{"id":110663,"date":"2025-04-28T08:57:00","date_gmt":"2025-04-28T11:57:00","guid":{"rendered":"https:\/\/bluestudio.estadao.com.br\/agencia-de-comunicacao\/prnewswire\/ptc-therapeutics-recebe-parecer-positivo-do-chmp-para-sephience-sepiapterina-para-tratamento-de-criancas-e-adultos-com-fenilcetonuria-pku\/"},"modified":"2025-04-28T08:57:00","modified_gmt":"2025-04-28T11:57:00","slug":"ptc-therapeutics-recebe-parecer-positivo-do-chmp-para-sephience-sepiapterina-para-tratamento-de-criancas-e-adultos-com-fenilcetonuria-pku","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/bluestudio.estadao.com.br\/agencia-de-comunicacao\/prnewswire\/ptc-therapeutics-recebe-parecer-positivo-do-chmp-para-sephience-sepiapterina-para-tratamento-de-criancas-e-adultos-com-fenilcetonuria-pku\/","title":{"rendered":"PTC Therapeutics recebe parecer positivo do CHMP para Sephience? (sepiapterina) para tratamento de crian\u00e7as e adultos com fenilceton\u00faria (PKU)"},"content":{"rendered":"
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– O r\u00f3tulo inclui o espectro completo de pacientes com PKU –<\/i><\/p>\n

– Preparativos para o lan\u00e7amento europeu em andamento –<\/i><\/p>\n

WARREN, Nova Jersey<\/span><\/span>, 28 de abril de 2025<\/span> \/PRNewswire\/ — A PTC Therapeutics, Inc. anunciou hoje que o Comit\u00ea de Medicamentos para Uso Humano (Committee for Medicinal Products for Human Use, CHMP) da Ag\u00eancia Europeia de Medicamentos (European Medicines Agency, EMA) emitiu um parecer positivo sobre o pedido de autoriza\u00e7\u00e3o de comercializa\u00e7\u00e3o de Sephience? (sepiapterina) para o tratamento de crian\u00e7as e adultos com fenilceton\u00faria (PKU). O parecer inclui um r\u00f3tulo amplo que abrange todas as idades e gravidades da doen\u00e7a.<\/p>\n

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“Esse parecer positivo \u00e9 uma \u00f3tima not\u00edcia para a comunidade de pacientes com\u00a0PKU na Europa, para os quais ainda h\u00e1 uma necessidade m\u00e9dica significativa n\u00e3o atendida”, disse Matthew B. Klein<\/span>, M.D., CEO da PTC Therapeutics. “Esperamos iniciar o lan\u00e7amento europeu imediatamente ap\u00f3s a ado\u00e7\u00e3o desse parecer positivo pela Comiss\u00e3o Europeia. Os dados coletados at\u00e9 o momento continuam a respaldar o potencial do Sephience de oferecer um tratamento seguro e eficaz, que n\u00e3o apenas reduz os n\u00edveis de fenilalanina, mas tamb\u00e9m permite a flexibiliza\u00e7\u00e3o da dieta, mesmo para as pessoas com os subtipos mais graves da doen\u00e7a.”<\/p>\n

O planejamento do lan\u00e7amento na Europa est\u00e1 bem adiantado, com prioridades na Alemanha e em outros mercados europeus importantes, onde o acesso espec\u00edfico aos pacientes estar\u00e1 dispon\u00edvel imediatamente.<\/p>\n

A PTC espera que a Comiss\u00e3o Europeia confirme a autoriza\u00e7\u00e3o de comercializa\u00e7\u00e3o do Sephience em aproximadamente dois meses. A decis\u00e3o ser\u00e1 aplic\u00e1vel a todos os 27 estados-membros da Uni\u00e3o Europeia, al\u00e9m da Isl\u00e2ndia, Noruega e Liechtenstein<\/span>.<\/p>\n

O pedido de aprova\u00e7\u00e3o de novo medicamento para sepiapterina est\u00e1 sendo analisado pela Administra\u00e7\u00e3o de Alimentos e Medicamentos dos EUA (Food and Drug Administration, FDA), com uma data de a\u00e7\u00e3o prevista na Lei da taxa de usu\u00e1rio de medicamentos prescritos (Prescription Drug User Fee Act, PDUFA) de 29 de julho de 2025. A an\u00e1lise dos pedidos de aprova\u00e7\u00e3o est\u00e1 em andamento em v\u00e1rios outros pa\u00edses, incluindo o Jap\u00e3o e o Brasil.\u00a0<\/p>\n

Sobre o Sephience? (sepiapterina)
<\/b>O Sephience, formula\u00e7\u00e3o oral de sepiapterina sint\u00e9tica, tem um mecanismo duplo de a\u00e7\u00e3o para aumentar a atividade da enzima fenilalanina hidroxilase (PAH). Primeiro, o Sephience \u00e9 um composto precursor que \u00e9 rapidamente absorvido e convertido intracelularmente em tetrahidrobiopterina (BH4), um cofator essencial da PAH. O Sephience tamb\u00e9m tem um efeito de chaperona farmacol\u00f3gica independente, que corrige o desdobramento da PAH para melhorar a fun\u00e7\u00e3o da enzima. Por meio desse mecanismo duplo de a\u00e7\u00e3o, o Sephience reduz efetivamente os n\u00edveis de fenilalanina (Phe) no sangue e tem o potencial de tratar uma ampla gama de pacientes com PKU.<\/p>\n

Sobre a fenilceton\u00faria
<\/b>A fenilceton\u00faria (PKU) \u00e9 uma doen\u00e7a metab\u00f3lica rara e heredit\u00e1ria que afeta o c\u00e9rebro. \u00c9 causada por um defeito no gene que ajuda a criar a enzima necess\u00e1ria para decompor a fenilalanina. Se n\u00e3o for tratada ou mal administrada, a fenilalanina ? um amino\u00e1cido essencial encontrado em todas as prote\u00ednas e na maioria dos alimentos ? pode acumular-se em n\u00edveis prejudiciais no corpo. Isso causa defici\u00eancias graves e irrevers\u00edveis, como defici\u00eancia intelectual permanente, convuls\u00f5es, atraso no desenvolvimento, perda de mem\u00f3ria e problemas comportamentais e emocionais. Rec\u00e9m-nascidos com fenilceton\u00faria inicialmente n\u00e3o apresentam sintomas, mas os sintomas geralmente s\u00e3o progressivos, e os danos causados por n\u00edveis t\u00f3xicos de fenilalanina nos primeiros anos de vida s\u00e3o irrevers\u00edveis. O diagn\u00f3stico de fenilceton\u00faria geralmente ocorre durante programas de triagem neonatal. Estima-se que haja 58.000 pessoas com fenilceton\u00faria no mundo todo.<\/p>\n

Sobre a PTC Therapeutics, Inc.
<\/b>A PTC \u00e9 uma empresa biofarmac\u00eautica global que descobre, desenvolve e comercializa medicamentos clinicamente diferenciados que proporcionam benef\u00edcios a crian\u00e7as e adultos com doen\u00e7as raras. A capacidade da PTC de inovar em novas terapias e de comercializar produtos globalmente \u00e9 a base que norteia o investimento em uma linha de produ\u00e7\u00e3o robusta e diversificada de medicamentos transformadores. Para saber mais sobre a PTC, visite-nos em www.ptcbio.com<\/a> e siga-nos no Facebook, X e LinkedIn.<\/p>\n

Para obter mais informa\u00e7\u00f5es: <\/b><\/p>\n

Investidores:
<\/b>Ellen Cavaleri<\/span>
+1 (615) 618-6228
ecavaleri@ptcbio.com<\/a>\u00a0<\/p>\n

M\u00eddia:
<\/b>Jeanine Clemente<\/span>
+1 (908) 912-9406
jclemente@ptcbio.com <\/a><\/p>\n

Declara\u00e7\u00e3o prospectiva
<\/b>Este comunicado \u00e0 imprensa cont\u00e9m declara\u00e7\u00f5es prospectivas de acordo com o previsto na Lei de Reforma de Lit\u00edgio de T\u00edtulos Privados (Private Securities Litigation Reform Act) de 1995. Todas as declara\u00e7\u00f5es contidas neste comunicado, que n\u00e3o sejam declara\u00e7\u00f5es de fatos hist\u00f3ricos, s\u00e3o declara\u00e7\u00f5es prospectivas, incluindo declara\u00e7\u00f5es relativas a: expectativas futuras, planos e perspectivas da PTC, inclusive com rela\u00e7\u00e3o ao cronograma esperado de estudos e testes cl\u00ednicos, disponibilidade de dados, submiss\u00f5es e respostas regulat\u00f3rias, comercializa\u00e7\u00e3o e outros assuntos com rela\u00e7\u00e3o a seus produtos e candidatos a produtos; expectativas com rela\u00e7\u00e3o ao Sephience, incluindo qualquer decis\u00e3o regulat\u00f3ria tomada pela Comiss\u00e3o Europeia; estrat\u00e9gia da PTC, opera\u00e7\u00f5es futuras, posi\u00e7\u00e3o financeira futura, receitas futuras, custos previstos; e os objetivos da administra\u00e7\u00e3o. Outras declara\u00e7\u00f5es prospectivas podem ser identificadas pelas palavras “orienta\u00e7\u00e3o”, “plano”, “prever”, “acreditar”, “estimar”, “esperar”, “pretender”, “pode”, “visa”, “potencial”, “ir\u00e1”, “iria”, “poderia”, “deveria”, “continuar” e express\u00f5es semelhantes.<\/p>\n

Os resultados, o desempenho ou as realiza\u00e7\u00f5es reais da PTC podem diferir substancialmente dos expressos ou impl\u00edcitos nas declara\u00e7\u00f5es prospectivas que ela faz como resultado de diversos riscos e incertezas, incluindo os relacionados a: o resultado das negocia\u00e7\u00f5es de pre\u00e7os, cobertura e reembolso de terceiros pagadores para os produtos da PTC ou candidatos a produtos que a PTC comercializa ou pode vir a comercializar no futuro; expectativas com rela\u00e7\u00e3o ao Sephience, incluindo quaisquer submiss\u00f5es regulat\u00f3rias e poss\u00edveis aprova\u00e7\u00f5es, comercializa\u00e7\u00e3o e a poss\u00edvel conquista de marcos regulat\u00f3rios e de vendas e pagamentos contingentes que a PTC possa ser obrigada a fazer; efeitos comerciais significativos, incluindo os efeitos da situa\u00e7\u00e3o do setor, do mercado, econ\u00f4mica, pol\u00edtica ou regulat\u00f3ria; altera\u00e7\u00f5es em leis, regulamentos, taxas e pol\u00edticas tribut\u00e1rias e outras; a base de pacientes eleg\u00edveis e o potencial comercial dos produtos e candidatos a produtos da PTC; a abordagem cient\u00edfica e o progresso geral do desenvolvimento da PTC; e os fatores discutidos na se\u00e7\u00e3o “Fatores de Risco” do Relat\u00f3rio Anual mais recente da PTC no Formul\u00e1rio 10-K, bem como quaisquer atualiza\u00e7\u00f5es desses fatores de risco apresentadas periodicamente em outros registros da PTC junto \u00e0 SEC. Recomendamos que voc\u00ea considere cuidadosamente todos esses fatores.<\/p>\n

Como ocorre com qualquer produto farmac\u00eautico em desenvolvimento, h\u00e1 riscos significativos na elabora\u00e7\u00e3o, na aprova\u00e7\u00e3o regulat\u00f3ria e na comercializa\u00e7\u00e3o de novos produtos. N\u00e3o h\u00e1 garantias de que qualquer produto receber\u00e1 ou manter\u00e1 a aprova\u00e7\u00e3o regulat\u00f3ria em qualquer territ\u00f3rio, ou que ser\u00e1 comercialmente bem-sucedido, incluindo o Sephience.<\/p>\n

As declara\u00e7\u00f5es prospectivas contidas neste documento representam as opini\u00f5es da PTC apenas na data deste comunicado \u00e0 imprensa e a PTC n\u00e3o se compromete nem pretende atualizar ou revisar tais declara\u00e7\u00f5es prospectivas para refletir resultados reais ou mudan\u00e7as nos planos, perspectivas, suposi\u00e7\u00f5es, estimativas ou proje\u00e7\u00f5es, ou outras circunst\u00e2ncias que ocorram ap\u00f3s a data deste comunicado \u00e0 imprensa, exceto conforme exigido por lei.<\/p>\n

Logo – https:\/\/mma.prnewswire.com\/media\/2582388\/PTC_LOGO_Logo_Logo.jpg<\/a><\/p>\n

\"Cision\" View original content:https:\/\/www.prnewswire.com\/br\/comunicados-para-a-imprensa\/ptc-therapeutics-recebe-parecer-positivo-do-chmp-para-sephience-sepiapterina-para-tratamento-de-criancas-e-adultos-com-fenilcetonuria-pku-302439632.html<\/a><\/p>\n

FONTE PTC Therapeutics, Inc.<\/p>\n<\/div>\n

\"\"<\/p>\n

T\u00f3picos Relacionados:<\/strong> Produtos Farmac\u00eauticos, M\u00e9dico \/ Farmac\u00eautico, Sa\u00fade\/Hospitais, Biotecnologia<\/p>\n

A OESP<\/b> n\u00e3o \u00e9(s\u00e3o) respons\u00e1vel(is) por erros, incorre\u00e7\u00f5es, atrasos ou quaisquer decis\u00f5es tomadas por seus clientes com base nos Conte\u00fados ora disponibilizados, bem como tais Conte\u00fados n\u00e3o representam a opini\u00e3o da OESP<\/b> e s\u00e3o de inteira responsabilidade da PR Newswire Ltda<\/b><\/p>\n","protected":false},"excerpt":{"rendered":"– O r\u00f3tulo inclui o espectro completo de pacientes com PKU – – Preparativos para o lan\u00e7amento europeu em andamento – WARREN, Nova Jersey, 28 de abril de 2025 \/PRNewswire\/","protected":false},"author":1,"featured_media":0,"comment_status":"open","ping_status":"closed","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":{"_acf_changed":false,"inline_featured_image":false,"_monsterinsights_skip_tracking":false,"_monsterinsights_sitenote_active":false,"_monsterinsights_sitenote_note":"","_monsterinsights_sitenote_category":0,"footnotes":""},"categories":[27],"tags":[],"class_list":["post-110663","post","type-post","status-publish","format-standard","hentry","category-prnewswire"],"acf":[],"_links":{"self":[{"href":"https:\/\/bluestudio.estadao.com.br\/agencia-de-comunicacao\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/110663","targetHints":{"allow":["GET"]}}],"collection":[{"href":"https:\/\/bluestudio.estadao.com.br\/agencia-de-comunicacao\/wp-json\/wp\/v2\/posts"}],"about":[{"href":"https:\/\/bluestudio.estadao.com.br\/agencia-de-comunicacao\/wp-json\/wp\/v2\/types\/post"}],"author":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/bluestudio.estadao.com.br\/agencia-de-comunicacao\/wp-json\/wp\/v2\/users\/1"}],"replies":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/bluestudio.estadao.com.br\/agencia-de-comunicacao\/wp-json\/wp\/v2\/comments?post=110663"}],"version-history":[{"count":0,"href":"https:\/\/bluestudio.estadao.com.br\/agencia-de-comunicacao\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/110663\/revisions"}],"wp:attachment":[{"href":"https:\/\/bluestudio.estadao.com.br\/agencia-de-comunicacao\/wp-json\/wp\/v2\/media?parent=110663"}],"wp:term":[{"taxonomy":"category","embeddable":true,"href":"https:\/\/bluestudio.estadao.com.br\/agencia-de-comunicacao\/wp-json\/wp\/v2\/categories?post=110663"},{"taxonomy":"post_tag","embeddable":true,"href":"https:\/\/bluestudio.estadao.com.br\/agencia-de-comunicacao\/wp-json\/wp\/v2\/tags?post=110663"}],"curies":[{"name":"wp","href":"https:\/\/api.w.org\/{rel}","templated":true}]}}