{"id":109204,"date":"2025-04-07T16:12:00","date_gmt":"2025-04-07T19:12:00","guid":{"rendered":""},"modified":"2025-04-07T16:12:00","modified_gmt":"2025-04-07T19:12:00","slug":"biomarin-apresentou-novos-dados-de-mundo-real-demonstrando-o-perfil-favoravel-de-seguranca-e-alta-taxa-de-aderencia-na-pratica-clinica-com-voxzogo-vosoritida-em-criancas-menores-de-3-anos-com","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/bluestudio.estadao.com.br\/agencia-de-comunicacao\/prnewswire\/biomarin-apresentou-novos-dados-de-mundo-real-demonstrando-o-perfil-favoravel-de-seguranca-e-alta-taxa-de-aderencia-na-pratica-clinica-com-voxzogo-vosoritida-em-criancas-menores-de-3-anos-com\/","title":{"rendered":"BioMarin apresentou novos dados de mundo real demonstrando o perfil favor\u00e1vel de seguran\u00e7a e alta taxa de ader\u00eancia na pr\u00e1tica cl\u00ednica com VOXZOGO\u00ae (vosoritida) em crian\u00e7as menores de 3 anos com acondroplasia na Reuni\u00e3o Anual de Gen\u00e9tica Cl\u00ednica do A"},"content":{"rendered":"<div class=\"xn-content\">\n<p class=\"prntac\"><i>Novos dados tamb\u00e9m foram apresentados para PALYNZIQ\u00ae (pegvaliase), refor\u00e7ando seu valor na manuten\u00e7\u00e3o de n\u00edveis reduzidos de Phe no sangue e na melhoria da qualidade de vida relacionada \u00e0 sa\u00fade de adultos com fenilceton\u00faria\u00a0(PKU)<\/i><\/p>\n<p><span class=\"legendSpanClass\">S\u00c3O PAULO<\/span>, <span class=\"legendSpanClass\">7 de abril de 2025<\/span> \/PRNewswire\/ &#8212; A\u00a0BioMarin Pharmaceutical Inc. (Nasdaq: BMRN) anunciou novos dados positivos de estudos de VOXZOGO\u00ae (vosoritida) em crian\u00e7as com acondroplasia e em ensaios cl\u00ednicos em andamento que investigam outras condi\u00e7\u00f5es esquel\u00e9ticas, bem como PALYNZIQ<i><sup>\u00ae <\/sup><\/i>(pegvaliase) em adultos com fenilceton\u00faria (PKU). As descobertas mais recentes validam ainda mais o benef\u00edcio a longo prazo e os perfis de seguran\u00e7a estabelecidos de ambos os medicamentos, que continuam a desempenhar um papel fundamental para as pessoas que vivem com essas condi\u00e7\u00f5es geneticamente definidas.\u00a0<\/p>\n<p>Os dados foram apresentados na Reuni\u00e3o Anual de Gen\u00e9tica Cl\u00ednica do American College of Medical Genetics and Genomics (ACMG) de 2025 em <span class=\"xn-location\">Los Angeles<\/span>.<\/p>\n<p><b>Os dados destacaram a ades\u00e3o ao tratamento com VOXZOGO e o perfil de seguran\u00e7a favor\u00e1vel em beb\u00eas<\/b><\/p>\n<p>Novos dados de um estudo no Jap\u00e3o mostraram forte ades\u00e3o ao tratamento com VOXZOGO em crian\u00e7as com acondroplasia com menos de 3 anos de idade, sem eventos adversos e interrup\u00e7\u00f5es \u00a0relacionadas ao tratamento relatados, entre 63 crian\u00e7as acompanhadas por at\u00e9 23,7 meses. Essas descobertas de mundo real validam o perfil de seguran\u00e7a estabelecido de vosoritida e refor\u00e7am o benef\u00edcio terap\u00eautico observado em estudos cl\u00ednicos. Os resultados de seguran\u00e7a do estudo, inclusive em beb\u00eas a partir de 1 m\u00eas de idade, aumentam o crescente corpo de evid\u00eancias que apoiam o in\u00edcio precoce do tratamento.<\/p>\n<p>&#8220;VOXZOGO \u00e9 o primeiro e \u00fanico tratamento aprovado para crian\u00e7as com acondroplasia, e \u00e9 encorajador ver um perfil favor\u00e1vel de seguran\u00e7a e uma forte ades\u00e3o em crian\u00e7as muito pequenas que recebem o medicamento na pr\u00e1tica cl\u00ednica de mundo real. Como os efeitos do crescimento restrito s\u00e3o aparentes desde o nascimento em crian\u00e7as com acondroplasia, esperamos que o tratamento precoce se traduza em maiores benef\u00edcios&#8221;, afirma <span class=\"xn-person\">Greg Friberg<\/span>, MD, vice-presidente executivo e diretor de pesquisa e desenvolvimento da BioMarin. &#8220;Al\u00e9m dos dados sobre acondroplasia, a pesquisa cient\u00edfica apresentada no ACMG aprofunda nossa compreens\u00e3o gen\u00e9tica de condi\u00e7\u00f5es esquel\u00e9ticas como a hipocondroplasia, para a qual esperamos concluir a inscri\u00e7\u00e3o para nosso estudo principal com vosoritida no primeiro semestre de 2025.&#8221;<\/p>\n<p><b>Dados de PALYNZIQ mostram a import\u00e2ncia da redu\u00e7\u00e3o sustentada do n\u00edvel de Phe no sangue e da melhoria da qualidade de vida em adultos com PKU<\/b><\/p>\n<p>Novos dados do estudo OPAL, um estudo observacional p\u00f3s-comercializa\u00e7\u00e3o para avaliar a seguran\u00e7a e efic\u00e1cia de PALYNZIQ no mundo real, mostraram n\u00edveis reduzidos de Phe no sangue ap\u00f3s o tratamento e resultados positivos de qualidade de vida relacionada \u00e0 sa\u00fade (QVRS).<sup>1<\/sup>\u00a0O n\u00edvel m\u00e9dio de Phe no sangue foi 1029 ?mol\/L no in\u00edcio do estudo (n=51) e diminuiu para 293 ?mol\/L na semana 96 (n=16), representando uma redu\u00e7\u00e3o de 67,8%. Tamb\u00e9m foram observadas melhorias na QVRS, medidas pelo question\u00e1rio de qualidade de vida da PKU (PKU-QOL) e pela Escala de Gravidade e Impactos dos Sintomas da PKU (PKU-SSIS), que utilizam uma escala de 1 a 100, com pontua\u00e7\u00f5es mais baixas indicando melhor QVRS. Altera\u00e7\u00f5es m\u00e9dias da linha de base de -12,4 e -11,8, respectivamente, foram observadas no mesmo per\u00edodo.<\/p>\n<p>Al\u00e9m disso, an\u00e1lises de dados secund\u00e1rios do programa de ensaios cl\u00ednicos PRISM de Fase 3 demonstraram que a manuten\u00e7\u00e3o de n\u00edveis reduzidos de Phe no sangue com PALYNZIQ levou a melhorias na aten\u00e7\u00e3o e no humor. Mais notavelmente, os escores para n\u00edveis sustentados de Phe ?120 foram significativamente melhores do que aqueles em n\u00edveis sustentados de ?600 ou ?360, sugerindo que o Phe no sangue na faixa normal pode fornecer benef\u00edcios adicionais para adultos que vivem com PKU.<\/p>\n<p>Os dados de mundo real do estudo Assessment of the Treatment and management LAndScape of PKU (ATLAS) tamb\u00e9m destacaram uma mudan\u00e7a no cen\u00e1rio do tratamento, em parte atribu\u00edvel ao PALYNZIQ, com um aumento na propor\u00e7\u00e3o de pessoas com PKU tratadas em 19 cl\u00ednicas dos EUA atingindo n\u00edveis sangu\u00edneos de Phe ?360 ?mol\/L e uma redu\u00e7\u00e3o na propor\u00e7\u00e3o de indiv\u00edduos com n\u00edveis sangu\u00edneos de Phe &gt;1200 ?mol\/L.<\/p>\n<p>Essas descobertas demonstram a efic\u00e1cia de PALYNZIQ no tratamento da PKU, \u00e0 medida que a empresa trabalha para promover essa op\u00e7\u00e3o para pessoas mais jovens que vivem com esta condi\u00e7\u00e3o gen\u00e9tica, com resultados de um estudo de Fase 3 em adolescentes esperados ainda este ano.<\/p>\n<p><b>Sobre a acondroplasia<\/b><\/p>\n<p>A acondroplasia, a forma mais comum de displasia esquel\u00e9tica que leva \u00e0 baixa estatura desproporcional em humanos, \u00e9 caracterizada pela desacelera\u00e7\u00e3o da ossifica\u00e7\u00e3o endocondral, o que resulta em baixa estatura desproporcional e arquitetura desordenada nos ossos longos, coluna, face e base do cr\u00e2nio. Esta condi\u00e7\u00e3o \u00e9 causada por uma altera\u00e7\u00e3o no gene<i> FGFR3<\/i>, um regulador negativo do crescimento \u00f3sseo.<sup>2,3,4<\/sup><\/p>\n<p><span class=\"xn-person\">Mais de<\/span> 80% das crian\u00e7as com acondroplasia t\u00eam pais de estatura m\u00e9dia e t\u00eam a condi\u00e7\u00e3o como resultado de uma muta\u00e7\u00e3o gen\u00e9tica espont\u00e2nea<sup>5<\/sup>. A taxa de incid\u00eancia mundial de\u00a0acondroplasia \u00e9 de cerca de um em 25.000 nascidos vivos<sup>6<\/sup>. VOXZOGO est\u00e1 sendo testado em crian\u00e7as cujas placas de crescimento ainda est\u00e3o &#8220;abertas&#8221;, geralmente aquelas com menos de 18 anos de idade. Aproximadamente 25% das pessoas com acondroplasia se enquadram nessa categoria.<\/p>\n<p><b>Sobre a fenilceton\u00faria (PKU)<\/b><\/p>\n<p>PKU, ou defici\u00eancia de fenilalanina hidroxilase (PAH), \u00e9 uma condi\u00e7\u00e3o gen\u00e9tica que afeta aproximadamente 70.000 pessoas nas regi\u00f5es do mundo onde a BioMarin opera. Esta enzima \u00e9 necess\u00e1ria para o metabolismo da Phe, um amino\u00e1cido essencial encontrado na maioria dos alimentos que cont\u00eam prote\u00ednas. Se a enzima funcional n\u00e3o estiver presente em quantidades suficientes, a Phe se acumula em n\u00edveis anormalmente altos no sangue e se torna t\u00f3xica para o c\u00e9rebro, resultando em uma variedade de complica\u00e7\u00f5es, incluindo defici\u00eancia intelectual grave, convuls\u00f5es, tremores, problemas comportamentais e sintomas psiqui\u00e1tricos.<sup>7<\/sup><\/p>\n<p>A fenilceton\u00faria faz parte do Programa Nacional de Triagem Neonatal (PNTN), conhecido popularmente como teste do pezinho, realizado pelo Sistema \u00danico de Sa\u00fade (SUS).\u00a0 O PNTN tem como objetivo diagnosticar precocemente doen\u00e7as que, se n\u00e3o forem detectadas e tratadas precocemente, podem causar s\u00e9rios danos \u00e0 sa\u00fade. A Triagem Neonatal \u00e9 o modo mais eficaz de diagnosticar a fenilceton\u00faria<sup>7<\/sup>. Desde 2001, com a inclus\u00e3o da Triagem Neonatal nas a\u00e7\u00f5es do SUS, houve no Brasil um aumento nos diagn\u00f3sticos precoces de PKU.<\/p>\n<p>A PKU pode ser tratada com uma dieta severa com restri\u00e7\u00e3o de Phe, que \u00e9 suplementada por alimentos modificados com baixo teor de prote\u00edna e alimentos medicinais sem Phe; no entanto, \u00e9 dif\u00edcil para a maioria dos indiv\u00edduos aderir \u00e0 dieta rigorosa ao longo da vida na medida necess\u00e1ria para alcan\u00e7ar o controle adequado dos n\u00edveis sangu\u00edneos de Phe. O controle diet\u00e9tico de Phe na inf\u00e2ncia pode prevenir grandes toxicidades neurol\u00f3gicas do desenvolvimento, mas o controle inadequado de Phe na adolesc\u00eancia e na idade adulta est\u00e1 associado a uma s\u00e9rie de defici\u00eancias neurocognitivas com impacto funcional significativo.<\/p>\n<p><b>Sobre o VOXZOGO<\/b><\/p>\n<p>Em crian\u00e7as com acondroplasia, o crescimento \u00f3sseo endocondral, um processo essencial pelo qual o tecido \u00f3sseo \u00e9 criado, \u00e9 regulado negativamente devido a uma muta\u00e7\u00e3o de ganho de fun\u00e7\u00e3o no <i>FGFR3<\/i><i><sup>2<\/sup><\/i><i><sup>,<\/sup><\/i><i><sup>3<\/sup><\/i><i><sup>,<\/sup><\/i><i><sup>4<\/sup><\/i>. O VOXZOGO, um an\u00e1logo do pept\u00eddeo natriur\u00e9tico do tipo C (CNP), atua como um regulador positivo da via de sinaliza\u00e7\u00e3o a jusante do <i>FGFR3<\/i> para promover o crescimento \u00f3sseo endocondral.<\/p>\n<p>VOXZOGO (vosoritida) \u00e9 aprovado no Brasil pela ANVISA (Ag\u00eancia Nacional de Vigil\u00e2ncia Sanit\u00e1ria) para o tratamento da acondroplasia em pacientes pedi\u00e1tricos a partir de 6 meses de idade e cujas ep\u00edfises n\u00e3o est\u00e3o fechadas<sup>8<\/sup>. At\u00e9 o momento, mais de 3.000 pessoas com\u00a0acondroplasia receberam VOXZOGO, atualmente dispon\u00edvel em 43 pa\u00edses em todo o mundo.\u00a0<\/p>\n<p><b>Sobre PALYNZIQ<\/b><\/p>\n<p>PALYNZIQ substitui a enzima fenilalanina hidroxilase (PAH) deficiente na PKU por uma vers\u00e3o peguilada da enzima fenilalanina am\u00f4nia liase para quebrar a Phe.<sup>9<\/sup> PALYNZIQ \u00e9 administrado usando um regime de dosagem projetado para facilitar a tolerabilidade. O perfil de seguran\u00e7a do PALYNZIQ consiste principalmente em respostas imunomediadas, que podem incluir anafilaxia, para as quais est\u00e3o em vigor medidas robustas de gerenciamento de risco eficazes baseadas em ensaios cl\u00ednicos.<\/p>\n<p>PALYNZIQ \u00e9 aprovado para adultos nos EUA, para pessoas com 16 anos ou mais na Uni\u00e3o Europeia, Canad\u00e1 e Brasil, e para pessoas com 15 anos ou mais no Jap\u00e3o para reduzir as concentra\u00e7\u00f5es sangu\u00edneas de Phe em indiv\u00edduos com PKU que t\u00eam concentra\u00e7\u00f5es sangu\u00edneas descontroladas de Phe superiores a 600 micromoles\/L com o tratamento existente.<\/p>\n<p><b>Sobre a BioMarin<\/b><\/p>\n<p>A BioMarin \u00e9 uma empresa global de biotecnologia dedicada a traduzir a promessa da descoberta gen\u00e9tica em medicamentos que causam um impacto profundo na vida de cada paciente. A empresa com sede em <span class=\"xn-location\">San Rafael<\/span>, Calif\u00f3rnia, fundada em 1997, tem um hist\u00f3rico comprovado de inova\u00e7\u00e3o com oito terapias comerciais e um forte pipeline cl\u00ednico e pr\u00e9-cl\u00ednico. Usando uma abordagem distinta para a descoberta e desenvolvimento de medicamentos, a BioMarin busca liberar todo o potencial da ci\u00eancia gen\u00e9tica, buscando medicamentos que definem categorias que oferecem novas possibilidades para pessoas que vivem com condi\u00e7\u00f5es geneticamente definidas em todo o mundo. Para saber mais, visite <a href=\"http:\/\/www.biomarin.com.br\/\" target=\"_blank\" rel=\"nofollow\">www.biomarin.com.br<\/a><\/p>\n<p><b>Declara\u00e7\u00f5es prospectivas<\/b><\/p>\n<p>Este comunicado \u00e0 imprensa cont\u00e9m declara\u00e7\u00f5es prospectivas sobre as perspectivas de neg\u00f3cios da BioMarin Pharmaceutical Inc. (BioMarin), incluindo, sem limita\u00e7\u00e3o, declara\u00e7\u00f5es sobre: dados a serem apresentados na Reuni\u00e3o Anual de Gen\u00e9tica Cl\u00ednica do American College of Medical Genetics and Genomics de 2025, incluindo as dez apresenta\u00e7\u00f5es de p\u00f4steres; o desenvolvimento do programa VOXZOGO da BioMarin em geral, incluindo a expectativa de concluir a inscri\u00e7\u00e3o do estudo principal com VOXZOGO na hipocondroplasia no primeiro semestre de 2025; o perfil de seguran\u00e7a e os benef\u00edcios potenciais de VOXZOGO para crian\u00e7as com acondroplasia, incluindo a expectativa de que o tratamento precoce leve a benef\u00edcios potencialmente maiores; o desenvolvimento do programa PALYNZIQ da BioMarin em geral; Os planos da BioMarin para promover o PALYNZIQ para o tratamento de adolescentes com fenilceton\u00faria (PKU), incluindo a expectativa de que os resultados de um estudo de Fase 3 estejam dispon\u00edveis ainda este ano; os benef\u00edcios do PALYNZIQ para adultos com fenilceton\u00faria, incluindo melhora potencial na qualidade de vida relacionada \u00e0 sa\u00fade; e o desenvolvimento cl\u00ednico cont\u00ednuo de VOXZOGO e PALYNZIQ. Essas declara\u00e7\u00f5es prospectivas s\u00e3o previs\u00f5es e envolvem riscos e incertezas, de modo que os resultados reais podem diferir materialmente dessas declara\u00e7\u00f5es. Esses riscos e incertezas incluem, entre outros: resultados e cronograma de estudos pr\u00e9-cl\u00ednicos e ensaios cl\u00ednicos atuais e planejados de VOXZOGO e PALYNZIQ; Quaisquer potenciais acontecimentos adversos observados na monitoriza\u00e7\u00e3o cont\u00ednua dos doentes nos ensaios cl\u00ednicos; o conte\u00fado e o calend\u00e1rio das decis\u00f5es da Food and Drug Administration dos EUA, da Ag\u00eancia Europeia de Medicamentos, da Comiss\u00e3o Europeia e de outras autoridades reguladoras; e os fatores detalhados nos arquivos da BioMarin junto \u00e0 Comiss\u00e3o de Valores Mobili\u00e1rios, incluindo, sem limita\u00e7\u00e3o, os fatores contidos sob o t\u00edtulo &#8220;Fatores de Risco&#8221; no Relat\u00f3rio Anual da BioMarin no Formul\u00e1rio 10-K para o ano encerrado em 31 de dezembro de 2024, pois tais fatores podem ser atualizados por quaisquer relat\u00f3rios subsequentes. Os acionistas s\u00e3o instados a n\u00e3o depositar confian\u00e7a indevida nas declara\u00e7\u00f5es prospectivas, que se referem apenas \u00e0 data deste documento. A BioMarin n\u00e3o tem nenhuma obriga\u00e7\u00e3o e se isenta expressamente de qualquer obriga\u00e7\u00e3o de atualizar ou alterar qualquer declara\u00e7\u00e3o prospectiva, seja como resultado de novas informa\u00e7\u00f5es, eventos futuros ou de outra forma.<\/p>\n<p>BioMarin\u00ae, BioMarin RareConnections<sup>\u00ae<\/sup>, VOXZOGO<sup>\u00ae<\/sup> e PALYNZIQ\u00ae s\u00e3o marcas registradas da BioMarin Pharmaceutical Inc.<\/p>\n<p><sup>1<\/sup> PALYNZIQ. <i>Efficacy and Safety: Palynziq Trial Results<\/i>. Dispon\u00edvel em: <a href=\"https:\/\/www.palynziq.com\/en-uk\/efficacy-and-safety\/palynziq-trial-results?utm_source=chatgpt.com\" target=\"_blank\" rel=\"nofollow\">https:\/\/www.palynziq.com\/en-uk\/efficacy-and-safety\/palynziq-trial-results?utm_source=chatgpt.com<\/a>. <br \/><sup>2<\/sup> PAULI, Richard M. Achondroplasia: a comprehensive clinical review. Online: Orphanet Journal of Rare Diseases, 2019.<br \/><sup>3<\/sup> KRAKOW, Deborah. Skeletal Dysplasias. <span class=\"xn-location\">Los Angeles<\/span>: Elsevier Inc., 2015.<br \/><sup>4<\/sup> MACKIE, E.J.Endochondral ossification: How cartilage is converted into bone in the developing skeleton. <span class=\"xn-location\">Melbourne<\/span>: Ensevier Inc., 2008<br \/><sup>5<\/sup> MINIST\u00c9RIO DA SA\u00daDE. <i><span class=\"xn-person\">Dia Nacional de Combate<\/span> ao Preconceito contra as Pessoas com Nanismo<\/i>. Dispon\u00edvel em: <a href=\"https:\/\/bvsms.saude.gov.br\/25-10-dia-nacional-de-combate-ao-preconceito-contra-as-pessoas-com-nanismo-2\/#:~:text=O%20nanismo%20ocorre%20por%20muta%C3%A7%C3%A3o,n%C3%A3o%20t%C3%AAm%20o%20gene%20anormal\" target=\"_blank\" rel=\"nofollow\">https:\/\/bvsms.saude.gov.br\/25-10-dia-nacional-de-combate-ao-preconceito-contra-as-pessoas-com-nanismo-2\/#:~:text=O%20nanismo%20ocorre%20por%20muta%C3%A7%C3%A3o,n%C3%A3o%20t%C3%AAm%20o%20gene%20anormal<\/a>. 2\/#:~:text=O%20nanismo%20ocorre%20por%20muta%C3%A7%C3%A3o,n%C3%A3o%20t%C3%AAm%20o%20gene%20anormal.<br \/><sup>6<\/sup> Waller DK, Correa A, Vo TM, et al. The population-based prevalence of achondroplasia and thanatophoric dysplasia in selected regions of the US. Am J Med Genet A. 2008 Sep 15;146A(18):2385-9. doi: 10.1002\/ajmg.a.32485<br \/><sup>7<\/sup> CONITEC &#8211; Protocolo Cl\u00ednico e Diretrizes Terap\u00eauticas: Fenilceton\u00faria de 2020. Dispon\u00edvel em: <a href=\"https:\/\/www.gov.br\/conitec\/pt-br\/midias\/protocolos\/publicacoes_ms\/pcdt_fenilcetonuria_isbn_17-08-2020.pdf\" target=\"_blank\" rel=\"nofollow\">https:\/\/www.gov.br\/conitec\/pt-br\/midias\/protocolos\/publicacoes_ms\/pcdt_fenilcetonuria_isbn_17-08-2020.pdf<\/a>.<br \/><sup>8<\/sup> ANVISA. <i>Voxzogo (Vosoritida) ? <span class=\"xn-person\">Novo Registro<\/span><\/i>. Dispon\u00edvel em: <a href=\"https:\/\/www.gov.br\/anvisa\/pt-br\/assuntos\/medicamentos\/novos-medicamentos-e-indicacoes\/voxzogo-vosoritida-novo-registro\" target=\"_blank\" rel=\"nofollow\">https:\/\/www.gov.br\/anvisa\/pt-br\/assuntos\/medicamentos\/novos-medicamentos-e-indicacoes\/voxzogo-vosoritida-novo-registro<\/a>.<br \/><sup>9<\/sup> COMISS\u00c3O EUROPEIA. <i>Community Register of Medicinal Products ? Voxzogo (Vosoritida)<\/i>. Dispon\u00edvel em: <a href=\"https:\/\/ec.europa.eu\/health\/documents\/community-register\/2019\/20190503144447\/anx_144447_pt.pdf\" target=\"_blank\" rel=\"nofollow\">https:\/\/ec.europa.eu\/health\/documents\/community-register\/2019\/20190503144447\/anx_144447_pt.pdf<\/a>.<\/p>\n<p>\u00a0<\/p>\n<p id=\"PURL\"><img loading=\"lazy\" decoding=\"async\" title=\"Cision\" width=\"12\" height=\"12\" alt=\"Cision\" src=\"https:\/\/c212.net\/c\/img\/favicon.png?sn=PT59070&amp;sd=2025-04-07\" \/> View original content:<a id=\"PRNURL\" rel=\"nofollow\" href=\"https:\/\/www.prnewswire.com\/br\/comunicados-para-a-imprensa\/biomarin-apresentou-novos-dados-de-mundo-real-demonstrando-o-perfil-favoravel-de-seguranca-e-alta-taxa-de-aderencia-na-pratica-clinica-com-voxzogo-vosoritida-em-criancas-menores-de-3-anos-com-acondroplasia-na-reuniao-anual-de-g-302422365.html\" target=\"_blank\">https:\/\/www.prnewswire.com\/br\/comunicados-para-a-imprensa\/biomarin-apresentou-novos-dados-de-mundo-real-demonstrando-o-perfil-favoravel-de-seguranca-e-alta-taxa-de-aderencia-na-pratica-clinica-com-voxzogo-vosoritida-em-criancas-menores-de-3-anos-com-acondroplasia-na-reuniao-anual-de-g-302422365.html<\/a><\/p>\n<p>FONTE  BioMarin<\/p>\n<\/div>\n<p><img decoding=\"async\" alt=\"\" src=\"https:\/\/rt.prnewswire.com\/rt.gif?NewsItemId=PT59070&amp;Transmission_Id=202504071507PR_NEWS_LATAM____PT59070&amp;DateId=20250407\" style=\"border:0px;width:1px;height:1px\" \/><\/p>\n<p><strong>T\u00f3picos Relacionados:<\/strong> Produtos Farmac\u00eauticos, M\u00e9dico \/ Farmac\u00eautico, Ensaios Cl\u00ednicos \/ Descobertas M\u00e9dicas, Sa\u00fade\/Hospitais, Biotecnologia<\/p>\n<p>A <b>OESP<\/b> n\u00e3o \u00e9(s\u00e3o) respons\u00e1vel(is) por erros, incorre\u00e7\u00f5es, atrasos ou quaisquer decis\u00f5es tomadas por seus clientes com base nos Conte\u00fados ora disponibilizados, bem como tais Conte\u00fados n\u00e3o representam a opini\u00e3o da <b>OESP<\/b> e s\u00e3o de inteira responsabilidade da <b>PR Newswire Ltda<\/b><\/p>\n","protected":false},"excerpt":{"rendered":"Novos dados tamb\u00e9m foram apresentados para PALYNZIQ\u00ae (pegvaliase), refor\u00e7ando seu valor na manuten\u00e7\u00e3o de n\u00edveis reduzidos de Phe no sangue e na melhoria da qualidade de vida relacionada \u00e0","protected":false},"author":1,"featured_media":0,"comment_status":"open","ping_status":"closed","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":{"_acf_changed":false,"inline_featured_image":false,"_monsterinsights_skip_tracking":false,"_monsterinsights_sitenote_active":false,"_monsterinsights_sitenote_note":"","_monsterinsights_sitenote_category":0,"footnotes":""},"categories":[27],"tags":[],"class_list":["post-109204","post","type-post","status-publish","format-standard","hentry","category-prnewswire"],"acf":[],"_links":{"self":[{"href":"https:\/\/bluestudio.estadao.com.br\/agencia-de-comunicacao\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/109204","targetHints":{"allow":["GET"]}}],"collection":[{"href":"https:\/\/bluestudio.estadao.com.br\/agencia-de-comunicacao\/wp-json\/wp\/v2\/posts"}],"about":[{"href":"https:\/\/bluestudio.estadao.com.br\/agencia-de-comunicacao\/wp-json\/wp\/v2\/types\/post"}],"author":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/bluestudio.estadao.com.br\/agencia-de-comunicacao\/wp-json\/wp\/v2\/users\/1"}],"replies":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/bluestudio.estadao.com.br\/agencia-de-comunicacao\/wp-json\/wp\/v2\/comments?post=109204"}],"version-history":[{"count":0,"href":"https:\/\/bluestudio.estadao.com.br\/agencia-de-comunicacao\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/109204\/revisions"}],"wp:attachment":[{"href":"https:\/\/bluestudio.estadao.com.br\/agencia-de-comunicacao\/wp-json\/wp\/v2\/media?parent=109204"}],"wp:term":[{"taxonomy":"category","embeddable":true,"href":"https:\/\/bluestudio.estadao.com.br\/agencia-de-comunicacao\/wp-json\/wp\/v2\/categories?post=109204"},{"taxonomy":"post_tag","embeddable":true,"href":"https:\/\/bluestudio.estadao.com.br\/agencia-de-comunicacao\/wp-json\/wp\/v2\/tags?post=109204"}],"curies":[{"name":"wp","href":"https:\/\/api.w.org\/{rel}","templated":true}]}}