{"id":116596,"date":"2025-09-26T16:57:00","date_gmt":"2025-09-26T19:57:00","guid":{"rendered":"https:\/\/bluestudio.estadao.com.br\/agencia-de-comunicacao\/prnewswire\/biomarin-anuncia-dados-positivos-de-fase-3-para-palynziqr-pegvaliase-pqpz-em-adolescentes-com-fenilcetonuria-no-15o-congresso-internacional-de-erros-inatos-do-metabolismo\/"},"modified":"2025-09-26T16:57:00","modified_gmt":"2025-09-26T19:57:00","slug":"biomarin-anuncia-dados-positivos-de-fase-3-para-palynziqr-pegvaliase-pqpz-em-adolescentes-com-fenilcetonuria-no-15o-congresso-internacional-de-erros-inatos-do-metabolismo","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/bluestudio.estadao.com.br\/agencia-de-comunicacao\/prnewswire\/biomarin-anuncia-dados-positivos-de-fase-3-para-palynziqr-pegvaliase-pqpz-em-adolescentes-com-fenilcetonuria-no-15o-congresso-internacional-de-erros-inatos-do-metabolismo\/","title":{"rendered":"BioMarin anuncia dados positivos de fase 3 para PALYNZIQ(R) (pegvaliase-pqpz) em adolescentes com fenilceton\u00faria no 15\u00ba Congresso Internacional de Erros Inatos do Metabolismo"},"content":{"rendered":"\n
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Novos dados do estudo PEGASUS de Fase 3 demonstram uma diminui\u00e7\u00e3o de 49,7% nos n\u00edveis m\u00e9dios de fenilalanina (Phe) no sangue em adolescentes de 12 a 17 anos tratados com PALYNZIQ<\/i>\n <\/p>\n

As submiss\u00f5es previstas da BioMarin \u00e0s autoridades globais de sa\u00fade est\u00e3o em curso neste segundo semestre de 2025<\/i>\n <\/p>\n

S\u00c3O PAULO<\/span>, 26 de setembro de 2025<\/span> \/PRNewswire\/ — A BioMarin Pharmaceutical Inc. (Nasdaq: BMRN) anunciou novos dados que caracterizam a efic\u00e1cia e o perfil da seguran\u00e7a do PALYNZIQ(R) (pegvaliase-pqpz) para o tratamento de adolescentes com fenilceton\u00faria (PKU), no 15\u00ba Congresso Internacional de Erros Inatos do Metabolismo (ICIEM) em Kyoto, Jap\u00e3o, que aconteceu de 2 a 6 de setembro de 2025.<\/p>\n

O estudo PEGASUS de Fase 3 que avaliou a efic\u00e1cia e seguran\u00e7a de PALYNZIQ em adolescentes de 12 a 17 anos demonstrou redu\u00e7\u00e3o estatisticamente significativa da fenilalanina (Phe) no sangue em compara\u00e7\u00e3o com a dieta isolada. O estudo envolveu 55 adolescentes, randomizados para receber PALYNZIQ (n=36) ou dieta isolada (n=19). No in\u00edcio do estudo, a idade m\u00e9dia foi de 14,3 anos, a m\u00e9dia de fenilalanina no sangue foi de 1026,4 ?mol\/L e quase metade (49,1%) dos participantes tinha n\u00edveis da enzima Phe no sangue acima de 1000 ?mol\/L. Notavelmente, ap\u00f3s a fase de tratamento prim\u00e1rio de 72 semanas, quase metade dos participantes no bra\u00e7o PALYNZIQ (n=14; 45,2%) alcan\u00e7aram redu\u00e7\u00f5es nas concentra\u00e7\u00f5es sangu\u00edneas de Phe de 50% ou mais desde o in\u00edcio do estudo, com muitos atingindo os n\u00edveis de alvo de fenilalanina recomendados pelas diretrizes e at\u00e9 mesmo normais.<\/p>\n

Tabela 1. Resultados de efic\u00e1cia prim\u00e1ria e secund\u00e1ria ap\u00f3s 72 semanas<\/u><\/b>\n <\/p>\n

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PALYNZIQ<\/b> <\/span>\n<\/p>\n

(n=31)<\/span>\n<\/p>\n<\/td>\n

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Apenas dieta<\/b> <\/span>\n<\/p>\n

(n=17)<\/span>\n<\/p>\n<\/td>\n<\/tr>\n

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Altera\u00e7\u00e3o m\u00e9dia em % na concentra\u00e7\u00e3o de Phe no sangue desde a linha de base<\/b> <\/span>\n<\/p>\n

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-49,7 %<\/span>\n<\/p>\n<\/td>\n

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-0,3 %<\/span>\n<\/p>\n<\/td>\n<\/tr>\n

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# de participantes que atingiram n\u00edveis sangu\u00edneos de Phe ?600 <\/b> ?<\/b> mol\/L <\/b> <\/span>\n<\/p>\n

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16 (51,6 %)<\/span>\n<\/p>\n<\/td>\n

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1 (5,9 %)<\/span>\n<\/p>\n<\/td>\n<\/tr>\n

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# de participantes que atingiram n\u00edveis sangu\u00edneos de Phe ?360 <\/b> ?<\/b> mol\/L <\/b> <\/span>\n<\/p>\n

<\/span>\n<\/p>\n<\/td>\n

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12 (38,7 %)<\/span>\n<\/p>\n<\/td>\n

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0 (0 %)<\/span>\n<\/p>\n<\/td>\n<\/tr>\n

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# de participantes que atingiram n\u00edveis sangu\u00edneos de Phe ?120 <\/b> ?<\/b> mol\/L <\/b> <\/span>\n<\/p>\n

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6 (19,4 %)<\/span>\n<\/p>\n<\/td>\n

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0 (0 %)<\/span>\n<\/p>\n<\/td>\n<\/tr>\n

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Altera\u00e7\u00e3o da linha de base na ingest\u00e3o de prote\u00edna alimentar intacta (g\/kg\/dia)<\/b> <\/span>\n<\/p>\n

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0,21 (107 %)<\/span>\n<\/p>\n<\/td>\n

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-0,02 (-10%)<\/span>\n<\/p>\n<\/td>\n<\/tr>\n

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Altera\u00e7\u00e3o da linha de base na ingest\u00e3o de prote\u00ednas alimentares m\u00e9dicas (g\/kg\/dia)<\/b> <\/span>\n<\/p>\n

<\/span>\n<\/p>\n<\/td>\n

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-0,20 (-29%)<\/span>\n<\/p>\n<\/td>\n

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0,03 (22 %)<\/span>\n<\/p>\n<\/td>\n<\/tr>\n<\/table><\/div>\n<\/p>\n

O perfil de seguran\u00e7a e as tend\u00eancias gerais de efic\u00e1cia em adolescentes foram consistentes com o perfil conhecido do medicamento em adultos. A grande maioria dos eventos adversos no estudo foi gerenci\u00e1vel, com 5,6% representando eventos adversos graves (anafilaxia) levando \u00e0 descontinua\u00e7\u00e3o do estudo. A fase de extens\u00e3o em andamento do estudo PEGASUS continuar\u00e1 a avaliar os resultados a longo prazo do tratamento com PALYNZIQ para adolescentes.<\/p>\n

“Esses dados do estudo PEGASUS ressaltam o impacto que o PALYNZIQ pode ter ao permitir que os adolescentes experimentem mais liberdade do fardo de sua condi\u00e7\u00e3o, particularmente durante este per\u00edodo crucial de transi\u00e7\u00e3o para a idade adulta”, disse Greg Friberg, vice-presidente executivo e diretor de pesquisa e desenvolvimento da BioMarin. “A BioMarin tem estado profundamente comprometida com o avan\u00e7o do progresso cient\u00edfico para pessoas que vivem com PKU nas \u00faltimas duas d\u00e9cadas, e estamos ansiosos para compartilhar esses resultados com reguladores globais com o objetivo de trazer a efic\u00e1cia observada com PALYNZIQ para um grupo ainda mais jovem de pessoas.”<\/p>\n

PALYNZIQ \u00e9 a primeira e \u00fanica terapia de substitui\u00e7\u00e3o enzim\u00e1tica aprovada para tratar adultos eleg\u00edveis com fenilceton\u00faria. A empresa est\u00e1 no caminho certo com a apresenta\u00e7\u00e3o planejada dos dados do estudo PEGASUS \u00e0s autoridades globais de sa\u00fade para expandir a indica\u00e7\u00e3o aprovada para PALYNZIQ para incluir o tratamento de adolescentes.<\/p>\n

Sobre o PEGASUS<\/b>\n <\/p>\n

O PEGASUS \u00e9 um estudo controlado randomizado aberto multic\u00eantrico de Fase 3 que avalia a efic\u00e1cia e a seguran\u00e7a do PALYNZIQ em compara\u00e7\u00e3o com a dieta isolada em 55 adolescentes de 12 a 17 anos com fenilceton\u00faria. Os desfechos prim\u00e1rios s\u00e3o a altera\u00e7\u00e3o na concentra\u00e7\u00e3o sangu\u00ednea de Phe e a caracteriza\u00e7\u00e3o do perfil de seguran\u00e7a em adolescentes. Os desfechos secund\u00e1rios incluem altera\u00e7\u00e3o na ingest\u00e3o total de prote\u00ednas da dieta e farmacocin\u00e9tica.<\/p>\n

O estudo est\u00e1 sendo conduzido em duas partes: a fase de tratamento prim\u00e1rio que varia de semanas 1 a 73 (Parte 1) e a fase de extens\u00e3o (Parte 2), que dura at\u00e9 80 semanas adicionais de monitoramento para o bra\u00e7o PALYNZIQ e permite o cruzamento para aqueles no bra\u00e7o apenas de dieta.<\/p>\n

Para obter mais informa\u00e7\u00f5es, visite clinicaltrials.biomarin.com<\/a>.<\/p>\n

Sobre o PALYNZIQ<\/b>\n <\/p>\n

PALYNZIQ substitui a enzima fenilalanina hidroxilase (PAH) deficiente na PKU por uma vers\u00e3o PEGilada da enzima fenilalanina am\u00f4nia liase para quebrar o Phe. PALYNZIQ \u00e9 administrado usando um regime de dosagem projetado para facilitar a tolerabilidade; O perfil de seguran\u00e7a do PALYNZIQ consiste principalmente em respostas imunomediadas, que podem incluir anafilaxia, para as quais est\u00e3o em vigor medidas robustas de gerenciamento de risco eficazes em ensaios cl\u00ednicos.<\/p>\n

PALYNZIQ est\u00e1 aprovado para reduzir as concentra\u00e7\u00f5es sangu\u00edneas de Phe em adultos nos EUA, para pessoas com 16 anos ou mais na UE, Canad\u00e1 e Brasil, e para pessoas com 15 anos ou mais no Jap\u00e3o com PKU que t\u00eam concentra\u00e7\u00f5es sangu\u00edneas descontroladas de Phe superiores a 600 micromoles\/L no tratamento existente.2<\/sup><\/p>\n

Sobre a fenilceton\u00faria3<\/sup><\/b>\n <\/p>\n

PKU, ou defici\u00eancia de fenilalanina hidroxilase (PAH), \u00e9 uma condi\u00e7\u00e3o gen\u00e9tica que afeta aproximadamente 70.000 pessoas nas regi\u00f5es do mundo onde a BioMarin opera. Esta enzima \u00e9 necess\u00e1ria para o metabolismo do Phe, um amino\u00e1cido essencial encontrado na maioria dos alimentos que cont\u00eam prote\u00ednas. Se a enzima funcional n\u00e3o estiver presente em quantidades suficientes, a Phe se acumula em n\u00edveis anormalmente altos no sangue e se torna t\u00f3xica para o c\u00e9rebro, resultando em uma variedade de complica\u00e7\u00f5es, incluindo defici\u00eancia intelectual grave, convuls\u00f5es, tremores, problemas comportamentais e sintomas psiqui\u00e1tricos.<\/p>\n

Como resultado dos esfor\u00e7os de triagem neonatal implementados na d\u00e9cada de 1960 e in\u00edcio da d\u00e9cada de 1970, praticamente todos os indiv\u00edduos com PKU nascidos ap\u00f3s esse per\u00edodo em pa\u00edses com programas de triagem neonatal s\u00e3o diagnosticados no nascimento e o tratamento \u00e9 implementado logo depois.<\/p>\n

A PKU pode ser tratada com uma dieta severa com restri\u00e7\u00e3o de fenilalanina, que \u00e9 suplementada por alimentos modificados com baixo teor de prote\u00edna e alimentos medicinais sem Phe; no entanto, \u00e9 dif\u00edcil para a maioria dos indiv\u00edduos aderir \u00e0 dieta rigorosa ao longo da vida na medida necess\u00e1ria para alcan\u00e7ar o controle adequado dos n\u00edveis sangu\u00edneos da enzima. O controle diet\u00e9tico do Phe na inf\u00e2ncia pode prevenir grandes toxicidades neurol\u00f3gicas do desenvolvimento, mas o controle deficiente do fenilalanina na adolesc\u00eancia e na idade adulta est\u00e1 associado a uma s\u00e9rie de defici\u00eancias neurocognitivas com impacto funcional significativo.<\/p>\n

Sobre a BioMarin<\/b>\n <\/p>\n

A BioMarin \u00e9 uma empresa global de biotecnologia dedicada a traduzir a promessa da descoberta gen\u00e9tica em medicamentos que podem causar um impacto profundo na vida de cada paciente. A empresa com sede em San Rafael, Calif\u00f3rnia, fundada em 1997, tem um hist\u00f3rico comprovado de inova\u00e7\u00e3o com oito terapias comerciais e um pipeline cl\u00ednico e pr\u00e9-cl\u00ednico. Usando uma abordagem distinta para a descoberta e desenvolvimento de medicamentos, a BioMarin busca liberar todo o potencial da ci\u00eancia gen\u00e9tica, buscando medicamentos que definem categorias que oferecem novas possibilidades para pessoas que vivem com condi\u00e7\u00f5es geneticamente definidas em todo o mundo. Para saber mais, visite www.biomarin.com<\/a>.<\/p>\n

Declara\u00e7\u00f5es prospectivas<\/b>\n <\/p>\n

Este comunicado \u00e0 imprensa cont\u00e9m declara\u00e7\u00f5es prospectivas sobre as perspectivas de neg\u00f3cios da BioMarin Pharmaceutical Inc. (BioMarin), incluindo, sem limita\u00e7\u00e3o, declara\u00e7\u00f5es sobre: dados do estudo PEGASUS de Fase 3 apresentado no 15\u00ba Congresso Internacional de Erros Inatos do Metabolismo, incluindo as apresenta\u00e7\u00f5es orais e de p\u00f4steres; o perfil de seguran\u00e7a e os potenciais benef\u00edcios de PALYNZIQ para adolescentes, incluindo a capacidade de reduzir os n\u00edveis sangu\u00edneos de Phe em adolescentes com idades compreendidas entre os 12 e os 17 anos com fenilceton\u00faria (PKU) em compara\u00e7\u00e3o com a dieta isolada; o desenvolvimento do programa PALYNZIQ da BioMarin em geral, incluindo planos para submeter o estudo PEGASUS \u00e0s autoridades globais de sa\u00fade durante o segundo semestre de 2025 para expandir a indica\u00e7\u00e3o aprovada para PALYNZIQ para incluir o tratamento de adolescentes; e o desenvolvimento cl\u00ednico cont\u00ednuo do PALYNZIQ, incluindo os planos da BioMarin de continuar a avaliar os resultados a longo prazo do tratamento com PALYNZIQ para adolescentes durante a fase de extens\u00e3o cont\u00ednua do estudo PEGASUS. Essas declara\u00e7\u00f5es prospectivas s\u00e3o previs\u00f5es e envolvem riscos e incertezas, de modo que os resultados reais podem diferir materialmente dessas declara\u00e7\u00f5es. Esses riscos e incertezas incluem, entre outros: resultados e tempo de estudos pr\u00e9-cl\u00ednicos e ensaios cl\u00ednicos atuais e planejados de PALYNZIQ; Quaisquer potenciais acontecimentos adversos observados na monitoriza\u00e7\u00e3o cont\u00ednua dos doentes nos ensaios cl\u00ednicos; o conte\u00fado e o calend\u00e1rio das decis\u00f5es da Food and Drug Administration dos EUA, da Ag\u00eancia Europeia de Medicamentos, da Comiss\u00e3o Europeia e de outras autoridades reguladoras; e os fatores detalhados nos arquivos da BioMarin junto \u00e0 Comiss\u00e3o de Valores Mobili\u00e1rios, incluindo, sem limita\u00e7\u00e3o, os fatores contidos sob o t\u00edtulo “Fatores de Risco” no Relat\u00f3rio Trimestral da BioMarin no Formul\u00e1rio 10-Q para o trimestre encerrado em 30 de junho de 2025, pois tais fatores podem ser atualizados por quaisquer relat\u00f3rios subsequentes. Os investidores s\u00e3o instados a n\u00e3o depositar confian\u00e7a indevida em declara\u00e7\u00f5es prospectivas, que se referem apenas \u00e0 data deste documento. A BioMarin n\u00e3o tem nenhuma obriga\u00e7\u00e3o e se isenta expressamente de qualquer obriga\u00e7\u00e3o de atualizar ou alterar qualquer declara\u00e7\u00e3o prospectiva, seja como resultado de novas informa\u00e7\u00f5es, eventos futuros ou de outra forma.<\/p>\n

BioMarin(R), BioMarin RareConnections(R)<\/sup> e PALYNZIQ(R) s\u00e3o marcas registradas da BioMarin Pharmaceutical Inc.<\/p>\n

1<\/sup> BioMarin, BioMarin Announces Positive Pivotal Phase 3 Data for PALYNZIQ(R) (pegvaliase-pqpz) in Adolescents with Phenylketonuria at 15th International Congress of Inborn Errors of Metabolism, 6 Setembro 2025, Dispon\u00edvel em https:\/\/www.biomarin.com\/news\/press-releases\/biomarin-announces-positive-pivotal-phase-3-data-for-palynziq-pegvaliase-pqpz-in-adolescents-with-phenylketonuria-at-15th-international-congress-of-inborn-errors-of-metabolism-2\/<\/a> [Acessado Setembro 2025]
2<\/sup> BIOMARIN PHARMACEUTICAL INC. Palynziq (pegvaliase-pqpz) injection, for subcutaneous use: Highlights of prescribing information and full prescribing information. 2024. Dispon\u00edvel em: https:\/\/www.biomarin.com\/wp-content\/uploads\/2024\/01\/prescribinginformation.pdf<\/a>. Acesso em: 23 set. 2025.
3<\/sup> Minist\u00e9rio da Sa\u00fade, Protocolo Cl\u00ednico e Diretrizes Terap\u00eauticas da Fenilceton\u00faria, 2020, dispon\u00edvel em
https:\/\/www.gov.br\/conitec\/pt-br\/midias\/protocolos\/publicacoes_ms\/pcdt_fenilcetonuria_isbn_17-08-2020.pdf<\/a>
[Acessado setembro 2025]<\/p>\n<\/p>\n

\n\"Cision\" View original content:https:\/\/www.prnewswire.com\/br\/comunicados-para-a-imprensa\/biomarin-anuncia-dados-positivos-de-fase-3-para-palynziq-pegvaliase-pqpz-em-adolescentes-com-fenilcetonuria-no-15-congresso-internacional-de-erros-inatos-do-metabolismo-302568516.html<\/a><\/p>\n

FONTE BioMarin<\/p>\n<\/p><\/div>\n

\"\"<\/p>\n

T\u00f3picos Relacionados:<\/strong> Produtos Farmac\u00eauticos, M\u00e9dico \/ Farmac\u00eautico, Not\u00edcias de Feiras Comerciais, Ensaios Cl\u00ednicos \/ Descobertas M\u00e9dicas, Sa\u00fade\/Hospitais<\/p>\n

A OESP<\/b> n\u00e3o \u00e9(s\u00e3o) respons\u00e1vel(is) por erros, incorre\u00e7\u00f5es, atrasos ou quaisquer decis\u00f5es tomadas por seus clientes com base nos Conte\u00fados ora disponibilizados, bem como tais Conte\u00fados n\u00e3o representam a opini\u00e3o da OESP<\/b> e s\u00e3o de inteira responsabilidade da PR Newswire Ltda<\/b><\/p>\n","protected":false},"excerpt":{"rendered":"Novos dados do estudo PEGASUS de Fase 3 demonstram uma diminui\u00e7\u00e3o de 49,7% nos n\u00edveis m\u00e9dios de fenilalanina (Phe) no sangue em adolescentes de 12 a 17 anos tratados com PALYNZIQ As submiss\u00f5es","protected":false},"author":1,"featured_media":116597,"comment_status":"open","ping_status":"closed","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":{"_acf_changed":false,"inline_featured_image":false,"_monsterinsights_skip_tracking":false,"_monsterinsights_sitenote_active":false,"_monsterinsights_sitenote_note":"","_monsterinsights_sitenote_category":0,"footnotes":""},"categories":[27],"tags":[2623],"class_list":["post-116596","post","type-post","status-publish","format-standard","has-post-thumbnail","hentry","category-prnewswire","tag-a-biomarin-pharmaceutical-inc-nasdaq-bmrn-anunciou-novos-dados-que-caracterizam-a-eficacia-e-o-perfil-da-seguranca-do-palynziqr-pegvaliase-pqpz-para-o-tratamento-de-adoles"],"acf":[],"_links":{"self":[{"href":"https:\/\/bluestudio.estadao.com.br\/agencia-de-comunicacao\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/116596","targetHints":{"allow":["GET"]}}],"collection":[{"href":"https:\/\/bluestudio.estadao.com.br\/agencia-de-comunicacao\/wp-json\/wp\/v2\/posts"}],"about":[{"href":"https:\/\/bluestudio.estadao.com.br\/agencia-de-comunicacao\/wp-json\/wp\/v2\/types\/post"}],"author":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/bluestudio.estadao.com.br\/agencia-de-comunicacao\/wp-json\/wp\/v2\/users\/1"}],"replies":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/bluestudio.estadao.com.br\/agencia-de-comunicacao\/wp-json\/wp\/v2\/comments?post=116596"}],"version-history":[{"count":0,"href":"https:\/\/bluestudio.estadao.com.br\/agencia-de-comunicacao\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/116596\/revisions"}],"wp:featuredmedia":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/bluestudio.estadao.com.br\/agencia-de-comunicacao\/wp-json\/wp\/v2\/media\/116597"}],"wp:attachment":[{"href":"https:\/\/bluestudio.estadao.com.br\/agencia-de-comunicacao\/wp-json\/wp\/v2\/media?parent=116596"}],"wp:term":[{"taxonomy":"category","embeddable":true,"href":"https:\/\/bluestudio.estadao.com.br\/agencia-de-comunicacao\/wp-json\/wp\/v2\/categories?post=116596"},{"taxonomy":"post_tag","embeddable":true,"href":"https:\/\/bluestudio.estadao.com.br\/agencia-de-comunicacao\/wp-json\/wp\/v2\/tags?post=116596"}],"curies":[{"name":"wp","href":"https:\/\/api.w.org\/{rel}","templated":true}]}}