{"id":109093,"date":"2025-04-03T13:42:00","date_gmt":"2025-04-03T16:42:00","guid":{"rendered":"https:\/\/bluestudio.estadao.com.br\/agencia-de-comunicacao\/prnewswire\/anvisa-aprova-nova-indicacao-de-tratamento-baseado-em-rnai-para-cardiomiopatia-por-amiloidose-attr-3\/"},"modified":"2025-04-03T13:42:00","modified_gmt":"2025-04-03T16:42:00","slug":"anvisa-aprova-nova-indicacao-de-tratamento-baseado-em-rnai-para-cardiomiopatia-por-amiloidose-attr-3","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/bluestudio.estadao.com.br\/agencia-de-comunicacao\/prnewswire\/anvisa-aprova-nova-indicacao-de-tratamento-baseado-em-rnai-para-cardiomiopatia-por-amiloidose-attr-3\/","title":{"rendered":"ANVISA aprova nova indica\u00e7\u00e3o de tratamento baseado em RNAi para cardiomiopatia por amiloidose ATTR"},"content":{"rendered":"
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Efic\u00e1cia verificada em desfechos cardiovasculares, na capacidade funcional e na qualidade de vida em uma popula\u00e7\u00e3o ATTR-CM representativa dos pacientes atuais; <\/i><\/p>\n

S\u00c3O PAULO<\/span>, 3 de abril de 2025<\/span> \/PRNewswire\/ — A Alnylam, l\u00edder em tratamentos baseados em RNAi, recebeu aprova\u00e7\u00e3o da ANVISA para ampliar a indica\u00e7\u00e3o de AMVUTTRA\u00ae (vutrisirana s\u00f3dica), cuja indica\u00e7\u00e3o agora tamb\u00e9m \u00e9 recomendada para o tratamento da cardiomiopatia da forma selvagem ou heredit\u00e1ria da amiloidose mediada por transtirretina (ATTR-CM) em adultos. O medicamento j\u00e1 era aprovado no Brasil desde 2022 para tratar a polineuropatia associada \u00e0 hATTR (hATTR-PN).<\/p>\n

AMVUTTRA \u00e9 um tratamento baseado em RNAi que atua nas etapas iniciais do processo fisiopatol\u00f3gico da doen\u00e7a, <\/b>promovendo uma r\u00e1pida redu\u00e7\u00e3o dos n\u00edveis plasm\u00e1ticos de TTR<\/b> e tratando a amiloidose mais pr\u00f3ximo \u00e0 sua origem, com apenas quatro doses subcut\u00e2neas por ano<\/b>. Ao reduzir rapidamente a produ\u00e7\u00e3o de TTR, AMVUTTRA diminui de forma significativa a deposi\u00e7\u00e3o de fibrilas de TTR, que formam os dep\u00f3sitos de amiloide respons\u00e1veis por danos cardiovasculares irrevers\u00edveis e morte precoce em pacientes com ATTR-CM.\u00a0<\/p>\n

“Com a nova indica\u00e7\u00e3o de AMVUTTRA, a Alnylam passa a contar com dois tratamentos inovadores para tratar a cardiomiopatia por amiloidose ATTR no Brasil, ambos baseados<\/i>\u00a0em nossa tecnologia exclusiva de RNAi, que atua diretamente na causa da doen\u00e7a. \u00c9 um avan\u00e7o importante para pacientes que convivem com uma condi\u00e7\u00e3o grave e de dif\u00edcil manejo. Agradecemos profundamente aos pacientes, familiares, pesquisadores, autoridades regulat\u00f3rias e \u00e0 equipe da Alnylam por tornarem esse marco poss\u00edvel. Seguimos comprometidos em inovar para que mais pessoas vivam com mais sa\u00fade e qualidade de vida”, afirma Norton Oliveira<\/span>, Vice-Presidente S\u00eanior, respons\u00e1vel por Mercados Emergentes e Parceiros na Alnylam.<\/i><\/p>\n

“A amplia\u00e7\u00e3o da indica\u00e7\u00e3o de vutrisirana representa um avan\u00e7o no cuidado das pessoas com ATTR-CM, oferecendo uma nova op\u00e7\u00e3o de tratamento que pode realmente fazer a diferen\u00e7a na vida dos pacientes”, afirma o cardiologista F\u00e1bio Fernandes, Professor Colaborador M\u00e9dico no Departamento de Cardiopneumologia da Faculdade de Medicina da Universidade de S\u00e3o Paulo (FMUSP). “Com apenas quatro aplica\u00e7\u00f5es subcut\u00e2neas por ano, AMVUTTRA (vutrisirana s\u00f3dica) torna-se uma alternativa mais conveniente, promovendo melhora na qualidade de vida n\u00e3o apenas pela redu\u00e7\u00e3o de eventos cardiovasculares e da mortalidade, mas tamb\u00e9m, pela praticidade do regime de tratamento. Para quem convive com uma doen\u00e7a t\u00e3o grave e limitante, ter acesso a um tratamento eficaz e seguro como este \u00e9 uma conquista importante.” <\/i><\/p>\n

A amiloidose ATTR, que inclui a forma selvagem (wtATTR) e a heredit\u00e1ria (hATTR), \u00e9 uma doen\u00e7a subdiagnosticada, progressiva, debilitante e fatal, cujas manifesta\u00e7\u00f5es card\u00edacas podem ter um impacto devastador na vida dos pacientes. Ela \u00e9 caracterizada pelo ac\u00famulo de fibrilas amiloides em diversos \u00f3rg\u00e3os e tecidos, incluindo o cora\u00e7\u00e3o, podendo levar \u00e0 insufici\u00eancia card\u00edaca. Pacientes com essa condi\u00e7\u00e3o frequentemente enfrentam um progn\u00f3stico desfavor\u00e1vel, com deteriora\u00e7\u00e3o r\u00e1pida da fun\u00e7\u00e3o card\u00edaca e significativo impacto na qualidade de vida. Atualmente, as op\u00e7\u00f5es terap\u00eauticas dispon\u00edveis s\u00e3o limitadas, e a aprova\u00e7\u00e3o da vutrisirana s\u00f3dica representa uma nova alternativa para os pacientes acometidos pela doen\u00e7a. Estima-se que a ATTR-CM afete mais de 300 mil pessoas em todo o mundo.<\/b><\/p>\n

“Com a amplia\u00e7\u00e3o da indica\u00e7\u00e3o de AMVUTTRA, o Brasil reafirma seu compromisso com a inova\u00e7\u00e3o na sa\u00fade e com o acesso a dois tratamentos de ponta para doen\u00e7as raras, graves e de alta complexidade, como a amiloidose ATTR com cardiomiopatia”, afirma Lisa Duarte<\/span>, Vice-Presidente M\u00e9dica da Regi\u00e3o de Mercados Emergentes e Parceiros da Alnylam. “A aprova\u00e7\u00e3o de AMVUTTRA para ATTR-CM oferece aos pacientes brasileiros alternativas que n\u00e3o apenas tratam a doen\u00e7a mais em sua origem, mas tamb\u00e9m ajudam a preservar a qualidade de vida, reduzir hospitaliza\u00e7\u00f5es e prolongar a sobrevida. Essa conquista representa um passo importante na transforma\u00e7\u00e3o do cuidado para uma condi\u00e7\u00e3o que, at\u00e9 pouco tempo atr\u00e1s, contava com pouqu\u00edssimos recursos terap\u00eauticos.”<\/i><\/p>\n

Essa aprova\u00e7\u00e3o tem como base os resultados do estudo cl\u00ednico de Fase 3 HELIOS-B, que avaliou a efic\u00e1cia de AMVUTTRA no tratamento da amiloidose ATTR-CM. O estudo atingiu signific\u00e2ncia estat\u00edstica em compara\u00e7\u00e3o ao placebo em todos os 10 desfechos prim\u00e1rios e secund\u00e1rios pr\u00e9-definidos.<\/b> Os dados foram apresentados em 2024 no Congresso da Sociedade Europeia de Cardiologia e publicados simultaneamente no The New England Journal of Medicine<\/i>.<\/p>\n

Na popula\u00e7\u00e3o geral do estudo, AMVUTTRA reduziu em 28% o risco de mortalidade por todas as causas e de eventos cardiovasculares recorrentes durante o per\u00edodo de tratamento duplo-cego, que se estendeu por at\u00e9 36 meses.<\/b> A an\u00e1lise de um desfecho secund\u00e1rio pr\u00e9-especificado, que incluiu os 36 meses do per\u00edodo duplo-cego mais seis meses de extens\u00e3o em regime aberto, mostrou uma redu\u00e7\u00e3o significativa de 35% na mortalidade por todas as causas ao longo de 42 meses.<\/b><\/p>\n

Entre os pacientes que receberam somente AMVUTTRA como tratamento espec\u00edfico (monoterapia), houve uma redu\u00e7\u00e3o de 33% no risco de mortalidade por todas as causas e de eventos cardiovasculares recorrentes<\/b> no per\u00edodo duplo-cego, al\u00e9m de uma redu\u00e7\u00e3o significativa de 34% na mortalidade por todas as causas ao longo de 42 meses.<\/b> Em compara\u00e7\u00e3o com os pacientes que receberam placebo, aqueles tratados com AMVUTTRA apresentaram preserva\u00e7\u00e3o da capacidade funcional e da qualidade de vida, al\u00e9m de melhores n\u00edveis dos biomarcadores NT-proBNP e troponina I, ambos associados a desfechos cardiovasculares. <\/b><\/p>\n

“Os resultados positivos do estudo HELIOS-B demonstram que o tratamento pode contribuir para prolongar a vida dos pacientes, reduzir interna\u00e7\u00f5es e trazer ganhos importantes em termos de funcionalidade e bem-estar. Trata-se de uma inova\u00e7\u00e3o que amplia as possibilidades de manejo de uma doen\u00e7a complexa e, muitas vezes, subdiagnosticada”, afirma o Dr. F\u00e1bio Fernandes.\u00a0<\/p>\n

A seguran\u00e7a e a tolerabilidade de AMVUTTRA j\u00e1 est\u00e3o bem estabelecidas, como demonstrado no estudo HELIOS-A, que avaliou o uso do medicamento em pacientes com amiloidose heredit\u00e1ria por transtirretina com polineuropatia (hATTR-PN). Esse estudo foi a base para a aprova\u00e7\u00e3o do tratamento pela ANVISA em 2022. Desde ent\u00e3o, j\u00e1 foram registrados mais de 5 mil pacientes tratados globalmente com AMVUTTRA<\/b>. \u00a0Durante o per\u00edodo de tratamento de 18 meses do estudo HELIOS-A, rea\u00e7\u00f5es no local da inje\u00e7\u00e3o foram relatadas em 5 (4,1%) pacientes tratados com AMVUTTRA, ocorrendo em 0,6% das inje\u00e7\u00f5es. No per\u00edodo duplo-cego do HELIOS-B de at\u00e9 36 meses, a natureza, frequ\u00eancia e gravidade dos eventos adversos em pacientes tratados com AMVUTTRA foram semelhantes aos do placebo. O perfil de seguran\u00e7a do AMVUTTRA\u00ae no HELIOS-B foi consistente em todos os subgrupos estudados.<\/p>\n

AMVUTTRA \u00e9 o segundo medicamento da Alnylam aprovado para o tratamento da wtATTR ou hATTR com cardiomiopatia. No in\u00edcio do ano, a ANVISA tamb\u00e9m ampliou a indica\u00e7\u00e3o terap\u00eautica de ONPATTRO (patisirana s\u00f3dica), aprovado para o tratamento da hATTR com polineuropatia em est\u00e1gio 1 ou 2, e da cardiomiopatia por wtATTR ou hATTR. ONPATTRO \u00e9 administrado por infus\u00e3o intravenosa a cada tr\u00eas semanas, enquanto AMVUTTRA exige apenas quatro doses por ano, com aplica\u00e7\u00e3o subcut\u00e2nea.<\/p>\n

\"Cision\" View original content:https:\/\/www.prnewswire.com\/br\/comunicados-para-a-imprensa\/anvisa-aprova-nova-indicacao-de-tratamento-baseado-em-rnai-para-cardiomiopatia-por-amiloidose-attr-302420116.html<\/a><\/p>\n

FONTE Alnylam<\/p>\n<\/div>\n

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T\u00f3picos Relacionados:<\/strong> Produtos Farmac\u00eauticos, M\u00e9dico \/ Farmac\u00eautico, Sa\u00fade\/Hospitais<\/p>\n

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