{"id":102590,"date":"2024-11-01T16:42:00","date_gmt":"2024-11-01T19:42:00","guid":{"rendered":"https:\/\/bluestudio.estadao.com.br\/agencia-de-comunicacao\/prnewswire\/prnewseconomia\/ptc-therapeutics-divulga-a-aceitacao-pelo-fda-da-reapresentacao-do-nda-do-translarna-ataluren-2\/"},"modified":"2024-11-01T16:42:00","modified_gmt":"2024-11-01T19:42:00","slug":"ptc-therapeutics-divulga-a-aceitacao-pelo-fda-da-reapresentacao-do-nda-do-translarna-ataluren-2","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/bluestudio.estadao.com.br\/agencia-de-comunicacao\/prnewswire\/prnewseconomia\/ptc-therapeutics-divulga-a-aceitacao-pelo-fda-da-reapresentacao-do-nda-do-translarna-ataluren-2\/","title":{"rendered":"PTC Therapeutics divulga a aceita\u00e7\u00e3o pelo FDA da reapresenta\u00e7\u00e3o do NDA do Translarna™ (ataluren)"},"content":{"rendered":"

PR NEWSWIRE<\/b><\/p>\n

\nWARREN, N.J.<\/span><\/span>, 1 de novembro de 2024<\/span> \/PRNewswire\/ — A PTC Therapeutics, Inc. comunicou hoje que o U.S. Food and Drug Administration (FDA) aceitou para an\u00e1lise a reapresenta\u00e7\u00e3o do Pedido de Novo Medicamento (NDA) do Translarna™ (ataluren), destinado ao tratamento da distrofia muscular de Duchenne com muta\u00e7\u00e3o sem sentido (nmDMD).<\/p>\n

“A aceita\u00e7\u00e3o do NDA para avalia\u00e7\u00e3o \u00e9 uma conquista significativa que nos coloca mais pr\u00f3ximos de oferecer esse importante tratamento a meninos e jovens que vivem com a distrofia muscular de Duchenne de muta\u00e7\u00e3o sem sentido nos Estados Unidos”, disse Matthew B. Klein<\/span>, M.D., CEO da PTC Therapeutics. “A totalidade das evid\u00eancias corrobora claramente o perfil de seguran\u00e7a favor\u00e1vel e os benef\u00edcios de curto e longo prazo do Translarna para portadores de nmDMD. Estamos ansiosos para trabalhar com o FDA durante todo o processo de an\u00e1lise.”<\/p>\n

“Agradecemos ao FDA por aceitar o NDA do Translarna para an\u00e1lise”, declarou Pat Furlong<\/span>, fundador e CEO da Parent Project Muscular Dystrophy. “O Translarna atende exclusivamente a indiv\u00edduos portadores de distrofia muscular de Duchenne secund\u00e1ria \u00e0 muta\u00e7\u00e3o sem sentido e pode ser uma op\u00e7\u00e3o de tratamento importante para nossa comunidade. H\u00e1 muito tempo, as fam\u00edlias dos Estados Unidos esperam por um tratamento que ataque a causa subjacente da muta\u00e7\u00e3o sem sentido da Duchenne.”<\/p>\n

A reapresenta\u00e7\u00e3o do NDA fundamenta-se nos benef\u00edcios significativos demonstrados na popula\u00e7\u00e3o ITT (N=359) do estudo cl\u00ednico global controlado por placebo, Estudo 041. Ap\u00f3s 72 semanas de tratamento com Translarna, os principais resultados do estudo demonstraram benef\u00edcios significativos: Teste de Caminhada de Seis Minutos (TC6M) (p=0,0248), Escala de Avalia\u00e7\u00e3o para Deambulantes North Star (p=0,0283), caminhada\/corrida de 10 metros (p=0,0422), subida de quatro degraus (p=0,0293) e tempo para piora de 10% no TC6M (p=0,0078).<\/p>\n

Al\u00e9m disso, o NDA inclui os achados de benef\u00edcios significativos do tratamento com o Translarna a longo prazo, conforme consta no registro STRIDE. O tratamento com o Translarna provocou um atraso de 3,5 anos na perda de deambula\u00e7\u00e3o (p<0,0001) e um atraso de 1,8 ano para alcan\u00e7ar uma capacidade vital for\u00e7ada prevista de menos de 60% (p=0,0028) – um limiar cr\u00edtico da fun\u00e7\u00e3o pulmonar.<\/p>\n

“Estamos entusiasmados pelo fato de o FDA ter aceitado analisar o NDA do Translarna”, disse Debra Miller<\/span>, fundadora e CEO da CureDuchenne. “Acreditamos que a totalidade dos dados demonstra os benef\u00edcios significativos e o s\u00f3lido perfil de seguran\u00e7a do Translarna para pessoas que sofrem de distrofia muscular de Duchenne causada por uma muta\u00e7\u00e3o sem sentido, que \u00e9 aproximadamente 13% da nossa comunidade. Muitos de nossos meninos e jovens participaram de estudos cl\u00ednicos do Translarna ao longo dos anos, e cerca de 150 deles continuam em terapia com os estudos de extens\u00e3o e seguem usufruindo dos benef\u00edcios do Translarna, incluindo a manuten\u00e7\u00e3o da independ\u00eancia.”<\/p>\n

Como se tratou da reapresenta\u00e7\u00e3o de um NDA ap\u00f3s uma carta de resposta completa ao NDA, que foi apresentada sob protesto em 2016, o FDA n\u00e3o \u00e9 obrigado a cumprir os prazos de an\u00e1lise da PDUFA. Portanto, n\u00e3o foi fornecida uma data da a\u00e7\u00e3o regulat\u00f3ria.<\/p>\n

Sobre o Translarna™ (ataluren)
<\/b>O Translarna (ataluren), descoberto e desenvolvido pela PTC Therapeutics, \u00e9 uma terapia de restaura\u00e7\u00e3o de prote\u00ednas desenvolvida para permitir a forma\u00e7\u00e3o de uma prote\u00edna funcional em pacientes com dist\u00farbios gen\u00e9ticos provocados por uma muta\u00e7\u00e3o sem sentido. As muta\u00e7\u00f5es sem sentido s\u00e3o altera\u00e7\u00f5es no c\u00f3digo gen\u00e9tico que interrompem prematuramente a s\u00edntese de uma prote\u00edna essencial. O dist\u00farbio resultante \u00e9 determinado pela prote\u00edna que n\u00e3o pode ser expressada em sua totalidade e n\u00e3o \u00e9 mais funcional, como a distrofina na doen\u00e7a de Duchenne. O Translarna, nome comercial do ataluren, \u00e9 licenciado em v\u00e1rios pa\u00edses. O Estudo 041 foi um estudo cl\u00ednico global controlado por placebo que incluiu uma grande popula\u00e7\u00e3o de pacientes com nmDMD. O estudo incluiu uma popula\u00e7\u00e3o para an\u00e1lise prim\u00e1ria de um subgrupo de inscritos, que n\u00e3o atingiu a signific\u00e2ncia estat\u00edstica no desfecho prim\u00e1rio do TC6M. No entanto, foi registrado um benef\u00edcio significativo no TC6M e em outros desfechos principais do estudo na popula\u00e7\u00e3o geral inscrita (ITT).<\/p>\n

Sobre o Registro STRIDE
<\/b>O Registro STRIDE \u00e9 um estudo observacional multic\u00eantrico cont\u00ednuo sobre a seguran\u00e7a e a efic\u00e1cia do Translarna no tratamento de rotina. \u00c9 o primeiro banco de dados de pacientes a fornecer experi\u00eancia real quanto ao uso a longo prazo do Translarna na pr\u00e1tica cl\u00ednica de rotina.<\/p>\n

O STRIDE \u00e9 uma parceria de colabora\u00e7\u00e3o entre a TREAT-NMD e a PTC Therapeutics, liderada por um Comit\u00ea Diretor composto pelos principais especialistas em Duchenne, associa\u00e7\u00f5es de pacientes de todo o mundo e representantes da PTC.<\/p>\n

Sobre a Distrofia Muscular de Duchenne (Duchenne)
<\/b>A Duchenne \u00e9 uma doen\u00e7a gen\u00e9tica rara e fatal que resulta em fraqueza muscular progressiva desde a primeira inf\u00e2ncia e leva \u00e0 morte prematura em meados dos anos 20 devido \u00e0 insufici\u00eancia card\u00edaca e respirat\u00f3ria e que afeta principalmente os homens. \u00c9 um dist\u00farbio muscular progressivo ocasionado pela falta da prote\u00edna distrofina funcional. A distrofina \u00e9 essencial para a estabilidade estrutural de todos os m\u00fasculos, entre eles os m\u00fasculos esquel\u00e9ticos, do diafragma e do cora\u00e7\u00e3o. Os pacientes portadores de Duchenne podem perder a capacidade de andar (perda da deambula\u00e7\u00e3o) a partir dos 10 anos de idade, e em seguida perder o uso dos bra\u00e7os. Mais tarde, os pacientes com Duchenne apresentam complica\u00e7\u00f5es pulmonares potencialmente fatais, exigindo o uso de suporte ventilat\u00f3rio, e complica\u00e7\u00f5es card\u00edacas no final da adolesc\u00eancia e na faixa dos 20 anos.<\/p>\n

Sobre a PTC Therapeutics, Inc.
<\/b>A PTC \u00e9 uma empresa biofarmac\u00eautica global dedicada \u00e0 descoberta, ao desenvolvimento e \u00e0 comercializa\u00e7\u00e3o de medicamentos clinicamente diferenciados que tragam benef\u00edcios a crian\u00e7as e adultos portadores de doen\u00e7as raras. A capacidade de inova\u00e7\u00e3o da PTC para identificar novas terapias e comercializar produtos no mundo inteiro \u00e9 determinante para o investimento em um programa robusto e diversificado de medicamentos transformadores. A miss\u00e3o da PTC \u00e9 permitir o acesso aos melhores tratamentos da categoria para pacientes que tenham pouca ou nenhuma op\u00e7\u00e3o de tratamento. A estrat\u00e9gia da PTC consiste em aproveitar sua s\u00f3lida experi\u00eancia cient\u00edfica e cl\u00ednica e sua infraestrutura comercial mundial para levar terapias aos pacientes. A PTC acredita que isso maximiza o valor para todos os seus acionistas. Para saber mais sobre a PTC, visite-nos em www.ptcbio.com<\/a> e siga-nos no Facebook, Instagram, LinkedIn e X em @PTCBio.<\/p>\n

Para maiores informa\u00e7\u00f5es:
<\/b>Investidores:<\/b>
Rela\u00e7\u00f5es com investidores
+1 (908) 912-9848
ir@ptcbio.com<\/a><\/p>\n

M\u00eddia:
<\/b>Jeanine Clemente<\/span>
+1 (908) 912-9406
jclemente@ptcbio.com<\/a>\u00a0\u00a0<\/p>\n

Declara\u00e7\u00e3o prospectiva:
<\/b>Este comunicado de imprensa cont\u00e9m declara\u00e7\u00f5es prospectivas no significado da Lei de reforma de lit\u00edgios de valores mobili\u00e1rios privados (Private Securities Litigation Reform Act) de 1995. Todas as declara\u00e7\u00f5es contidas neste comunicado, exceto declara\u00e7\u00f5es de fatos hist\u00f3ricos, s\u00e3o declara\u00e7\u00f5es prospectivas, incluindo declara\u00e7\u00f5es sobre: as expectativas, planos e perspectivas futuras da PTC, inclusive com rela\u00e7\u00e3o ao cronograma esperado de submiss\u00f5es e respostas regulat\u00f3rias, comercializa\u00e7\u00e3o e outros assuntos com rela\u00e7\u00e3o a seus produtos e candidatos a produtos; Os planos da PTC para intera\u00e7\u00f5es com o U.S. Food and Drug Administration (FDA); a utilidade cl\u00ednica e as vantagens potenciais do Translarna (ataluren); a estrat\u00e9gia da PTC, as opera\u00e7\u00f5es futuras, a posi\u00e7\u00e3o financeira futura, as receitas futuras, os custos projetados; a extens\u00e3o, o momento e os aspectos financeiros da prioriza\u00e7\u00e3o de nosso pipeline estrat\u00e9gico e as redu\u00e7\u00f5es na for\u00e7a de trabalho; e os objetivos da gest\u00e3o. Outras declara\u00e7\u00f5es prospectivas podem ser identificadas pelas palavras “orienta\u00e7\u00e3o”, “plano”, “antecipar”, “acreditar”, “estimar”, “esperar”, “pretender”, “pode”, “alvo”, “potencial”, “ir\u00e1”, “iria”, “poderia”, “deveria”, “continuar” e express\u00f5es semelhantes.<\/p>\n

Os resultados, desempenho ou realiza\u00e7\u00f5es reais da PTC podem diferir substancialmente daqueles expressos ou impl\u00edcitos nas declara\u00e7\u00f5es prospectivas que ela faz em decorr\u00eancia de uma variedade de riscos e incertezas, incluindo aqueles relacionados a: o resultado das negocia\u00e7\u00f5es de pre\u00e7o, cobertura e reembolso com terceiros pagadores para os produtos da PTC ou candidatos a produtos que a PTC comercializa ou poder\u00e1 comercializar no futuro; a capacidade da PTC de manter sua autoriza\u00e7\u00e3o de comercializa\u00e7\u00e3o do Translarna para o tratamento de nmDMD no Brasil, na R\u00fassia, no Espa\u00e7o Econ\u00f4mico Europeu (EEE) e em outras regi\u00f5es, ou a capacidade da PTC de identificar outros mecanismos potenciais pelos quais possa fornecer o Translarna a pacientes com nmDMD no EEE; a capacidade da PTC de usar os dados cl\u00ednicos de seu estudo internacional de registro de medicamentos e as evid\u00eancias do mundo real sobre os benef\u00edcios do Translarna para apoiar a continua\u00e7\u00e3o da autoriza\u00e7\u00e3o de comercializa\u00e7\u00e3o do Translarna para o tratamento da DMN no EEE; se os pesquisadores concordam com a interpreta\u00e7\u00e3o da PTC sobre os resultados dos estudos cl\u00ednicos e a totalidade dos dados cl\u00ednicos dos estudos da PTC sobre o Translarna; efeitos comerciais significativos, incluindo os efeitos das condi\u00e7\u00f5es do setor, do mercado, econ\u00f4micas, pol\u00edticas ou regulat\u00f3rias; mudan\u00e7as nas leis, regulamentos, taxas e pol\u00edticas fiscais e outras; a base de pacientes eleg\u00edveis e o potencial comercial dos produtos e candidatos a produtos da PTC; a abordagem cient\u00edfica e o progresso geral do desenvolvimento da PTC; e os fatores discutidos na se\u00e7\u00e3o “Fatores de Risco” do mais recente Relat\u00f3rio Anual da PTC no Formul\u00e1rio 10-K, bem como quaisquer atualiza\u00e7\u00f5es desses fatores de risco arquivadas periodicamente em outros arquivos da PTC junto \u00e0 SEC. Recomendamos que voc\u00ea considere cuidadosamente todos esses fatores.<\/p>\n

Assim como em qualquer produto farmac\u00eautico em desenvolvimento, h\u00e1 riscos consider\u00e1veis no desenvolvimento, na aprova\u00e7\u00e3o regulat\u00f3ria e na comercializa\u00e7\u00e3o de novos produtos. N\u00e3o h\u00e1 garantias de que qualquer produto receber\u00e1 ou manter\u00e1 a aprova\u00e7\u00e3o regulat\u00f3ria em qualquer territ\u00f3rio, ou que ter\u00e1 sucesso comercial, incluindo o Translarna.<\/p>\n

As declara\u00e7\u00f5es prospectivas contidas neste documento representam as opini\u00f5es da PTC apenas na data deste comunicado \u00e0 imprensa e a PTC n\u00e3o se compromete nem pretende atualizar ou revisar tais declara\u00e7\u00f5es prospectivas para refletir resultados reais ou mudan\u00e7as nos planos, perspectivas, suposi\u00e7\u00f5es, estimativas ou proje\u00e7\u00f5es, ou outras circunst\u00e2ncias que ocorram ap\u00f3s a data deste comunicado \u00e0 imprensa, exceto conforme exigido por lei.<\/p>\n<\/p>\n

\"Cision\" View original content:https:\/\/www.prnewswire.com\/br\/comunicados-para-a-imprensa\/ptc-therapeutics-divulga-a-aceitacao-pelo-fda-da-reapresentacao-do-nda-do-translarna-ataluren-302294442.html<\/a><\/p>\n

FONTE PTC Therapeutics, Inc.<\/p>\n<\/div>\n

\"\"<\/p>\n

A OESP<\/b> n\u00e3o \u00e9(s\u00e3o) respons\u00e1vel(is) por erros, incorre\u00e7\u00f5es, atrasos ou quaisquer decis\u00f5es tomadas por seus clientes com base nos Conte\u00fados ora disponibilizados, bem como tais Conte\u00fados n\u00e3o representam a opini\u00e3o da OESP<\/b> e s\u00e3o de inteira responsabilidade da PR Newswire Ltda<\/b><\/p>\n","protected":false},"excerpt":{"rendered":"A PTC Therapeutics, Inc. comunicou hoje que o U.S. Food and Drug Administration (FDA) aceitou para an\u00e1lise a reapresenta\u00e7\u00e3o do Pedido de Novo Medicamento (NDA) do Translarna&trade","protected":false},"author":1,"featured_media":0,"comment_status":"open","ping_status":"closed","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":{"_acf_changed":false,"inline_featured_image":false,"_monsterinsights_skip_tracking":false,"_monsterinsights_sitenote_active":false,"_monsterinsights_sitenote_note":"","_monsterinsights_sitenote_category":0,"footnotes":""},"categories":[29],"tags":[],"class_list":["post-102590","post","type-post","status-publish","format-standard","hentry","category-prnewseconomia"],"acf":[],"_links":{"self":[{"href":"https:\/\/bluestudio.estadao.com.br\/agencia-de-comunicacao\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/102590","targetHints":{"allow":["GET"]}}],"collection":[{"href":"https:\/\/bluestudio.estadao.com.br\/agencia-de-comunicacao\/wp-json\/wp\/v2\/posts"}],"about":[{"href":"https:\/\/bluestudio.estadao.com.br\/agencia-de-comunicacao\/wp-json\/wp\/v2\/types\/post"}],"author":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/bluestudio.estadao.com.br\/agencia-de-comunicacao\/wp-json\/wp\/v2\/users\/1"}],"replies":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/bluestudio.estadao.com.br\/agencia-de-comunicacao\/wp-json\/wp\/v2\/comments?post=102590"}],"version-history":[{"count":0,"href":"https:\/\/bluestudio.estadao.com.br\/agencia-de-comunicacao\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/102590\/revisions"}],"wp:attachment":[{"href":"https:\/\/bluestudio.estadao.com.br\/agencia-de-comunicacao\/wp-json\/wp\/v2\/media?parent=102590"}],"wp:term":[{"taxonomy":"category","embeddable":true,"href":"https:\/\/bluestudio.estadao.com.br\/agencia-de-comunicacao\/wp-json\/wp\/v2\/categories?post=102590"},{"taxonomy":"post_tag","embeddable":true,"href":"https:\/\/bluestudio.estadao.com.br\/agencia-de-comunicacao\/wp-json\/wp\/v2\/tags?post=102590"}],"curies":[{"name":"wp","href":"https:\/\/api.w.org\/{rel}","templated":true}]}}