{"id":108491,"date":"2025-03-26T12:12:00","date_gmt":"2025-03-26T15:12:00","guid":{"rendered":"https:\/\/bluestudio.estadao.com.br\/agencia-de-comunicacao\/prnewswire\/prnewsbrasil\/ptc-therapeutics-apresenta-novos-dados-de-estudos-em-andamento-sobre-a-sepiapterina-3\/"},"modified":"2025-03-26T12:12:00","modified_gmt":"2025-03-26T15:12:00","slug":"ptc-therapeutics-apresenta-novos-dados-de-estudos-em-andamento-sobre-a-sepiapterina-3","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/bluestudio.estadao.com.br\/agencia-de-comunicacao\/prnewswire\/prnewsbrasil\/ptc-therapeutics-apresenta-novos-dados-de-estudos-em-andamento-sobre-a-sepiapterina-3\/","title":{"rendered":"PTC Therapeutics apresenta novos dados de estudos em andamento sobre a sepiapterina"},"content":{"rendered":"<div class=\"xn-content\">\n?<i> Os resultados mostram que 97% dos participantes do estudo sobre toler\u00e2ncia \u00e0 fenilalanina (Phe) conseguiram aumentar sua ingest\u00e3o diet\u00e9tica de Phe, com um aumento m\u00e9dio de 126% <\/i>?<\/p>\n<p><i>? A an\u00e1lise de variantes gen\u00e9ticas do estudo cl\u00ednico de Fase 3 APHENITY demonstra um efeito significativo em indiv\u00edduos com fenilceton\u00faria cl\u00e1ssica e gen\u00f3tipos n\u00e3o responsivos \u00e0 BH4 ?<\/i><\/p>\n<p><span class=\"legendSpanClass\">WARREN, <span class=\"xn-person\">Nova Jersey<\/span><\/span>, <span class=\"legendSpanClass\">26 de mar\u00e7o de 2025<\/span> \/PRNewswire\/ &#8212; A PTC Therapeutics, Inc. anunciou hoje novos dados do estudo cl\u00ednico de Fase 3 APHENITY e do subsequente estudo de extens\u00e3o aberta, apresentados na Reuni\u00e3o Anual de Gen\u00e9tica Cl\u00ednica do American College of Medical Genetics and Genomics (ACMG) de 2025. Esses dados fornecem mais evid\u00eancias dos potenciais benef\u00edcios significativos do tratamento com sepiapterina para todo o espectro de pacientes com fenilceton\u00faria (PKU), incluindo a flexibiliza\u00e7\u00e3o significativa da dieta.<\/p>\n<div id=\"prni_dvprnejpga66cleft\" dir=\"ltr\" style=\"width: 100%;text-align: left\"><img decoding=\"async\" id=\"prnejpga66cleft\" title=\"PTC Therapeutics, Inc. Logo\" src=\"https:\/\/mma.prnewswire.com\/media\/2582388\/PTC_LOGO_Logo_Logo.jpg\" alt=\"PTC Therapeutics, Inc. Logo\" align=\"middle\" \/><\/div>\n<p>Os principais dados apresentados s\u00e3o:<\/p>\n<ul type=\"disc\">\n<li><span class=\"xn-person\">Mais de<\/span> 97% dos participantes do protocolo de toler\u00e2ncia \u00e0 Phe do estudo de extens\u00e3o aberta APHENITY demonstraram a capacidade de flexibilizar sua dieta enquanto estavam em tratamento com sepiapterina, com um aumento m\u00e9dio na ingest\u00e3o de prote\u00ednas de 126%<\/li>\n<li>66% dos participantes do subestudo de toler\u00e2ncia \u00e0 Phe alcan\u00e7aram ou superaram a ingest\u00e3o di\u00e1ria recomendada de prote\u00ednas ajustada pela idade para indiv\u00edduos sem PKU, mantendo o controle dos n\u00edveis de Phe no sangue<\/li>\n<li>A an\u00e1lise de variantes gen\u00e9ticas dos participantes do estudo APHENITY demonstra que mais de 70% apresentaram um Valor Gen\u00f3tipo-Fen\u00f3tipo (GPV) consistente com a PKU cl\u00e1ssica<\/li>\n<\/ul>\n<p>&#8220;Esses novos dados fornecem mais evid\u00eancias dos benef\u00edcios significativos que a sepiapterina pode oferecer para crian\u00e7as e adultos com PKU, incluindo aqueles com a forma mais grave da doen\u00e7a&#8221;, disse <span class=\"xn-person\">Matthew B. Klein<\/span>, M.D., CEO da PTC Therapeutics. &#8220;Al\u00e9m disso, o benef\u00edcio do tratamento demonstrado em indiv\u00edduos com muta\u00e7\u00f5es n\u00e3o responsivas \u00e0 BH4 e com o fen\u00f3tipo cl\u00e1ssico da doen\u00e7a refor\u00e7a o potencial de alcan\u00e7ar todos os principais segmentos de pacientes.&#8221;<\/p>\n<p>Os dados foram apresentados em um p\u00f4ster intitulado &#8220;Resultados intermedi\u00e1rios do estudo de extens\u00e3o APHENITY: sepiapterina reduz Phe no sangue com melhoria na toler\u00e2ncia \u00e0 Phe na dieta em participantes com fenilceton\u00faria&#8221; e em um simp\u00f3sio apresentado por <span class=\"xn-person\">Nicola Longo<\/span>, M.D., Ph.D., Professor e Chefe da Divis\u00e3o de Gen\u00e9tica Cl\u00ednica na Universidade da Calif\u00f3rnia, <span class=\"xn-location\">Los Angeles<\/span>, e <span class=\"xn-person\">Suzanne Hollander<\/span>, M.S., R.D., L.D.N., Especialista S\u00eanior em Nutri\u00e7\u00e3o Cl\u00ednica e Diretora Associada do Programa PKU no Boston Children&#8217;s Hospital.<\/p>\n<p><b>Sobre a Sepiapterina<br \/><\/b>A sepiapterina (anteriormente PTC923), uma formula\u00e7\u00e3o oral de sepiapterina sint\u00e9tica, tem um mecanismo duplo de a\u00e7\u00e3o para aumentar a atividade da enzima fenilalanina hidroxilase (PAH). Primeiro, a sepiapterina \u00e9 um composto precursor que \u00e9 rapidamente absorvido e convertido intracelularmente em tetrahidrobiopterina (BH4), um cofator cr\u00edtico da PAH. A sepiapterina tamb\u00e9m tem um efeito de chaperona farmacol\u00f3gica independente, corrigindo o dobramento incorreto da PAH para melhorar a fun\u00e7\u00e3o da enzima. Por meio desse mecanismo duplo de a\u00e7\u00e3o, a sepiapterina reduz efetivamente os n\u00edveis de fenilalanina (Phe) no sangue e tem o potencial de tratar uma ampla gama de pacientes com PKU.<\/p>\n<p><b>Sobre a fenilceton\u00faria<br \/><\/b>A fenilceton\u00faria (PKU) \u00e9 uma doen\u00e7a metab\u00f3lica rara e heredit\u00e1ria que afeta o c\u00e9rebro. \u00c9 causada por um defeito no gene que ajuda a criar a enzima necess\u00e1ria para decompor a fenilalanina. Se n\u00e3o for tratada ou mal administrada, a fenilalanina &#8211; um amino\u00e1cido essencial encontrado em todas as prote\u00ednas e na maioria dos alimentos &#8211; pode acumular-se em n\u00edveis prejudiciais no corpo. Isso causa defici\u00eancias graves e irrevers\u00edveis, como defici\u00eancia intelectual permanente, convuls\u00f5es, atraso no desenvolvimento, perda de mem\u00f3ria e problemas comportamentais e emocionais. Rec\u00e9m-nascidos com fenilceton\u00faria inicialmente n\u00e3o apresentam sintomas, mas os sintomas geralmente s\u00e3o progressivos, e os danos causados por n\u00edveis t\u00f3xicos de fenilalanina nos primeiros anos de vida s\u00e3o irrevers\u00edveis. O diagn\u00f3stico de fenilceton\u00faria geralmente ocorre durante programas de triagem neonatal. Estima-se que haja 58.000 pessoas com fenilceton\u00faria no mundo todo.<\/p>\n<p><b>Sobre a PTC Therapeutics, Inc.<\/b> <br \/>A PTC \u00e9 uma empresa biofarmac\u00eautica global focada na descoberta, desenvolvimento e comercializa\u00e7\u00e3o de medicamentos clinicamente diferenciados que oferecem benef\u00edcios para crian\u00e7as e adultos com doen\u00e7as raras. A capacidade da PTC de comercializar produtos globalmente \u00e9 a base que incentiva o investimento em um pipeline s\u00f3lido e diversificado de medicamentos transformadores e nossa miss\u00e3o de fornecer acesso a tratamentos de ponta para pacientes com necessidades m\u00e9dicas n\u00e3o atendidas. A estrat\u00e9gia da empresa \u00e9 aproveitar sua forte expertise cient\u00edfica e infraestrutura comercial global para maximizar o valor para seus pacientes e outras partes interessadas.<\/p>\n<p><b>Para mais informa\u00e7\u00f5es:<\/b><\/p>\n<p><b>Investidores:<br \/><\/b><span class=\"xn-person\">Ellen Cavaleri<\/span><br \/>+1 (615) 618-6228<br \/><b><a href=\"mailto:ecavaleri@ptcbio.com\" rel=\"nofollow\">ecavaleri@ptcbio.com<\/a> <\/b><\/p>\n<p><b>Imprensa:<br \/><\/b><span class=\"xn-person\">Jeanine Clemente<\/span><br \/>+1 (908) 912-9406<br \/><b><a href=\"mailto:jclemente@ptcbio.com\" rel=\"nofollow\">jclemente@ptcbio.com<\/a> <\/b><\/p>\n<p><b>Declara\u00e7\u00e3o prospectiva<\/b> <br \/>Este comunicado \u00e0 imprensa cont\u00e9m declara\u00e7\u00f5es prospectivas dentro do significado da Lei de Reforma de Lit\u00edgios de T\u00edtulos Privados de 1995. Todas as declara\u00e7\u00f5es contidas neste comunicado, exceto declara\u00e7\u00f5es de fatos hist\u00f3ricos, s\u00e3o declara\u00e7\u00f5es prospectivas, incluindo declara\u00e7\u00f5es sobre: as expectativas, planos e perspectivas futuras da PTC, inclusive com rela\u00e7\u00e3o ao cronograma esperado de submiss\u00f5es e respostas regulat\u00f3rias, comercializa\u00e7\u00e3o e outros assuntos com rela\u00e7\u00e3o a seus produtos e candidatos a produtos; Estrat\u00e9gia da PTC, opera\u00e7\u00f5es futuras, posi\u00e7\u00e3o financeira futura, receitas futuras, custos projetados; a extens\u00e3o, o tempo e os aspectos financeiros de nossa prioriza\u00e7\u00e3o estrat\u00e9gica de pipeline e redu\u00e7\u00f5es na for\u00e7a de trabalho; e os objetivos da gest\u00e3o. Outras declara\u00e7\u00f5es prospectivas podem ser identificadas pelas palavras &#8220;orienta\u00e7\u00e3o&#8221;, &#8220;plano&#8221;, &#8220;antecipar&#8221;, &#8220;acreditar&#8221;, &#8220;estimar&#8221;, &#8220;esperar&#8221;, &#8220;pretender&#8221;, &#8220;pode&#8221;, &#8220;alvo&#8221;, &#8220;potencial&#8221;, &#8220;ir\u00e1&#8221;, &#8220;iria&#8221;, &#8220;poderia&#8221;, &#8220;deveria&#8221;, &#8220;continuar&#8221; e express\u00f5es semelhantes.<\/p>\n<p>Os resultados, desempenho ou realiza\u00e7\u00f5es reais da PTC podem diferir materialmente daqueles expressos ou impl\u00edcitos nas declara\u00e7\u00f5es prospectivas feitas pela empresa, devido a uma variedade de riscos e incertezas, incluindo aqueles relacionados a: o resultado das negocia\u00e7\u00f5es de pre\u00e7os, cobertura e reembolso com pagadores terceiros para os produtos ou candidatos a produtos da PTC que a empresa comercializa ou possa comercializar no futuro; as expectativas em rela\u00e7\u00e3o \u00e0 sepiapterina, incluindo quaisquer submiss\u00f5es regulat\u00f3rias e potenciais aprova\u00e7\u00f5es, comercializa\u00e7\u00e3o, o potencial de alcan\u00e7ar marcos regulat\u00f3rios e de vendas, e pagamentos contingentes que a PTC possa ser obrigada a fazer; efeitos significativos nos neg\u00f3cios, incluindo os efeitos de condi\u00e7\u00f5es industriais, de mercado, econ\u00f4micas, pol\u00edticas ou regulat\u00f3rias; mudan\u00e7as nas leis, regulamentos, taxas e pol\u00edticas fiscais; a base de pacientes eleg\u00edveis e o potencial comercial dos produtos e candidatos a produtos da PTC; a abordagem cient\u00edfica da PTC e o progresso geral no desenvolvimento; e os fatores discutidos na se\u00e7\u00e3o &#8220;Fatores de risco&#8221; do Relat\u00f3rio anual mais recente da PTC no Formul\u00e1rio 10-K, bem como quaisquer atualiza\u00e7\u00f5es desses fatores de risco arquivadas periodicamente nos outros registros da PTC junto \u00e0 SEC. Recomendamos que voc\u00ea considere cuidadosamente todos esses fatores.<\/p>\n<p>Assim como em qualquer produto farmac\u00eautico em desenvolvimento, h\u00e1 riscos consider\u00e1veis no desenvolvimento, na aprova\u00e7\u00e3o regulat\u00f3ria e na comercializa\u00e7\u00e3o de novos produtos. N\u00e3o h\u00e1 garantias de que qualquer produto receber\u00e1 ou manter\u00e1 aprova\u00e7\u00e3o regulat\u00f3ria em qualquer territ\u00f3rio, ou provar\u00e1 ser comercialmente bem-sucedido, incluindo a sepiapterina.<\/p>\n<p>As declara\u00e7\u00f5es prospectivas contidas neste documento representam as opini\u00f5es da PTC apenas na data deste comunicado \u00e0 imprensa e a PTC n\u00e3o se compromete nem pretende atualizar ou revisar tais declara\u00e7\u00f5es prospectivas para refletir resultados reais ou mudan\u00e7as nos planos, perspectivas, suposi\u00e7\u00f5es, estimativas ou proje\u00e7\u00f5es, ou outras circunst\u00e2ncias que ocorram ap\u00f3s a data deste comunicado \u00e0 imprensa, exceto conforme exigido por lei.<\/p>\n<p>Logo &#8211; <a href=\"https:\/\/c212.net\/c\/link\/?t=0&amp;l=pt&amp;o=4391054-1&amp;h=50054702&amp;u=https%3A%2F%2Fmma.prnewswire.com%2Fmedia%2F2582388%2FPTC_LOGO_Logo_Logo.jpg&amp;a=https%3A%2F%2Fmma.prnewswire.com%2Fmedia%2F2582388%2FPTC_LOGO_Logo_Logo.jpg\" target=\"_blank\" rel=\"nofollow\">https:\/\/mma.prnewswire.com\/media\/2582388\/PTC_LOGO_Logo_Logo.jpg<\/a>\u00a0<\/p>\n<p id=\"PURL\"><img loading=\"lazy\" decoding=\"async\" title=\"Cision\" width=\"12\" height=\"12\" alt=\"Cision\" src=\"https:\/\/c212.net\/c\/img\/favicon.png?sn=PT49568&amp;sd=2025-03-26\" \/> View original content:<a id=\"PRNURL\" rel=\"nofollow\" href=\"https:\/\/www.prnewswire.com\/br\/comunicados-para-a-imprensa\/ptc-therapeutics-apresenta-novos-dados-de-estudos-em-andamento-sobre-a-sepiapterina-302412140.html\" target=\"_blank\">https:\/\/www.prnewswire.com\/br\/comunicados-para-a-imprensa\/ptc-therapeutics-apresenta-novos-dados-de-estudos-em-andamento-sobre-a-sepiapterina-302412140.html<\/a><\/p>\n<p>FONTE  PTC Therapeutics, Inc.<\/p>\n<\/div>\n<p><img decoding=\"async\" alt=\"\" src=\"https:\/\/rt.prnewswire.com\/rt.gif?NewsItemId=PT49568&amp;Transmission_Id=202503261107PR_NEWS_LATAM____PT49568&amp;DateId=20250326\" style=\"border:0px;width:1px;height:1px\" \/><\/p>\n<p>A <b>OESP<\/b> n\u00e3o \u00e9(s\u00e3o) respons\u00e1vel(is) por erros, incorre\u00e7\u00f5es, atrasos ou quaisquer decis\u00f5es tomadas por seus clientes com base nos Conte\u00fados ora disponibilizados, bem como tais Conte\u00fados n\u00e3o representam a opini\u00e3o da <b>OESP<\/b> e s\u00e3o de inteira responsabilidade da <b>PR Newswire Ltda<\/b><\/p>\n","protected":false},"excerpt":{"rendered":"A PTC Therapeutics, Inc. anunciou hoje novos dados do estudo cl\u00ednico de Fase 3 APHENITY e do subsequente estudo de extens\u00e3o aberta, apresentados na Reuni\u00e3o Anual de Gen\u00e9tica Cl\u00edni","protected":false},"author":1,"featured_media":0,"comment_status":"open","ping_status":"closed","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":{"_acf_changed":false,"inline_featured_image":false,"_monsterinsights_skip_tracking":false,"_monsterinsights_sitenote_active":false,"_monsterinsights_sitenote_note":"","_monsterinsights_sitenote_category":0,"footnotes":""},"categories":[28],"tags":[],"class_list":["post-108491","post","type-post","status-publish","format-standard","hentry","category-prnewsbrasil"],"acf":[],"_links":{"self":[{"href":"https:\/\/bluestudio.estadao.com.br\/agencia-de-comunicacao\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/108491","targetHints":{"allow":["GET"]}}],"collection":[{"href":"https:\/\/bluestudio.estadao.com.br\/agencia-de-comunicacao\/wp-json\/wp\/v2\/posts"}],"about":[{"href":"https:\/\/bluestudio.estadao.com.br\/agencia-de-comunicacao\/wp-json\/wp\/v2\/types\/post"}],"author":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/bluestudio.estadao.com.br\/agencia-de-comunicacao\/wp-json\/wp\/v2\/users\/1"}],"replies":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/bluestudio.estadao.com.br\/agencia-de-comunicacao\/wp-json\/wp\/v2\/comments?post=108491"}],"version-history":[{"count":0,"href":"https:\/\/bluestudio.estadao.com.br\/agencia-de-comunicacao\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/108491\/revisions"}],"wp:attachment":[{"href":"https:\/\/bluestudio.estadao.com.br\/agencia-de-comunicacao\/wp-json\/wp\/v2\/media?parent=108491"}],"wp:term":[{"taxonomy":"category","embeddable":true,"href":"https:\/\/bluestudio.estadao.com.br\/agencia-de-comunicacao\/wp-json\/wp\/v2\/categories?post=108491"},{"taxonomy":"post_tag","embeddable":true,"href":"https:\/\/bluestudio.estadao.com.br\/agencia-de-comunicacao\/wp-json\/wp\/v2\/tags?post=108491"}],"curies":[{"name":"wp","href":"https:\/\/api.w.org\/{rel}","templated":true}]}}