{"id":123413,"date":"2026-01-29T10:12:00","date_gmt":"2026-01-29T13:12:00","guid":{"rendered":"https:\/\/bluestudio.estadao.com.br\/agencia-de-comunicacao\/prnewswire\/a-skyhawk-therapeutics-anuncia-resultados-provisorios-de-nove-meses-em-pacientes-de-seu-ensaio-clinico-de-fase-1-do-sky-0515-como-tratamento-para-a-doenca-de-huntington\/"},"modified":"2026-01-29T10:12:00","modified_gmt":"2026-01-29T13:12:00","slug":"a-skyhawk-therapeutics-anuncia-resultados-provisorios-de-nove-meses-em-pacientes-de-seu-ensaio-clinico-de-fase-1-do-sky-0515-como-tratamento-para-a-doenca-de-huntington","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/bluestudio.estadao.com.br\/agencia-de-comunicacao\/prnewswire\/a-skyhawk-therapeutics-anuncia-resultados-provisorios-de-nove-meses-em-pacientes-de-seu-ensaio-clinico-de-fase-1-do-sky-0515-como-tratamento-para-a-doenca-de-huntington\/","title":{"rendered":"A Skyhawk Therapeutics anuncia resultados provis\u00f3rios de nove meses em pacientes de seu ensaio cl\u00ednico de fase 1 do SKY-0515 como tratamento para a doen\u00e7a de Huntington"},"content":{"rendered":"\n
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Os resultados de nove meses mostram uma melhoria m\u00e9dia na Escala Unificada Composta de Avalia\u00e7\u00e3o da Doen\u00e7a de Huntington a partir da linha de base de +0,64 ponto , <\/b>em compara\u00e7\u00e3o com o agravamento esperado da hist\u00f3ria natural de cUHDRS em pacientes sintom\u00e1ticos de -0,73 ponto ao longo de nove meses, com base na pondera\u00e7\u00e3o do escore de propens\u00e3o.<\/i><\/p>\n

A Skyhawk tamb\u00e9m anuncia que o teste de Fase 2\/3 FALCON-HD do SKY-0515 se expandiu em todo o mundo. A Skyhawk j\u00e1 administrou a medica\u00e7\u00e3o a mais de 90 pacientes.<\/i><\/p>\n

BOSTON<\/span>, 29 de janeiro de 2026<\/span> \/PRNewswire\/ — A Skyhawk Therapeutics, Inc.<\/a>, empresa de biotecnologia de fase cl\u00ednica que desenvolve novas terapias com pequenas mol\u00e9culas para modular alvos cr\u00edticos de RNA, anuncia hoje resultados positivos da an\u00e1lise provis\u00f3ria de nove meses do tratamento experimental da empresa para a doen\u00e7a de Huntington (DH) com SKY-0515.<\/p>\n

\"Skyhawk<\/div>\n

O tratamento com SKY-0515 provoca uma redu\u00e7\u00e3o dependente da dose da prote\u00edna mHTT no sangue de 62% com a dose de 9 mg e uma redu\u00e7\u00e3o da dose dependente do mRNA PMS1 de 26%. O PMS1 \u00e9 um fator determinante da expans\u00e3o da repeti\u00e7\u00e3o som\u00e1tica CAG e da patologia da DH. O SKY-0515 tamb\u00e9m demonstrou excelente exposi\u00e7\u00e3o ao sistema nervoso central e foi geralmente seguro e bem tolerado.<\/p>\n

Aos tr\u00eas, seis e nove meses, os pacientes que receberam SKY-0515 na coorte de pacientes da Parte C do ensaio cl\u00ednico de Fase 1 de SKY-0515, demonstraram melhora m\u00e9dia da Escala Composta Unificada para Avalia\u00e7\u00e3o da Doen\u00e7a de Huntington (cUHDRS) desde o in\u00edcio. Aos nove meses, em uma an\u00e1lise agrupada, essa melhora \u00e9 de +0,64 ponto em compara\u00e7\u00e3o com a piora esperada aos nove meses de cUHDRS em pacientes sintom\u00e1ticos de -0,73 ponto, com base na pondera\u00e7\u00e3o do escore de propens\u00e3o usando Enroll-HD e TRACK-HD.<\/p>\n

“Estou muito animado com esses dados de seguran\u00e7a e efic\u00e1cia inicial do ensaio cl\u00ednico de Fase 1 Parte C do SKY-0515 em pacientes, que apresentam diverg\u00eancia no cUHDRS em rela\u00e7\u00e3o \u00e0 deteriora\u00e7\u00e3o esperada da hist\u00f3ria natural nas an\u00e1lises pr\u00e9-especificadas de tr\u00eas, seis e nove meses”, afirmou Ed Wild, professor de Neurologia da University College London. “O SKY-0515 continua a reduzir mais a prote\u00edna mHTT do que qualquer terapia testada at\u00e9 \u00e0 presente data em pacientes, e os dados cl\u00ednicos e biomarcadores demonstram que o medicamento \u00e9 bem tolerado em todas as doses testadas. A capacidade do SKY-0515 de reduzir tanto o mHTT quanto o PMS1 oferece uma combina\u00e7\u00e3o potente para o tratamento da doen\u00e7a de Huntington por meio de dois de seus principais mecanismos patog\u00eanicos. Os resultados deste ensaio cl\u00ednico aberto, que ser\u00e3o validados no ensaio cl\u00ednico FALCON-HD controlado por placebo, atualmente em curso, apontam para um impacto significativo para as pessoas que vivem com DH em todo o mundo – para as quais um tratamento oral para reduzir os n\u00edveis de huntingtina, como o SKY-0515, ser\u00e1 verdadeiramente transformador.”<\/p>\n

“Nosso objetivo para o estudo de Fase 1 era estabelecer a seguran\u00e7a e a atividade do biomarcador”, disse Sergey Paushkin, chefe de P&D da Skyhawk Therapeutics, “e a for\u00e7a cont\u00ednua da resposta do biomarcador SKY-0515 em nossa an\u00e1lise de dados provis\u00f3ria de nove meses – al\u00e9m da melhoria no resultado potencial, cUHDRS, em compara\u00e7\u00e3o com a piora da pontua\u00e7\u00e3o da cUHDRS nos dados da hist\u00f3ria natural dos pacientes — destacam o potencial do SKY-0515 como a melhor terapia modificadora da doen\u00e7a para a DH. Esses dados provis\u00f3rios representam um marco importante para o SKY-0515 e evidenciam o poder da plataforma Skyhawk de fornecer pequenas mol\u00e9culas de primeira classe para doen\u00e7as devastadoras sem terapias modificadoras de doen\u00e7as aprovadas.”<\/p>\n

A doen\u00e7a de Huntington \u00e9 uma doen\u00e7a neurodegenerativa rara, heredit\u00e1ria e fatal que afeta mais de 40.000 pacientes sintom\u00e1ticos nos Estados Unidos, estima-se que centenas de milhares sejam afetados em todo o mundo. Atualmente, n\u00e3o existem tratamentos aprovados que retardem ou interrompam a progress\u00e3o da doen\u00e7a. SKY-0515 \u00e9 um modulador de RNA de mol\u00e9cula pequena em fase de pesquisa, administrado por via oral, desenvolvido por meio da nova plataforma de modula\u00e7\u00e3o de RNA da empresa, SKYSTAR(R)<\/sup>. O SKY-0515 reduz terapeuticamente ambas<\/i>: prote\u00edna HTT e a prote\u00edna PMS1. O PMS1 \u00e9 um fator adicional determinante da expans\u00e3o som\u00e1tica da repeti\u00e7\u00e3o CAG e da patologia da DH e deve complementar os benef\u00edcios da redu\u00e7\u00e3o do HTT mutante.<\/p>\n

A Skyhawk tamb\u00e9m anuncia hoje que seu ensaio cl\u00ednico SKY-0515 Fase 2\/3 FALCON-HD, realizado em doze centros na Austr\u00e1lia e Nova Zel\u00e2ndia, foi ampliado para todo o mundo. A Skyhawk j\u00e1 administrou SKY-0515 a mais de 90 pacientes.<\/i> <\/p>\n

O SKY-0515 \u00e9 o primeiro medicamento Skyhawk em ensaios cl\u00ednicos.<\/p>\n

A Skyhawk espera colocar em fase cl\u00ednica, at\u00e9 o final de 2027, novos medicamentos de mol\u00e9culas pequenas para o tratamento de doen\u00e7as neurol\u00f3gicas raras sem terapias modificadoras aprovadas.<\/p>\n

Sobre o Estudo Cl\u00ednico de Fase 1 do SKY-0515
<\/b>O ensaio cl\u00ednico de Fase 1 do SKY-0515 \u00e9 o primeiro ensaio em humanos concebido para avaliar a seguran\u00e7a, tolerabilidade, farmacocin\u00e9tica e farmacodin\u00e2mica do SKY-0515 em volunt\u00e1rios saud\u00e1veis e indiv\u00edduos com doen\u00e7a de Huntington (DH) em fase inicial. O estudo \u00e9 dividido em tr\u00eas partes. As partes A e B avaliaram o SKY-0515 em Volunt\u00e1rios Saud\u00e1veis. A Parte C \u00e9 um estudo duplo-cego controlado por placebo com desenho paralelo de dois n\u00edveis de dose de SKY-0515 e placebo em indiv\u00edduos com DH em est\u00e1gio inicial (DH-ISS Est\u00e1gio 1, 2 ou Est\u00e1gio 3 leve) por 84 dias, seguido por uma extens\u00e3o de 12 meses de tratamento ativo, em que todos os participantes receber\u00e3o uma dose baixa ou alta de SKY-0515 de forma cega. Os objetivos do estudo incluem a avalia\u00e7\u00e3o da prote\u00edna HTT mutante e do mRNA PMS1. Os primeiros pacientes receberam a dose na Parte C do SKY-0515 em janeiro de 2025. As admiss\u00f5es para a Fase 1C do ensaio SKY-0515 agora foram conclu\u00eddas.<\/p>\n

Sobre o Estudo Cl\u00ednico de Fase 2\/3 FALCON-HD do SKY-0515
<\/b>FALCON-HD<\/b> (NCT06873334 <\/a>) \u00e9 um estudo de Fase 2\/3 randomizado, duplo-cego, controlado por placebo, com varia\u00e7\u00e3o de dose para avaliar a farmacodin\u00e2mica, seguran\u00e7a e efic\u00e1cia do SKY-0515 em 120 participantes com HD de Est\u00e1gio 2 e Est\u00e1gio 3 inicial em 12 locais na Austr\u00e1lia e Nova Zel\u00e2ndia, e 400 participantes com HD de Est\u00e1gio 2 e Est\u00e1gio 3 inicial em mais de 40 locais em todo o mundo. Os pacientes eleg\u00edveis receber\u00e3o uma dose oral \u00fanica di\u00e1ria de SKY-0515 em um dos tr\u00eas n\u00edveis de dose ou placebo, por um per\u00edodo de tratamento de pelo menos 12 meses. O ensaio tem como objetivo avaliar o potencial do SKY-0515 para regular o splicing do RNA e reduzir as prote\u00ednas mHTT e PMS1, que est\u00e3o envolvidas na patologia da doen\u00e7a de Huntington. Informa\u00e7\u00f5es adicionais sobre o FALCON-HD, incluindo locais participantes e crit\u00e9rios de elegibilidade, podem ser encontradas em ClinicalTrials.gov<\/a> e www.FALCON-HD.com<\/a>.<\/p>\n

Sobre a Skyhawk Therapeutics
<\/b>A Skyhawk Therapeutics \u00e9 uma empresa de biotecnologia de est\u00e1gio cl\u00ednico que usa sua plataforma propriet\u00e1ria, SKYSTAR (R)<\/sup>, para descobrir e desenvolver terapias moduladoras de RNA de pequenas mol\u00e9culas para as doen\u00e7as mais intrat\u00e1veis do mundo. Para mais informa\u00e7\u00f5es, acesse www.skyhawktx.com<\/a>.<\/p>\n

Contato da Skyhawk
<\/b>Maura McCarthy
Chefe de Desenvolvimento Corporativo
maura@skyhawktx.com<\/a><\/p>\n

\"Skyhawk<\/div>\n

Foto – https:\/\/mma.prnewswire.com\/media\/2870056\/Skyhawk_Therapeutics_9_MONTH_DATA_Graph.jpg<\/a>
Logotipo – https:\/\/mma.prnewswire.com\/media\/710814\/Skyhawk_Therapeutics_Logo.jpg<\/a><\/p>\n<\/p>\n

\"Cision\" View original content:https:\/\/www.prnewswire.com\/br\/comunicados-para-a-imprensa\/a-skyhawk-therapeutics-anuncia-resultados-provisorios-de-nove-meses-em-pacientes-de-seu-ensaio-clinico-de-fase-1-do-sky-0515-como-tratamento-para-a-doenca-de-huntington-302673954.html<\/a><\/p>\n

FONTE Skyhawk Therapeutics<\/p>\n<\/div>\n

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T\u00f3picos Relacionados:<\/strong> Produtos Farmac\u00eauticos, M\u00e9dico \/ Farmac\u00eautico, Ensaios Cl\u00ednicos \/ Descobertas M\u00e9dicas, Sa\u00fade\/Hospitais, Biotecnologia<\/p>\n

A OESP<\/b> n\u00e3o \u00e9(s\u00e3o) respons\u00e1vel(is) por erros, incorre\u00e7\u00f5es, atrasos ou quaisquer decis\u00f5es tomadas por seus clientes com base nos Conte\u00fados ora disponibilizados, bem como tais Conte\u00fados n\u00e3o representam a opini\u00e3o da OESP<\/b> e s\u00e3o de inteira responsabilidade da PR Newswire Ltda<\/b><\/p>\n","protected":false},"excerpt":{"rendered":"Os resultados de nove meses mostram uma melhoria m\u00e9dia na Escala Unificada Composta de Avalia\u00e7\u00e3o da Doen\u00e7a de Huntington a partir da linha de base de +0,64 ponto , em compara\u00e7\u00e3o com o","protected":false},"author":1,"featured_media":123414,"comment_status":"open","ping_status":"closed","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":{"_acf_changed":false,"inline_featured_image":false,"_monsterinsights_skip_tracking":false,"_monsterinsights_sitenote_active":false,"_monsterinsights_sitenote_note":"","_monsterinsights_sitenote_category":0,"footnotes":""},"categories":[27],"tags":[6609,6608],"class_list":["post-123413","post","type-post","status-publish","format-standard","has-post-thumbnail","hentry","category-prnewswire","tag-64-ponto","tag-os-resultados-de-nove-meses-mostram-uma-melhoria-media-na-escala-unificada-composta-de-avaliacao-da-doenca-de-huntington-a-partir-da-linha-de-base-de-0"],"acf":[],"_links":{"self":[{"href":"https:\/\/bluestudio.estadao.com.br\/agencia-de-comunicacao\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/123413","targetHints":{"allow":["GET"]}}],"collection":[{"href":"https:\/\/bluestudio.estadao.com.br\/agencia-de-comunicacao\/wp-json\/wp\/v2\/posts"}],"about":[{"href":"https:\/\/bluestudio.estadao.com.br\/agencia-de-comunicacao\/wp-json\/wp\/v2\/types\/post"}],"author":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/bluestudio.estadao.com.br\/agencia-de-comunicacao\/wp-json\/wp\/v2\/users\/1"}],"replies":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/bluestudio.estadao.com.br\/agencia-de-comunicacao\/wp-json\/wp\/v2\/comments?post=123413"}],"version-history":[{"count":0,"href":"https:\/\/bluestudio.estadao.com.br\/agencia-de-comunicacao\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/123413\/revisions"}],"wp:featuredmedia":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/bluestudio.estadao.com.br\/agencia-de-comunicacao\/wp-json\/wp\/v2\/media\/123414"}],"wp:attachment":[{"href":"https:\/\/bluestudio.estadao.com.br\/agencia-de-comunicacao\/wp-json\/wp\/v2\/media?parent=123413"}],"wp:term":[{"taxonomy":"category","embeddable":true,"href":"https:\/\/bluestudio.estadao.com.br\/agencia-de-comunicacao\/wp-json\/wp\/v2\/categories?post=123413"},{"taxonomy":"post_tag","embeddable":true,"href":"https:\/\/bluestudio.estadao.com.br\/agencia-de-comunicacao\/wp-json\/wp\/v2\/tags?post=123413"}],"curies":[{"name":"wp","href":"https:\/\/api.w.org\/{rel}","templated":true}]}}