{"id":112531,"date":"2025-06-24T15:12:00","date_gmt":"2025-06-24T18:12:00","guid":{"rendered":"https:\/\/bluestudio.estadao.com.br\/agencia-de-comunicacao\/prnewswire\/sephience-sepiapterina-recebeu-autorizacao-para-comercializacao-da-comissao-europeia-para-o-tratamento-de-criancas-e-adultos-com-fenilcetonuria-pku\/"},"modified":"2025-06-24T15:12:00","modified_gmt":"2025-06-24T18:12:00","slug":"sephience-sepiapterina-recebeu-autorizacao-para-comercializacao-da-comissao-europeia-para-o-tratamento-de-criancas-e-adultos-com-fenilcetonuria-pku","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/bluestudio.estadao.com.br\/agencia-de-comunicacao\/prnewswire\/sephience-sepiapterina-recebeu-autorizacao-para-comercializacao-da-comissao-europeia-para-o-tratamento-de-criancas-e-adultos-com-fenilcetonuria-pku\/","title":{"rendered":"Sephience? (sepiapterina) recebeu autoriza\u00e7\u00e3o para comercializa\u00e7\u00e3o da Comiss\u00e3o Europeia para o tratamento de crian\u00e7as e adultos com fenilceton\u00faria (PKU)"},"content":{"rendered":"
\n ?<\/i> Ampla indica\u00e7\u00e3o que inclui todas as idades e n\u00edveis de gravidade da doen\u00e7a ?<\/i><\/p>\n

?<\/i> Lan\u00e7amento a ser iniciado na Alemanha<\/i> ?<\/i><\/p>\n

WARREN, N.J.<\/span><\/span>, 24 de junho de 2025<\/span> \/PRNewswire\/ — A PTC Therapeutics, Inc. anunciou hoje que o medicamento Sephience? (sepiapterina) recebeu autoriza\u00e7\u00e3o para comercializa\u00e7\u00e3o da Comiss\u00e3o Europeia para o tratamento de crian\u00e7as e adultos com fenilceton\u00faria (PKU). A autoriza\u00e7\u00e3o inclui um r\u00f3tulo amplo que abrange todas as idades e gravidades da doen\u00e7a.<\/p>\n

“A aprova\u00e7\u00e3o europeia do Sephience \u00e9 um passo importante em nossa busca para levar essa terapia segura e altamente eficaz a crian\u00e7as e adultos afetados pela PKU em todo o mundo”, disse Matthew B. Klein<\/span>, M.D., diretor executivo da PTC Therapeutics. “O r\u00f3tulo amplo apoia o potencial do Sephience para atender a todos os principais segmentos de pacientes com PKU e se tornar o novo padr\u00e3o de tratamento.”<\/p>\n

A aprova\u00e7\u00e3o europeia baseia-se nos resultados altamente significativos em termos estat\u00edsticos do estudo APHENITY de
fase 3, bem como na evid\u00eancia do efeito duradouro do tratamento e na capacidade dos participantes do estudo de liberalizar sua dieta no estudo de extens\u00e3o de longo prazo APHENITY.\u00a0<\/p>\n

A autoriza\u00e7\u00e3o de comercializa\u00e7\u00e3o \u00e9 aplic\u00e1vel a todos os 27 estados-membros da Uni\u00e3o Europeia, bem como \u00e0 Isl\u00e2ndia, Noruega e Liechtenstein<\/span>. O lan\u00e7amento do Sephience na Europa acontecer\u00e1 na Alemanha, na primeira quinzena de julho.<\/p>\n

O pedido de registro de novo medicamento (NDA) da sepiapterina continua dentro do prazo previsto pela FDA para 29 de julho de 2025. A an\u00e1lise dos pedidos de aprova\u00e7\u00e3o est\u00e1 em andamento em v\u00e1rios outros pa\u00edses, incluindo o Jap\u00e3o e o Brasil.<\/p>\n

Sobre o Sephience? (sepiapterina)<\/b>
O Sephience?<\/sup> (sepiapterina) \u00e9 indicado para o tratamento da hiperfenilalaninemia (HPA) em pacientes adultos e pedi\u00e1tricos com fenilceton\u00faria (PKU). A sephience \u00e9 um precursor natural do cofator enzim\u00e1tico BH4, essencial para a fenilalanina hidroxilase (PAH). O Sephience atua como uma chaperona farmacol\u00f3gica dupla (sepiapterina e BH4, cada uma com sua pr\u00f3pria afinidade de liga\u00e7\u00e3o \u00e0 variante PAH), incluindo variantes PAH comumente encontradas na PKU e conhecidas por serem insens\u00edveis \u00e0 BH4, para melhorar a atividade da enzima PAH defeituosa, alcan\u00e7ando uma alta concentra\u00e7\u00e3o de BH4 no interior das c\u00e9lulas. Ao melhorar a estabilidade conformacional da enzima PAH mal dobrada e aumentar as concentra\u00e7\u00f5es intracelulares de BH4, o Sephience \u00e9 capaz de reduzir efetivamente os n\u00edveis de Phe no sangue. O Sephience (sepiapterina) \u00e9 aprovado no Espa\u00e7o Econ\u00f4mico Europeu. A sepiapterina \u00e9 um novo medicamento em fase de pesquisa nos Estados Unidos.<\/p>\n

Sobre a fenilceton\u00faria<\/b>
A fenilceton\u00faria (PKU) \u00e9 uma doen\u00e7a metab\u00f3lica rara e heredit\u00e1ria que afeta o c\u00e9rebro. A causa da doen\u00e7a \u00e9 um defeito no gene que ajuda a criar a enzima necess\u00e1ria para decompor a fenilalanina (Phe). Se n\u00e3o for tratada ou se for mal controlada, a fenilalanina, um amino\u00e1cido essencial presente em todas as prote\u00ednas e na maioria dos alimentos, pode chegar a n\u00edveis prejudiciais no organizmo. Isso causa defici\u00eancias graves e irrevers\u00edveis, como defici\u00eancia intelectual permanente, convuls\u00f5es, atraso no desenvolvimento, perda de mem\u00f3ria e problemas comportamentais e emocionais. Os rec\u00e9m-nascidos com PKU inicialmente n\u00e3o apresentam nenhum sintoma, mas os sintomas geralmente s\u00e3o progressivos, e os danos causados pelos n\u00edveis t\u00f3xicos de Phe nos primeiros anos de vida s\u00e3o irrevers\u00edveis. O diagn\u00f3stico da PKU geralmente ocorre durante os programas de triagem neonatal. Estima-se que 58.000 pessoas vivam com PKU em todo o mundo.<\/p>\n

Sobre a PTC Therapeutics, Inc.<\/b>
A PTC \u00e9 uma empresa biofarmac\u00eautica global dedicada \u00e0 descoberta, ao desenvolvimento e \u00e0 comercializa\u00e7\u00e3o de medicamentos clinicamente diferenciados que tragam benef\u00edcios a crian\u00e7as e adultos portadores de doen\u00e7as raras. A capacidade da PTC de comercializar produtos globalmente \u00e9 a base que incentiva o investimento em um pipeline s\u00f3lido e diversificado de medicamentos transformadores e nossa miss\u00e3o de fornecer acesso a tratamentos de ponta para pacientes com necessidades m\u00e9dicas n\u00e3o atendidas. A estrat\u00e9gia da empresa \u00e9 aproveitar sua forte expertise cient\u00edfica e infraestrutura comercial global para maximizar o valor para seus pacientes e outras partes interessadas. Para saber mais sobre a PTC, visite-nos em www.ptcbio.com<\/a> e siga-nos no Facebook, X e LinkedIn.<\/p>\n

Para obter mais informa\u00e7\u00f5es: <\/b>\u00a0<\/p>\n

Investidores:<\/b>
Ellen Cavaleri<\/span>
+1 (615) 618-6228
ecavaleri@ptcbio.com<\/a>\u00a0\u00a0<\/p>\n

M\u00eddia:<\/b>
Jeanine Clemente<\/span>
+1 (908) 912-9406
jclemente@ptcbio.com<\/a><\/p>\n

Declara\u00e7\u00f5es prospectivas<\/b>
Este comunicado de imprensa cont\u00e9m declara\u00e7\u00f5es prospectivas no significado da Lei de reforma de lit\u00edgios de t\u00edtulos privados (Private Securities Litigation Reform Act) de 1995. Todas as declara\u00e7\u00f5es contidas neste comunicado, que n\u00e3o sejam declara\u00e7\u00f5es de fatos hist\u00f3ricos, s\u00e3o declara\u00e7\u00f5es prospectivas, incluindo declara\u00e7\u00f5es relativas a: expectativas futuras, planos e perspectivas da PTC, inclusive com rela\u00e7\u00e3o ao cronograma esperado de estudos e testes cl\u00ednicos, disponibilidade de dados, submiss\u00f5es e respostas regulat\u00f3rias, comercializa\u00e7\u00e3o e outros assuntos com rela\u00e7\u00e3o a seus produtos e candidatos a produtos; expectativas com rela\u00e7\u00e3o ao Sephience, incluindo o cronograma de comercializa\u00e7\u00e3o e poss\u00edveis decis\u00f5es regulat\u00f3rias; estrat\u00e9gia da PTC, opera\u00e7\u00f5es futuras, posi\u00e7\u00e3o financeira futura, receitas futuras, custos projetados; e os objetivos da administra\u00e7\u00e3o. Outras declara\u00e7\u00f5es prospectivas podem ser identificadas pelas palavras “orienta\u00e7\u00e3o”, “plano”, “prever”, “acreditar”, “estimar”, “esperar”, “pretender”, “pode”, “visa”, “potencial”, “ir\u00e1”, “iria”, “poderia”, “deveria”, “continuar” e express\u00f5es semelhantes.<\/p>\n

Os resultados, o desempenho ou as realiza\u00e7\u00f5es reais da PTC podem diferir substancialmente dos expressos ou impl\u00edcitos nas declara\u00e7\u00f5es prospectivas que ela faz como resultado de diversos riscos e incertezas, incluindo os relacionados a: o resultado das negocia\u00e7\u00f5es de pre\u00e7os, cobertura e reembolso de terceiros pagadores para os produtos da PTC ou candidatos a produtos que a PTC comercializa ou pode vir a comercializar no futuro; expectativas com rela\u00e7\u00e3o ao Sephience, incluindo quaisquer submiss\u00f5es regulat\u00f3rias e poss\u00edveis aprova\u00e7\u00f5es, comercializa\u00e7\u00e3o e a poss\u00edvel conquista de marcos regulat\u00f3rios e de vendas e pagamentos contingentes que a PTC possa ser obrigada a fazer; efeitos comerciais significativos, incluindo os efeitos da situa\u00e7\u00e3o do setor, do mercado, econ\u00f4mica, pol\u00edtica ou regulat\u00f3ria; altera\u00e7\u00f5es em leis, regulamentos, taxas e pol\u00edticas tribut\u00e1rias e outras; a base de pacientes eleg\u00edveis e o potencial comercial dos produtos e candidatos a produtos da PTC; a abordagem cient\u00edfica e o progresso geral do desenvolvimento da PTC; e os fatores discutidos na se\u00e7\u00e3o “Fatores de Risco” do Relat\u00f3rio Anual mais recente da PTC no Formul\u00e1rio 10-K, bem como quaisquer atualiza\u00e7\u00f5es desses fatores de risco apresentadas periodicamente em outros registros da PTC junto \u00e0 SEC. Recomendamos que voc\u00ea considere cuidadosamente todos esses fatores.<\/p>\n

Como ocorre com qualquer produto farmac\u00eautico em desenvolvimento, h\u00e1 riscos significativos na elabora\u00e7\u00e3o, na aprova\u00e7\u00e3o regulat\u00f3ria e na comercializa\u00e7\u00e3o de novos produtos. N\u00e3o h\u00e1 garantias de que qualquer produto receber\u00e1 ou manter\u00e1 a aprova\u00e7\u00e3o regulat\u00f3ria em qualquer territ\u00f3rio, ou que ser\u00e1 comercialmente bem-sucedido, incluindo o Sephience.<\/p>\n

As declara\u00e7\u00f5es prospectivas contidas neste documento representam as opini\u00f5es da PTC apenas na data deste comunicado \u00e0 imprensa e a PTC n\u00e3o se compromete nem pretende atualizar ou revisar tais declara\u00e7\u00f5es prospectivas para refletir resultados reais ou mudan\u00e7as nos planos, perspectivas, suposi\u00e7\u00f5es, estimativas ou proje\u00e7\u00f5es, ou outras circunst\u00e2ncias que ocorram ap\u00f3s a data deste comunicado \u00e0 imprensa, exceto conforme exigido por lei.\u00a0\u00a0<\/p>\n

\"Cision\" View original content:https:\/\/www.prnewswire.com\/br\/comunicados-para-a-imprensa\/sephience-sepiapterina-recebeu-autorizacao-para-comercializacao-da-comissao-europeia-para-o-tratamento-de-criancas-e-adultos-com-fenilcetonuria-pku-302490016.html<\/a><\/p>\n

FONTE PTC Therapeutics, Inc.<\/p>\n<\/div>\n

\"\"<\/p>\n

T\u00f3picos Relacionados:<\/strong> Novos Produtos\/Servi\u00e7os, Produtos Farmac\u00eauticos, M\u00e9dico \/ Farmac\u00eautico, Sa\u00fade\/Hospitais, Biotecnologia<\/p>\n

A OESP<\/b> n\u00e3o \u00e9(s\u00e3o) respons\u00e1vel(is) por erros, incorre\u00e7\u00f5es, atrasos ou quaisquer decis\u00f5es tomadas por seus clientes com base nos Conte\u00fados ora disponibilizados, bem como tais Conte\u00fados n\u00e3o representam a opini\u00e3o da OESP<\/b> e s\u00e3o de inteira responsabilidade da PR Newswire Ltda<\/b><\/p>\n","protected":false},"excerpt":{"rendered":"? Ampla indica\u00e7\u00e3o que inclui todas as idades e n\u00edveis de gravidade da doen\u00e7a ? ? Lan\u00e7amento a ser iniciado na Alemanha ? WARREN, N.J., 24 de junho de 2025 \/PRNewswire\/ — A PTC Therapeutics,","protected":false},"author":1,"featured_media":0,"comment_status":"open","ping_status":"closed","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":{"_acf_changed":false,"inline_featured_image":false,"_monsterinsights_skip_tracking":false,"_monsterinsights_sitenote_active":false,"_monsterinsights_sitenote_note":"","_monsterinsights_sitenote_category":0,"footnotes":""},"categories":[27],"tags":[],"class_list":["post-112531","post","type-post","status-publish","format-standard","hentry","category-prnewswire"],"acf":[],"_links":{"self":[{"href":"https:\/\/bluestudio.estadao.com.br\/agencia-de-comunicacao\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/112531","targetHints":{"allow":["GET"]}}],"collection":[{"href":"https:\/\/bluestudio.estadao.com.br\/agencia-de-comunicacao\/wp-json\/wp\/v2\/posts"}],"about":[{"href":"https:\/\/bluestudio.estadao.com.br\/agencia-de-comunicacao\/wp-json\/wp\/v2\/types\/post"}],"author":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/bluestudio.estadao.com.br\/agencia-de-comunicacao\/wp-json\/wp\/v2\/users\/1"}],"replies":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/bluestudio.estadao.com.br\/agencia-de-comunicacao\/wp-json\/wp\/v2\/comments?post=112531"}],"version-history":[{"count":0,"href":"https:\/\/bluestudio.estadao.com.br\/agencia-de-comunicacao\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/112531\/revisions"}],"wp:attachment":[{"href":"https:\/\/bluestudio.estadao.com.br\/agencia-de-comunicacao\/wp-json\/wp\/v2\/media?parent=112531"}],"wp:term":[{"taxonomy":"category","embeddable":true,"href":"https:\/\/bluestudio.estadao.com.br\/agencia-de-comunicacao\/wp-json\/wp\/v2\/categories?post=112531"},{"taxonomy":"post_tag","embeddable":true,"href":"https:\/\/bluestudio.estadao.com.br\/agencia-de-comunicacao\/wp-json\/wp\/v2\/tags?post=112531"}],"curies":[{"name":"wp","href":"https:\/\/api.w.org\/{rel}","templated":true}]}}