{"id":113858,"date":"2025-07-31T01:27:00","date_gmt":"2025-07-31T04:27:00","guid":{"rendered":"https:\/\/bluestudio.estadao.com.br\/agencia-de-comunicacao\/prnewswire\/a-ptc-therapeutics-anuncia-a-aprovacao-do-sephience-sepiapterina-pela-fda-para-o-tratamento-de-criancas-e-adultos-que-vivem-com-fenilcetonuria-pku\/"},"modified":"2025-07-31T01:27:00","modified_gmt":"2025-07-31T04:27:00","slug":"a-ptc-therapeutics-anuncia-a-aprovacao-do-sephience-sepiapterina-pela-fda-para-o-tratamento-de-criancas-e-adultos-que-vivem-com-fenilcetonuria-pku","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/bluestudio.estadao.com.br\/agencia-de-comunicacao\/prnewswire\/a-ptc-therapeutics-anuncia-a-aprovacao-do-sephience-sepiapterina-pela-fda-para-o-tratamento-de-criancas-e-adultos-que-vivem-com-fenilcetonuria-pku\/","title":{"rendered":"A PTC Therapeutics anuncia a aprova\u00e7\u00e3o do Sephience? (sepiapterina) pela FDA para o tratamento de crian\u00e7as e adultos que vivem com fenilceton\u00faria (PKU)"},"content":{"rendered":"\n
\n– Rotulagem ampla, incluindo todos os subtipos de doen\u00e7as para indiv\u00edduos com 1 m\u00eas de idade ou mais –<\/p>\n

– A PTC realizar\u00e1 uma teleconfer\u00eancia na segunda-feira, 28 de julho \u00e0s 17h00 ET –<\/p>\n

WARREN, Nova Jersey<\/span>, 31 de julho de 2025<\/span> \/PRNewswire\/ — A PTC Therapeutics, Inc. anunciou hoje que a Administra\u00e7\u00e3o de Alimentos e Medicamentos dos EUA (FDA) aprovou o SEPHIENCE? (sepiapterina) para o tratamento de crian\u00e7as e adultos que vivem com fenilceton\u00faria (PKU). A aprova\u00e7\u00e3o inclui ampla rotulagem para o tratamento da hiperfenilalaninemia (HPA) em pacientes adultos e pedi\u00e1tricos com 1 m\u00eas de idade ou mais com PKU responsiva \u00e0 sepiapterina.<\/p>\n

\"PTC <\/div>\n

“Estamos entusiasmados por ter alcan\u00e7ado este marco importante para as pessoas afetadas pela PKU”, disse Matthew B. Klein, MD, CEO da PTC Therapeutics. “A ampla indica\u00e7\u00e3o reflete o potencial do Sephience para atender \u00e0s necessidades significativas n\u00e3o atendidas dos pacientes com PKU. Os dados cl\u00ednicos do Sephience, junto com nossa experi\u00eancia no lan\u00e7amento de terapias para doen\u00e7as raras, posicionam a Sephience para se tornar o futuro padr\u00e3o de tratamento. Nossas equipes experientes voltadas para o cliente est\u00e3o prontas para levar essa terapia a crian\u00e7as e adultos com PKU nos Estados Unidos o mais r\u00e1pido poss\u00edvel.”<\/p>\n

A aprova\u00e7\u00e3o da FDA \u00e9 baseada na evid\u00eancia de efic\u00e1cia e seguran\u00e7a significativas do Ensaio de fase 3 APHENITY, bem como durabilidade do efeito do tratamento no estudo de extens\u00e3o de longo prazo APHENITY. \u00a0\u00a0<\/p>\n

“A aprova\u00e7\u00e3o \u00e9 um marco importante para a comunidade PKU”, disse Catherine Warren, diretora executiva da National PKU Alliance. “Esse progresso traz esperan\u00e7a renovada e estamos ansiosos para ver o impacto positivo que essa nova op\u00e7\u00e3o de tratamento ter\u00e1 no avan\u00e7o dos cuidados e na melhoria potencial da qualidade de vida de indiv\u00edduos de todas as idades e subtipos de PKU que respondem a essa terapia.”<\/p>\n

SEPHIENCE recebeu recentemente uma autoriza\u00e7\u00e3o de introdu\u00e7\u00e3o no mercado pela Comiss\u00e3o Europeia. A revis\u00e3o dos pedidos de aprova\u00e7\u00e3o est\u00e1 em andamento em v\u00e1rios outros pa\u00edses, incluindo Jap\u00e3o e Brasil.<\/p>\n

Teleconfer\u00eancia e Webcast <\/b>
\n
A PTC realizar\u00e1 uma teleconfer\u00eancia na segunda-feira, 28 de julho de 2025, \u00e0s 17h00 ET para discutir esta not\u00edcia. Para acessar a teleconfer\u00eancia, clique aqui<\/a><\/b> para se registrar e voc\u00ea receber\u00e1 os detalhes de discagem. Para evitar atrasos, recomendamos que os participantes se conectem \u00e0 teleconfer\u00eancia 15 minutos antes do in\u00edcio dela. A teleconfer\u00eancia do webcast pode ser acessada na se\u00e7\u00e3o Investidor do site da PTC em https:\/\/ir.ptcbio.com\/events-presentations<\/a><\/b>. A reprodu\u00e7\u00e3o da teleconfer\u00eancia estar\u00e1 dispon\u00edvel aproximadamente duas horas ap\u00f3s o seu t\u00e9rmino e ficar\u00e1 arquivada no site da empresa por 30 dias ap\u00f3s a teleconfer\u00eancia.<\/p>\n

Sobre SEPHIENCE? (sepiapterina)<\/b>
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SEPHIENCE \u00e9 indicado para o tratamento da hiperfenilalaninemia (HPA) em pacientes adultos e pedi\u00e1tricos com fenilceton\u00faria (PKU). O Sephience \u00e9 um precursor natural do cofator enzim\u00e1tico BH4, um cofator essencial para a fenilalanina hidroxilase (PAH). Por meio de seu mecanismo de a\u00e7\u00e3o, o Sephience \u00e9 capaz de reduzir efetivamente os n\u00edveis de fenilalanina (Phe) no sangue e tem o potencial de tratar uma ampla gama de pacientes com PKU. O Sephience \u00e9 aprovado no Espa\u00e7o Econ\u00f4mico Europeu e nos Estados Unidos.<\/p>\n

Indica\u00e7\u00e3o e informa\u00e7\u00f5es importantes de seguran\u00e7a<\/b>\n <\/p>\n

Indica\u00e7\u00e3o<\/b>
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SEPHIENCE \u00e9 indicado para o tratamento da hiperfenilalaninemia (HPA) em pacientes adultos e pedi\u00e1tricos com 1 m\u00eas de idade ou mais com fenilceton\u00faria responsiva \u00e0 sepiapterina (PKU). SEPHIENCE deve ser usado junto com uma dieta restrita em fenilalanina (Phe).<\/p>\n

Contraindica\u00e7\u00f5es<\/b>
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Nenhuma<\/p>\n

Informa\u00e7\u00f5es importantes sobre seguran\u00e7a<\/b>
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O tratamento com SEPHIENCE deve ser dirigido por m\u00e9dicos com conhecimento no manejo da PKU. A resposta bioqu\u00edmica ao SEPHIENCE s\u00f3 pode ser determinada por um ensaio terap\u00eautico com monitoramento cuidadoso do equil\u00edbrio alimentar e nutricional cont\u00ednuo para garantir o controle adequado da Phe.<\/p>\n

Advert\u00eancias e precau\u00e7\u00f5es<\/b>\n <\/p>\n