{"id":116831,"date":"2025-10-01T12:12:00","date_gmt":"2025-10-01T15:12:00","guid":{"rendered":"https:\/\/bluestudio.estadao.com.br\/agencia-de-comunicacao\/prnewswire\/biomarin-apresenta-novos-dados-que-reforcam-sua-lideranca-em-saude-ossea-na-reuniao-anual-da-sociedade-americana-de-pesquisa-ossea-e-mineral\/"},"modified":"2025-10-01T12:12:00","modified_gmt":"2025-10-01T15:12:00","slug":"biomarin-apresenta-novos-dados-que-reforcam-sua-lideranca-em-saude-ossea-na-reuniao-anual-da-sociedade-americana-de-pesquisa-ossea-e-mineral","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/bluestudio.estadao.com.br\/agencia-de-comunicacao\/prnewswire\/biomarin-apresenta-novos-dados-que-reforcam-sua-lideranca-em-saude-ossea-na-reuniao-anual-da-sociedade-americana-de-pesquisa-ossea-e-mineral\/","title":{"rendered":"BioMarin apresenta novos dados que refor\u00e7am sua lideran\u00e7a em sa\u00fade \u00f3ssea na reuni\u00e3o anual da Sociedade Americana de Pesquisa \u00d3ssea e Mineral"},"content":{"rendered":"\n
\nNovos dados demonstram que crian\u00e7as que receberam VOXZOGO apresentaram melhorias anat\u00f4micas na morfologia da coluna vertebral, melhorando significativamente o crescimento em pacientes que receberam o medicamento ap\u00f3s o in\u00edcio da puberdade <\/i>\n <\/p>\n

S\u00c3O PAULO<\/span>, 1 de outubro de 2025<\/span> \/PRNewswire\/ — A BioMarin Pharmaceutical Inc. (Nasdaq: BMRN) anunciou que 14 novos estudos foram apresentados na Reuni\u00e3o Anual de 2025 da Sociedade Americana de Pesquisa \u00d3ssea e Mineral (ASBMR), realizada em Seattle, Estados Unidos, entre os dias 5 e 8 de setembro. Os resultados demonstram que o tratamento com VOXZOGO(R) (vosoritide)<\/b> resultou em melhorias anat\u00f4micas na morfologia da coluna vertebral de crian\u00e7as pequenas e manteve sua efic\u00e1cia em crian\u00e7as que come\u00e7aram a receber o medicamento ap\u00f3s a puberdade.<\/p>\n

VOXZOGO demonstrou impacto positivo na morfologia da coluna vertebral <\/b>\n <\/p>\n

Uma an\u00e1lise dos dados do estudo cl\u00ednico randomizado, duplo-cego e controlado por placebo da Fase 2 CANOPY em crian\u00e7as de 5 anos ou menos com acondroplasia examinou o impacto do VOXZOGO na morfologia da coluna vertebral, um dos fatores que podem levar \u00e0 estenose espinhal, uma complica\u00e7\u00e3o grave da condi\u00e7\u00e3o, na qual evid\u00eancias cl\u00ednicas s\u00e3o limitadas. A estenose espinhal geralmente resulta em estreitamento do canal espinhal e press\u00e3o adicional na medula espinhal e nas ra\u00edzes nervosas, resultando em uma s\u00e9rie de sintomas em crian\u00e7as, incluindo dor, dorm\u00eancia, dificuldade para andar e problemas na bexiga.<\/p>\n

Os pesquisadores observaram que crian\u00e7as que receberam VOXZOGO por 52 semanas experienciaram melhora mensur\u00e1vel na dist\u00e2ncia interpedicular (IPD) e maior largura do canal espinhal em todas as cinco v\u00e9rtebras na parte inferior das costas (L1 a L5) em compara\u00e7\u00e3o com o grupo que recebeu o placebo. Crian\u00e7as que receberam VOXZOGO neste estudo tamb\u00e9m demonstraram uma redu\u00e7\u00e3o na cifose toracolombar (TLK), ou curvatura excessiva da coluna vertebral, em compara\u00e7\u00e3o com aquelas que receberam placebo (57% no grupo VOXZOGO versus 33% no grupo placebo).<\/p>\n

“O impacto da acondroplasia na coluna pode levar a um grande desconforto e, em alguns casos, incapacidade em crian\u00e7as que vivem com a doen\u00e7a, com sintomas que persistem at\u00e9 a idade adulta”, disse Greg Friberg, vice-presidente executivo e diretor de pesquisa e desenvolvimento da BioMarin. O VOXZOGO \u00e9 o \u00fanico medicamento aprovado com dados que suportam um impacto positivo na morfologia da coluna vertebral, o que poderia levar a melhorias cl\u00ednicas nas caracter\u00edsticas dolorosas associadas \u00e0 acondroplasia, como a estenose espinhal. A pesquisa de hoje se soma ao imenso corpo de evid\u00eancias que demonstram como o benef\u00edcio do VOXZOGO pode se estender al\u00e9m da melhoria do crescimento e pode reduzir as complica\u00e7\u00f5es significativas associadas \u00e0 acondroplasia em crian\u00e7as.<\/p>\n

Os resultados do estudo de extens\u00e3o de longo prazo CANOPY de Fase 3 aberto examinaram se os adolescentes com acondroplasia continuaram a se beneficiar do medicamento ap\u00f3s o in\u00edcio da puberdade em compara\u00e7\u00e3o com crian\u00e7as n\u00e3o tratadas. Para facilitar o entendimento do par\u00e1grafo, mantendo a mesma estrutura e conte\u00fado, aprimorei a fluidez e clareza da leitura: em rapazes que iniciaram o tratamento com VOXZOGO na idade m\u00e9dia de 12,1 anos, os pesquisadores observaram um crescimento total de 24,62 cm desde o in\u00edcio da puberdade at\u00e9 os 18 anos. Esse resultado representa uma diferen\u00e7a de 7,55 cm em rela\u00e7\u00e3o aos 17,07 cm de crescimento verificados em jovens n\u00e3o tratados.<\/p>\n

J\u00e1 em meninas, a idade m\u00e9dia de in\u00edcio da puberdade foi de 10,7 anos. O tratamento com VOXZOGO resultou em um crescimento de 21,20 cm at\u00e9 os 16 anos, comparado a 13,13 cm em pacientes n\u00e3o tratadas. Isso representa uma diferen\u00e7a de 8,07 cm. \u00c9 importante notar que o medicamento \u00e9 aprovado para crian\u00e7as com acondroplasia de todas as idades, desde que suas placas de crescimento ainda estejam abertas. Geralmente, esse fechamento ocorre alguns anos ap\u00f3s o in\u00edcio da puberdade. No Brasil, VOXZOGO \u00e9 aprovado para beb\u00eas a partir de 06 meses de idade e at\u00e9 que as ep\u00edfises estejam abertas. O diagn\u00f3stico de acondroplasia deve ser confirmado por teste gen\u00e9tico apropriado.1<\/sup><\/p>\n

Estudos observacionais refor\u00e7am a necessidade n\u00e3o atendida na defici\u00eancia de ENPP1 (Ecto-nucleot\u00eddeo pirofosfatase\/fosfodiesterase 1)<\/b>\n <\/p>\n

A BioMarin apresentou pesquisas de quatro estudos que refletem sua lideran\u00e7a no aprofundamento da compreens\u00e3o cient\u00edfica e no destaque das necessidades m\u00e9dicas n\u00e3o atendidas para pessoas com defici\u00eancia de ENPP1, uma condi\u00e7\u00e3o gen\u00e9tica rara, grave e progressiva que afeta vasos sangu\u00edneos, tecidos moles e ossos. A BioMarin est\u00e1 avan\u00e7ando no BMN 401, uma terapia enzim\u00e1tica pioneira potencial para a doen\u00e7a. A leitura inicial dos dados principais para o estudo ENERGY 3 em crian\u00e7as de 1 a 12 anos com defici\u00eancia de ENPP1 est\u00e1 prevista para o primeiro semestre de 2026, com potencial lan\u00e7amento em 2027.<\/p>\n

Sobre acondroplasia<\/b>\n <\/p>\n

A acondroplasia, a forma mais comum de displasia esquel\u00e9tica, \u00e9 caracterizada pelo crescimento \u00f3sseo prejudicado causado por uma muta\u00e7\u00e3o no gene FGFR3<\/i>.2<\/sup> O crescimento \u00f3sseo \u00e9 regulado por v\u00e1rios processos biol\u00f3gicos, incluindo vias de sinaliza\u00e7\u00e3o atrav\u00e9s do fator de crescimento de fibroblastos (FGF, que retarda o crescimento \u00f3sseo) e do pept\u00eddeo natriur\u00e9tico tipo C (CNP, que aumenta o crescimento \u00f3sseo).3<\/sup> Na acondroplasia, esses sinais est\u00e3o desequilibrados, resultando em uma desacelera\u00e7\u00e3o da ossifica\u00e7\u00e3o endocondral e causando baixa estatura desproporcional e arquitetura desordenada nos ossos longos, coluna, face e base do cr\u00e2nio.<\/p>\n

Mais de 80% das crian\u00e7as com acondroplasia t\u00eam pais de estatura m\u00e9dia e t\u00eam a condi\u00e7\u00e3o como resultado de uma muta\u00e7\u00e3o gen\u00e9tica espont\u00e2nea.4<\/sup> A incid\u00eancia mundial de acondroplasia \u00e9 de cerca de um em 25.000 nascidos vivos.5<\/sup> O Voxzogo continua sendo avaliado em crian\u00e7as cujas placas de crescimento ainda est\u00e3o “abertas”, geralmente aquelas com menos de 18 anos de idade. Aproximadamente 25% das pessoas com acondroplasia se enquadram nessa categoria.<\/p>\n

Sobre a defici\u00eancia de ENPP1<\/b>\n <\/p>\n

A defici\u00eancia de ENPP1 \u00e9 uma condi\u00e7\u00e3o gen\u00e9tica rara causada por altera\u00e7\u00f5es no gene ENPP1<\/i>, levando a danos progressivos aos vasos sangu\u00edneos, tecidos moles e ossos. Beb\u00eas com essa condi\u00e7\u00e3o s\u00e3o frequentemente diagnosticados com calcifica\u00e7\u00e3o arterial generalizada da inf\u00e2ncia (GACI) Tipo 1, e cerca de 50% deles n\u00e3o sobrevivem al\u00e9m de seis meses. Crian\u00e7as com defici\u00eancia de ENPP1 geralmente desenvolvem um tipo de raquitismo chamado raquitismo hipofosfat\u00eamico autoss\u00f4mico recessivo tipo 2 (ARHR2), enquanto adolescentes e adultos podem desenvolver osteomal\u00e1cia (ossos amolecidos), os quais podem causar dor e dificuldade de movimento. Os indiv\u00edduos tamb\u00e9m podem apresentar perda auditiva, calcifica\u00e7\u00e3o nas art\u00e9rias e articula\u00e7\u00f5es e problemas card\u00edacos.6<\/sup><\/p>\n

O BMN 401 (anteriormente INZ-701) \u00e9 um potencial tratamento pioneiro na doen\u00e7a para a defici\u00eancia de ENPP1, e os dados iniciais principais do estudo ENERGY 3 em crian\u00e7as de 1 a 12 anos est\u00e3o previstos para o primeiro semestre de 2026, com lan\u00e7amento potencial em 2027.<\/p>\n

Sobre o VOXZOGO<\/b>\n <\/p>\n

Em crian\u00e7as com acondroplasia, o crescimento \u00f3sseo endocondral, um processo essencial pelo qual o tecido \u00f3sseo \u00e9 criado, \u00e9 regulado negativamente devido a uma muta\u00e7\u00e3o de ganho de fun\u00e7\u00e3o no FGFR3<\/i>. O VOXZOGO, um an\u00e1logo do pept\u00eddeo natriur\u00e9tico do tipo C (CNP), atua como um regulador positivo da via de sinaliza\u00e7\u00e3o a jusante do FGFR3<\/i> para promover o crescimento \u00f3sseo endocondral.<\/p>\n

VOXZOGO \u00e9 aprovado nos EUA, Jap\u00e3o e Austr\u00e1lia para aumentar o crescimento linear em crian\u00e7as de todas as idades com acondroplasia com ep\u00edfises abertas, e VOXZOGO \u00e9 indicado na UE para o tratamento da acondroplasia em crian\u00e7as com 4 meses de idade ou mais cujas ep\u00edfises n\u00e3o est\u00e3o fechadas, conforme confirmado por testes gen\u00e9ticos apropriados. No Brasil<\/b>, o VOXZOGO foi aprovado pela Ag\u00eancia Nacional de Vigil\u00e2ncia Sanit\u00e1ria (Anvisa)<\/b> em novembro de 2020<\/b> para o tratamento de crian\u00e7as com acondroplasia com ep\u00edfises abertas. Inicialmente indicado a partir dos 2 anos de idade, teve sua bula atualizada em setembro de 2023<\/b>, ampliando a indica\u00e7\u00e3o para crian\u00e7as a partir de 6 meses<\/b>, desde que ainda apresentem potencial de crescimento (ep\u00edfises n\u00e3o fechadas), conforme avalia\u00e7\u00e3o m\u00e9dica e confirma\u00e7\u00e3o por testes gen\u00e9ticos.<\/p>\n

Sobre a BioMarin<\/b>\n <\/p>\n

A BioMarin \u00e9 uma empresa global de biotecnologia dedicada a traduzir a promessa da descoberta gen\u00e9tica em medicamentos que podem causar um impacto profundo na vida de cada paciente. A empresa com sede em San Rafael, Calif\u00f3rnia, fundada em 1997, tem um hist\u00f3rico comprovado de inova\u00e7\u00e3o com oito terapias comerciais e um pipeline cl\u00ednico e pr\u00e9-cl\u00ednico. Usando uma abordagem distinta para a descoberta e desenvolvimento de medicamentos, a BioMarin busca liberar todo o potencial da ci\u00eancia gen\u00e9tica, buscando medicamentos que definem categorias que oferecem novas possibilidades para pessoas que vivem com condi\u00e7\u00f5es geneticamente definidas em todo o mundo. Para saber mais, visite www.biomarin.com<\/a><\/u>.<\/p>\n

Declara\u00e7\u00f5es prospectivas<\/b>\n <\/p>\n

Este comunicado \u00e0 imprensa cont\u00e9m declara\u00e7\u00f5es prospectivas sobre as perspectivas de neg\u00f3cios da BioMarin Pharmaceutical Inc. (BioMarin), incluindo, sem limita\u00e7\u00e3o, declara\u00e7\u00f5es sobre: dados apresentados na Reuni\u00e3o Anual de 2025 da Sociedade Americana de Pesquisa \u00d3ssea e Mineral (ASBMR), incluindo as apresenta\u00e7\u00f5es orais e de p\u00f4steres; a efic\u00e1cia, perfil de seguran\u00e7a e impacto do VOXZOGO em crian\u00e7as com acondroplasia, incluindo o potencial impacto positivo na morfologia da coluna vertebral, a capacidade de melhorar significativamente o crescimento em crian\u00e7as que recebem o medicamento ap\u00f3s o in\u00edcio da puberdade e o potencial de reduzir as complica\u00e7\u00f5es significativas associadas \u00e0 acondroplasia em crian\u00e7as; Os potenciais benef\u00edcios, seguran\u00e7a e impacto do VOXZOGO em crian\u00e7as com hipocondroplasia, s\u00edndrome de Noonan, s\u00edndrome de Turner e defici\u00eancia de SHOX; e os planos e expectativas da BioMarin para o desenvolvimento do BMN 401, incluindo a leitura inicial esperada de dados principais para o estudo ENERGY 3 em crian\u00e7as de 1 a 12 anos com defici\u00eancia de ENPP1 no primeiro semestre de 2026, com potencial lan\u00e7amento em 2027. Essas declara\u00e7\u00f5es prospectivas s\u00e3o previs\u00f5es e envolvem riscos e incertezas, de modo que os resultados reais podem diferir materialmente dessas declara\u00e7\u00f5es. Esses riscos e incertezas incluem, entre outros: resultados e cronograma de estudos pr\u00e9-cl\u00ednicos atuais e planejados e ensaios cl\u00ednicos de VOXZOGO e BMN 401; Quaisquer potenciais acontecimentos adversos observados na monitoriza\u00e7\u00e3o cont\u00ednua dos doentes nos ensaios cl\u00ednicos; o conte\u00fado e o calend\u00e1rio das decis\u00f5es da Food and Drug Administration dos EUA, da Ag\u00eancia Europeia de Medicamentos, da Comiss\u00e3o Europeia e de outras autoridades reguladoras; e os fatores detalhados nos arquivos da BioMarin junto \u00e0 Comiss\u00e3o de Valores Mobili\u00e1rios, incluindo, sem limita\u00e7\u00e3o, os fatores contidos sob o t\u00edtulo “Fatores de Risco” no Relat\u00f3rio Trimestral da BioMarin no Formul\u00e1rio 10-Q para o trimestre encerrado em 30 de junho de 2025, pois tais fatores podem ser atualizados por quaisquer relat\u00f3rios subsequentes. Os investidores s\u00e3o instados a n\u00e3o depositar confian\u00e7a indevida em declara\u00e7\u00f5es prospectivas, que se referem apenas \u00e0 data deste documento. A BioMarin n\u00e3o tem nenhuma obriga\u00e7\u00e3o e se isenta expressamente de qualquer obriga\u00e7\u00e3o de atualizar ou alterar qualquer declara\u00e7\u00e3o prospectiva, seja como resultado de novas informa\u00e7\u00f5es, eventos futuros ou de outra forma.<\/p>\n

BioMarin(R), BioMarin RareConnections(R)<\/sup> e VOXZOGO(R)<\/sup> s\u00e3o marcas registradas da BioMarin Pharmaceutical Inc.<\/p>\n

Refer\u00eancias<\/b>\n <\/p>\n

1<\/sup> Anvisa. Vosoritida, bula do profissional. Aprovada em 07\/07\/2025
2<\/sup> Hoover-Fong J, Cheung MS, Fano V, et al. Lifetime impact of achondroplasia: Current evidence and perspectives on the natural history. ScienceDirect. https:\/\/www. sciencedirect.com\/science\/article\/pii\/S875632822100034X?via%3Dihub Published February 3, 2021.
3<\/sup> Ornitz DM, Itoh N. The Fibroblast Growth Factor signaling pathway. Wiley Interdiscip Rev Dev Biol. 2015 May-Jun;4(3):215-66. doi: 10.1002\/wdev.176. Epub 2015 Mar 13. PMID: 25772309; PMCID: PMC4393358.
4<\/sup> About Achondroplasia. Genome.gov. https:\/\/www.genome.gov\/Genetic-Disorders\/Achondroplasia<\/a>. Published July 15, 2016
5 <\/sup>Al-Saleem A, Al-Jobair A. Achondroplasia: Craniofacial manifestations and considerations in dental management. The Saudi Dental Journal. https:\/\/www.ncbi.nlm.nih.gov\/pmc\/articles\/PMC3804960\/<\/a>. Published October 2010. Accessed July 6, 2021. 6. Hoover-Fong JE, Alade AY, Hashmi SS, et al. Achondroplasia Natural History Study (CLARITY): a multicenter retrospective cohort study of achondroplasia in the United States. Nature News. https:\/\/www.nature.com\/articles\/s41436-021-01165-2<\/a>. Published May 18, 2021
6<\/sup> Mercurio SA, Chunn LM, Khursigara G, Nester C, Wray K, Botschen U, Kiel MJ, Rutsch F, Ferreira CR. ENPP1 deficiency: A clinical update on the relevance of individual variants using a locus-specific patient database. Hum Mutat. 2022 Dec;43(12):1673-1705. doi: 10.1002\/humu.24477. Epub 2022 Oct 8. PMID: 36150100.<\/p>\n

\n\"Cision\" View original content:https:\/\/www.prnewswire.com\/br\/comunicados-para-a-imprensa\/biomarin-apresenta-novos-dados-que-reforcam-sua-lideranca-em-saude-ossea-na-reuniao-anual-da-sociedade-americana-de-pesquisa-ossea-e-mineral-302572650.html<\/a><\/p>\n

FONTE BioMarin<\/p>\n<\/p><\/div>\n

\"\"<\/p>\n

T\u00f3picos Relacionados:<\/strong> Pesquisa, Enquetes e Estudos, Produtos Farmac\u00eauticos, M\u00e9dico \/ Farmac\u00eautico, Ensaios Cl\u00ednicos \/ Descobertas M\u00e9dicas, Sa\u00fade\/Hospitais, Not\u00edcias Relacionadas a Crian\u00e7as<\/p>\n

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