da-amiloidose-hereditaria-mediada-por-transtirretina-com-polineuropatia-attrv-pn\/"},"modified":"2026-03-17T16:12:00","modified_gmt":"2026-03-17T19:12:00","slug":"chega-ao-brasil-eplontersena-para-tratamento-da-amiloidose-hereditaria-mediada-por-transtirretina-com-polineuropatia-attrv-pn","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/bluestudio.estadao.com.br\/agencia-de-comunicacao\/prnewswire\/chega-ao-brasil-eplontersena-para-tratamento-da-amiloidose-hereditaria-mediada-por-transtirretina-com-polineuropatia-attrv-pn\/","title":{"rendered":"Chega ao Brasil eplontersena para tratamento da amiloidose heredit\u00e1ria mediada por transtirretina com polineuropatia (ATTRv-PN)"},"content":{"rendered":"\n
\nEstudo em 15 pa\u00edses, entre eles o Brasil, mostrou que o medicamento da AstraZeneca traz benef\u00edcios de qualidade de vida e estabiliza\u00e7\u00e3o da ATTRv-PN\u00b9,<\/sup>?.<\/i> <\/p>\n

S\u00c3O PAULO<\/span>, 17 de mar\u00e7o de 2026<\/span> \/PRNewswire\/ — J\u00e1 est\u00e1 dispon\u00edvel no Brasil uma nova op\u00e7\u00e3o para o tratamento da amiloidose heredit\u00e1ria mediada por transtirretina (ATTRv) em pacientes adultos com polineuropatia em est\u00e1gio 1 ou 24,6<\/sup>. A aprova\u00e7\u00e3o de eplontersena6<\/sup>, medicamento da biofarmac\u00eautica global AstraZeneca, representa um novo avan\u00e7o no cuidado dos pacientes com essa doen\u00e7a rara, progressiva e debilitante5<\/sup>. <\/p>\n

A aprova\u00e7\u00e3o baseia-se nos resultados do estudo cl\u00ednico internacional NEURO-TTRansform, de fase 3, que avaliou a efic\u00e1cia e a seguran\u00e7a de eplontersena em pacientes adultos com ATTRv-PN\u00b9. O estudo conduzido em 15 pa\u00edses, incluindo o Brasil, com 168 participantes no total, demonstrou que eplontersena apresenta benef\u00edcios significativos na redu\u00e7\u00e3o dos n\u00edveis de transtirretina (TTR) circulante, estabiliza\u00e7\u00e3o dos sintomas neurol\u00f3gicos e melhora na qualidade de vida, quando comparado ao grupo controle\u00b9. <\/p>\n

A ATTRv \u00e9 uma condi\u00e7\u00e3o rara causada por altera\u00e7\u00f5es no gene da transtirretina, resultando na produ\u00e7\u00e3o de prote\u00ednas que se depositam em nervos perif\u00e9ricos e outros \u00f3rg\u00e3os, podendo levar \u00e0 perda progressiva de fun\u00e7\u00f5es neurol\u00f3gicas, impacto severo na qualidade de vida e evolu\u00e7\u00e3o potencialmente fatal em poucos anos ap\u00f3s o in\u00edcio dos sintomas se n\u00e3o controlada e tratada\u00b2. <\/p>\n

“Apesar de ser considerada doen\u00e7a rara, o Brasil \u00e9 um pa\u00eds end\u00eamico para ATTRv, e h\u00e1 uma demanda crescente por novas op\u00e7\u00f5es terap\u00eauticas que atendam \u00e0s diferentes necessidades de uma doen\u00e7a sist\u00eamica, aliando efic\u00e1cia e seguran\u00e7a. A chegada da eplontersena representa um avan\u00e7o importante nesse cen\u00e1rio, al\u00e9m de possibilitar uma pr\u00e1tica administra\u00e7\u00e3o subcut\u00e2nea, facilitando ainda mais o tratamento para pacientes em todo o pa\u00eds”, disse a especialista em Neurofisiologia Cl\u00ednica pela Sociedade Brasileira de Neurofisiologia Cl\u00ednica Dra. M\u00e1rcia Waddington Cruz. <\/p>\n

Caracter\u00edsticas da tecnologia e perfil de seguran\u00e7a <\/b> <\/p>\n

A eplontersena \u00e9 um oligonucleot\u00eddeo antisense conjugado com GalNAc3, estrutura que potencializa a absor\u00e7\u00e3o hep\u00e1tica e permite redu\u00e7\u00e3o de dose em at\u00e9 30 vezes em rela\u00e7\u00e3o a oligonucleot\u00eddeos convencionais3<\/sup>. Isso contribui para um regime de aplica\u00e7\u00e3o mensal e menor toxicidade sist\u00eamica. <\/p>\n

O perfil de seguran\u00e7a observado no estudo NEURO-TTRansform foi consistente com o esperado para essa classe terap\u00eautica. Os efeitos colaterais mais frequentes foram relacionados \u00e0 redu\u00e7\u00e3o de vitamina A e rea\u00e7\u00f5es leves no local da inje\u00e7\u00e3o, o que tamb\u00e9m ocorre com os demais silenciadores dispon\u00edveis no mercado e j\u00e1 \u00e9 esperado pela redu\u00e7\u00e3o da TTR\u00b9,4<\/sup>. Para minimizar os riscos de defici\u00eancia de vitamina A, recomenda-se suplementa\u00e7\u00e3o e monitoramento cl\u00ednico durante o uso, conforme destacado na bula. Eplontersena \u00e9 administrado sob prescri\u00e7\u00e3o m\u00e9dica por via subcut\u00e2nea, em dose mensal fixa de 45 mg, e est\u00e1 dispon\u00edvel em caneta aplicadora de uso \u00fanico1,4<\/sup>. <\/p>\n

Avan\u00e7os de op\u00e7\u00f5es terap\u00eauticas para ATTRv no Brasil<\/b> <\/p>\n

Com a aprova\u00e7\u00e3o de eplontersena, o Brasil passa a contar com uma nova alternativa terap\u00eautica fundamentada em avan\u00e7os cient\u00edficos para pacientes adultos com polineuropatia associada \u00e0 ATTRv4,6<\/sup>. <\/p>\n

“Estamos diante de uma nova era no cuidado com pacientes com amiloidose heredit\u00e1ria por transtirretina. A chegada da eplontersena representa uma possibilidade de preservar a autonomia funcional e melhorar o bem-estar dos pacientes”, concluiu a especialista. <\/p>\n

Sobre a AstraZeneca<\/b>???
A AstraZeneca \u00e9 uma empresa?biofarmac\u00eautica?global, orientada pela ci\u00eancia, que est\u00e1 focada na descoberta, desenvolvimento e comercializa\u00e7\u00e3o de medicamentos de prescri\u00e7\u00e3o m\u00e9dica em Oncologia, Doen\u00e7as Raras e?Biofarmac\u00eauticos, incluindo Medicina Cardiovascular, Renal e Metab\u00f3lica, Respirat\u00f3ria e Imunologia. Com sede em Cambridge, Reino Unido, a AstraZeneca opera em mais de 100 pa\u00edses e seus medicamentos inovadores s\u00e3o usados por milh\u00f5es de pacientes em todo o mundo.??? <\/p>\n

BR-46674. Aprovado em Mar\u00e7o de 2026. Material destinado \u00e0 imprensa.<\/i> <\/p>\n

    \n
  1. Coelho T, Marques Jr W, Dasgupta NR, et al; NEURO-TTRansform Investigators. Eplontersen for hereditary transthyretin amyloidosis with polyneuropathy. JAMA<\/i>. 2023;330(15):1448-1458. doi:10.1001\/jama.2023.18688\n<\/li>\n
  2. Ando Y, Coelho T, Berk JL, et al. Guideline of transthyretin-related hereditary amyloidosis for clinicians. Orphanet J Rare Dis<\/i>. 2013;8:31.\n<\/li>\n
  3. Wang Y, Yu RZ, Henry S, Geary RS. Pharmacokinetics and clinical pharmacology considerations of GalNAc3-conjugated antisense oligonucleotides. Expert Opin Drug Metab Toxicol<\/i>. 2019;15(6):475-485.\n<\/li>\n
  4. WAINUA(R) (eplontersena). Bula do Profissional de Sa\u00fade 2025;\n<\/li>\n
  5. Concei\u00e7\u00e3o I, Gonz\u00e1lez-Duarte A, Adams D, et al. The Diagnosis of Hereditary Transthyretin Amyloidosis: Clinical and Genetic Considerations. Annals of Neurology. 2019;85(5):655-665.\n<\/li>\n
  6. Brasil. Minist\u00e9rio da Sa\u00fade. Ag\u00eancia Nacional de Vigil\u00e2ncia Sanit\u00e1ria. Resolu\u00e7\u00e3o-RE n\u00ba 3.777, de 25 de setembro de 2025. Di\u00e1rio Oficial da Uni\u00e3o [Internet]. 2025 set 29; Se\u00e7\u00e3o 1:75. Dispon\u00edvel em: https:\/\/www.in.gov.br\/en\/web\/dou\/-\/resolucao-re-n-3.777-de-25-de-setembro-de-2025-658732209<\/a> <\/li>\n<\/ol>\n

    Larissa Alcal\u00e1 Campos
    E-mail:     larissa.alcala@edelman.com<\/a>
    Telefone: +55 11 99555-8260<\/p>\n

    \"Cision\" View original content:https:\/\/www.prnewswire.com\/br\/comunicados-para-a-imprensa\/chega-ao-brasil-eplontersena-para-tratamento-da-amiloidose-hereditaria-mediada-por-transtirretina-com-polineuropatia-attrv-pn-302716398.html<\/a><\/p>\n

    FONTE AstraZeneca<\/p>\n<\/div>\n

    \"\"<\/p>\n

    T\u00f3picos Relacionados:<\/strong> Pesquisa, Enquetes e Estudos, Produtos Farmac\u00eauticos, M\u00e9dico \/ Farmac\u00eautico, Ensaios Cl\u00ednicos \/ Descobertas M\u00e9dicas, Sa\u00fade\/Hospitais<\/p>\n

    A OESP<\/b> n\u00e3o \u00e9(s\u00e3o) respons\u00e1vel(is) por erros, incorre\u00e7\u00f5es, atrasos ou quaisquer decis\u00f5es tomadas por seus clientes com base nos Conte\u00fados ora disponibilizados, bem como tais Conte\u00fados n\u00e3o representam a opini\u00e3o da OESP<\/b> e s\u00e3o de inteira responsabilidade da PR Newswire Ltda<\/b><\/p>\n","protected":false},"excerpt":{"rendered":"Estudo em 15 pa\u00edses, entre eles o Brasil, mostrou que o medicamento da AstraZeneca traz benef\u00edcios de qualidade de vida e estabiliza\u00e7\u00e3o da ATTRv-PN\u00b9,?. S\u00c3O PAULO, 17 de mar\u00e7o de 2026","protected":false},"author":1,"featured_media":125883,"comment_status":"open","ping_status":"closed","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":{"_acf_changed":false,"inline_featured_image":false,"_monsterinsights_skip_tracking":false,"_monsterinsights_sitenote_active":false,"_monsterinsights_sitenote_note":"","_monsterinsights_sitenote_category":0,"footnotes":""},"categories":[27],"tags":[7850],"class_list":["post-125882","post","type-post","status-publish","format-standard","has-post-thumbnail","hentry","category-prnewswire","tag-ja-esta-disponivel-no-brasil-uma-nova-opcao-para-o-tratamento-da-amiloidose-hereditaria-mediada-por-transtirretina-attrv-em-pacientes-adultos-com-polineuropatia-em-estagio-1-ou"],"acf":[],"_links":{"self":[{"href":"https:\/\/bluestudio.estadao.com.br\/agencia-de-comunicacao\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/125882","targetHints":{"allow":["GET"]}}],"collection":[{"href":"https:\/\/bluestudio.estadao.com.br\/agencia-de-comunicacao\/wp-json\/wp\/v2\/posts"}],"about":[{"href":"https:\/\/bluestudio.estadao.com.br\/agencia-de-comunicacao\/wp-json\/wp\/v2\/types\/post"}],"author":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/bluestudio.estadao.com.br\/agencia-de-comunicacao\/wp-json\/wp\/v2\/users\/1"}],"replies":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/bluestudio.estadao.com.br\/agencia-de-comunicacao\/wp-json\/wp\/v2\/comments?post=125882"}],"version-history":[{"count":0,"href":"https:\/\/bluestudio.estadao.com.br\/agencia-de-comunicacao\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/125882\/revisions"}],"wp:featuredmedia":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/bluestudio.estadao.com.br\/agencia-de-comunicacao\/wp-json\/wp\/v2\/media\/125883"}],"wp:attachment":[{"href":"https:\/\/bluestudio.estadao.com.br\/agencia-de-comunicacao\/wp-json\/wp\/v2\/media?parent=125882"}],"wp:term":[{"taxonomy":"category","embeddable":true,"href":"https:\/\/bluestudio.estadao.com.br\/agencia-de-comunicacao\/wp-json\/wp\/v2\/categories?post=125882"},{"taxonomy":"post_tag","embeddable":true,"href":"https:\/\/bluestudio.estadao.com.br\/agencia-de-comunicacao\/wp-json\/wp\/v2\/tags?post=125882"}],"curies":[{"name":"wp","href":"https:\/\/api.w.org\/{rel}","templated":true}]}}