{"id":101279,"date":"2024-10-09T17:13:00","date_gmt":"2024-10-09T20:13:00","guid":{"rendered":"https:\/\/bluestudio.estadao.com.br\/agencia-de-comunicacao\/prnewswire\/prnewsbrasil\/anvisa-concede-autorizacao-de-comercializacao-da-terapia-genica-upstaza-para-deficiencia-de-aadc\/"},"modified":"2024-10-09T17:13:00","modified_gmt":"2024-10-09T20:13:00","slug":"anvisa-concede-autorizacao-de-comercializacao-da-terapia-genica-upstaza-para-deficiencia-de-aadc","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/bluestudio.estadao.com.br\/agencia-de-comunicacao\/prnewswire\/prnewsbrasil\/anvisa-concede-autorizacao-de-comercializacao-da-terapia-genica-upstaza-para-deficiencia-de-aadc\/","title":{"rendered":"ANVISA concede autoriza\u00e7\u00e3o de comercializa\u00e7\u00e3o da terapia g\u00eanica Upstaza™ para defici\u00eancia de AADC"},"content":{"rendered":"

PR NEWSWIRE<\/b><\/p>\n

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– O Upstaza \u00e9 a primeira terapia g\u00eanica autorizada com infus\u00e3o direta no c\u00e9rebro –<\/i><\/p>\n

WARREN, Nova Jersey<\/span><\/span>, 9 de outubro de 2024<\/span> \/PRNewswire\/ — A PTC Therapeutics, Inc. anunciou hoje que o Upstaza™<\/sup> (eladocagene exuparvovec) recebeu autoriza\u00e7\u00e3o de comercializa\u00e7\u00e3o da Ag\u00eancia Nacional de Vigil\u00e2ncia Sanit\u00e1ria, ANVISA. O Upstaza \u00e9 o primeiro e \u00fanico tratamento modificador de doen\u00e7a autorizado para o tratamento da defici\u00eancia de L-amino\u00e1cido descarboxilase arom\u00e1tica (AADC), um dist\u00farbio gen\u00e9tico raro e fatal que costuma causar incapacidade grave e sofrimento desde os primeiros meses de vida, afetando-a em todos os aspectos. O Upstaza foi aprovado para pacientes pedi\u00e1tricos com 18 meses ou mais.<\/p>\n

“\u00c9 com entusiasmo que levamos essa terapia g\u00eanica altamente inovadora para as crian\u00e7as brasileiras portadoras de defici\u00eancia de AADC”, disse Matthew B. Klein<\/span>, M.D., CEO da PTC Therapeutics. “Os dados coletados demonstraram os benef\u00edcios transformadores do Upstaza para as crian\u00e7as portadoras dessa doen\u00e7a rara.”<\/p>\n

O Upstaza \u00e9 infundido diretamente no put\u00e2men por meio de um procedimento neurocir\u00fargico estereot\u00e1xico que permite uma aplica\u00e7\u00e3o segura e precisa. A terapia g\u00eanica, ao substituir a enzima AADC deficiente, viabiliza a produ\u00e7\u00e3o de dopamina.<\/p>\n

Durante os estudos cl\u00ednicos do Upstaza, os pacientes passaram de uma fase em que n\u00e3o atingiam nenhum marco motor do desenvolvimento para uma fase em que demonstravam o dom\u00ednio de habilidades motoras clinicamente importantes, incluindo a capacidade de deambula\u00e7\u00e3o independente. As conquistas importantes, incluindo a aquisi\u00e7\u00e3o cognitiva e de linguagem, ocorreram tr\u00eas meses ap\u00f3s o tratamento, com melhorias clinicamente importantes que se mantiveram at\u00e9 dez anos ap\u00f3s o tratamento. O Upstaza tamb\u00e9m reduziu os sintomas que causam complica\u00e7\u00f5es potencialmente m\u00f3rbidas e potencialmente fatais.<\/p>\n

O Upstaza tem autoriza\u00e7\u00e3o de comercializa\u00e7\u00e3o na Uni\u00e3o Europeia, Reino Unido, Israel<\/span> e Taiwan<\/span>. O Pedido de Licen\u00e7a Biol\u00f3gica est\u00e1 sendo analisado pela FDA dos EUA, com uma data de a\u00e7\u00e3o regulat\u00f3ria prevista para 13 de novembro de 2024.<\/p>\n

Sobre o Upstaza™ <\/sup>(eladocagene exuparvovec)
<\/b>Upstaza \u00e9 uma terapia de substitui\u00e7\u00e3o de material gen\u00e9tico de uso \u00fanico, indicada para o tratamento de pacientes com 18 meses de idade ou mais e com diagn\u00f3stico cl\u00ednico, molecular e geneticamente confirmado de defici\u00eancia de L-amino\u00e1cido descarboxilase arom\u00e1tica (AADC) apresentando um fen\u00f3tipo grave. \u00c9 uma terapia g\u00eanica recombinante baseada no v\u00edrus adeno-associado de sorotipo 2 (AAV2), contendo o gene DDC humano.1 <\/sup>Foi desenvolvida para corrigir o defeito gen\u00e9tico subjacente, fornecendo um gene DDC funcional diretamente no put\u00e2men, aumentando a produ\u00e7\u00e3o da enzima AADC e, com isso, restaurando a produ\u00e7\u00e3o de dopamina.2,3 <\/sup><\/p>\n

O perfil de efic\u00e1cia e seguran\u00e7a do Upstaza foi demonstrado em estudos cl\u00ednicos e programas de uso compassivo.1 <\/sup> Em 2010 foi administrada uma dose ao primeiro paciente. Em estudos cl\u00ednicos, o Upstaza promoveu melhorias neurol\u00f3gicas transformadoras. Os efeitos colaterais mais comuns foram ins\u00f4nia inicial, irritabilidade e discinesia.<\/p>\n

A administra\u00e7\u00e3o do Upstaza \u00e9 feita atrav\u00e9s de um procedimento cir\u00fargico estereot\u00e1xico, ou seja, um procedimento neurocir\u00fargico minimamente invasivo adotado para o tratamento de v\u00e1rios dist\u00farbios neurol\u00f3gicos em crian\u00e7as e adultos. A administra\u00e7\u00e3o do Upstaza \u00e9 feita por um neurocirurgi\u00e3o qualificado em centros especializados em neurocirurgia estereot\u00e1xica.<\/p>\n

Sobre a defici\u00eancia de L-amino\u00e1cido descarboxilase arom\u00e1tica (AADC)
<\/b>A defici\u00eancia de AADC \u00e9 um dist\u00farbio gen\u00e9tico raro e fatal que costuma causar incapacidade grave e sofrimento desde os primeiros meses de vida, afetando-a em todos os aspectos – f\u00edsico, mental e comportamental. O sofrimento das crian\u00e7as com defici\u00eancia de AADC pode ser exacerbado por: epis\u00f3dios de crises oculog\u00edricas angustiantes, semelhantes a convuls\u00f5es, que fazem com que os olhos se arregalem para cima, v\u00f4mitos frequentes, problemas comportamentais e dificuldade para dormir.<\/p>\n

As vidas das crian\u00e7as acometidas s\u00e3o gravemente afetadas e encurtadas. A fisioterapia, a terapia ocupacional e a fonoaudiologia cont\u00ednuas e as interven\u00e7\u00f5es, inclusive a cirurgia, tamb\u00e9m costumam ser necess\u00e1rias para controlar complica\u00e7\u00f5es potencialmente fatais, como infec\u00e7\u00f5es, problemas alimentares e respirat\u00f3rios graves.<\/p>\n

Sobre a PTC Therapeutics, Inc.
<\/b>A PTC \u00e9 uma empresa biofarmac\u00eautica global dedicada \u00e0 descoberta, ao desenvolvimento e \u00e0 comercializa\u00e7\u00e3o de medicamentos clinicamente diferenciados que tragam benef\u00edcios a crian\u00e7as e adultos portadores de doen\u00e7as raras. A capacidade de inova\u00e7\u00e3o da PTC para identificar novas terapias e comercializar produtos no mundo inteiro \u00e9 determinante para o investimento em um programa robusto e diversificado de medicamentos transformadores. A miss\u00e3o da PTC \u00e9 permitir o acesso aos melhores tratamentos da categoria para pacientes que tenham pouca ou nenhuma op\u00e7\u00e3o de tratamento. A estrat\u00e9gia da PTC consiste em aproveitar sua s\u00f3lida experi\u00eancia cient\u00edfica e cl\u00ednica e sua infraestrutura comercial mundial para levar terapias aos pacientes. A PTC acredita que isso maximiza o valor para todos os seus acionistas. Para saber mais sobre a PTC, visite-nos em www.ptcbio.com<\/a><\/u><\/b> e siga-nos no X, Facebook, Instagram e LinkedIn.<\/p>\n

Para mais informa\u00e7\u00f5es:<\/b>\u00a0<\/p>\n

M\u00eddia:<\/b>
Jeanine Clemente<\/span>
+1 (908) 912-9406
jclemente@ptcbio.com <\/a><\/u><\/b><\/p>\n

Declara\u00e7\u00f5es prospectivas<\/b>
Este comunicado de imprensa cont\u00e9m declara\u00e7\u00f5es prospectivas no significado da Lei de reforma de lit\u00edgios de t\u00edtulos privados (Private Securities Litigation Reform Act) de 1995. Todas as declara\u00e7\u00f5es contidas neste comunicado, exceto as declara\u00e7\u00f5es de fatos hist\u00f3ricos, s\u00e3o declara\u00e7\u00f5es prospectivas, incluindo declara\u00e7\u00f5es relativas a: expectativas futuras, planos e perspectivas para a PTC, inclusive com rela\u00e7\u00e3o ao tempo esperado de submiss\u00f5es e respostas regulat\u00f3rias, comercializa\u00e7\u00e3o e outros assuntos com rela\u00e7\u00e3o a seus produtos e candidatos a produtos; estrat\u00e9gia da PTC, opera\u00e7\u00f5es futuras, posi\u00e7\u00e3o financeira futura, receitas futuras, custos projetados; extens\u00e3o, tempo e aspectos financeiros de nossa prioriza\u00e7\u00e3o estrat\u00e9gica de pipeline e redu\u00e7\u00f5es na for\u00e7a de trabalho; e os objetivos da administra\u00e7\u00e3o. Outras declara\u00e7\u00f5es prospectivas podem ser identificadas pelas palavras “orienta\u00e7\u00e3o”, “plano”, “antecipar”, “acreditar”, “estimar”, “esperar”, “pretender”, “pode”, “alvo”, “potencial”, “ir\u00e1”, “iria”, “poderia”, “deveria”, “continuar” e express\u00f5es semelhantes.<\/p>\n

Os resultados, desempenho ou conquistas reais da PTC podem diferir substancialmente daqueles expressos ou impl\u00edcitos nas declara\u00e7\u00f5es prospectivas que ela faz como resultado de uma s\u00e9rie de riscos e incertezas, incluindo aqueles relacionados: ao resultado das negocia\u00e7\u00f5es de pre\u00e7o, cobertura e reembolso com terceiros pagadores para os produtos da PTC ou candidatos a produtos que a PTC comercializa ou poder\u00e1 comercializar no futuro; \u00e0s expectativas com rela\u00e7\u00e3o ao Upstaza, incluindo quaisquer submiss\u00f5es regulat\u00f3rias e poss\u00edveis aprova\u00e7\u00f5es, comercializa\u00e7\u00e3o, a poss\u00edvel conquista de marcos de desenvolvimento, regulat\u00f3rios e de vendas e pagamentos contingentes que a PTC possa ser obrigada a fazer; efeitos comerciais significativos, incluindo os efeitos da ind\u00fastria, do mercado, das condi\u00e7\u00f5es econ\u00f4micas, pol\u00edticas ou regulat\u00f3rias; mudan\u00e7as nas leis, regulamentos, taxas e pol\u00edticas fiscais e outras; a base de pacientes eleg\u00edveis e o potencial comercial dos produtos e candidatos a produtos da PTC; a abordagem cient\u00edfica e o progresso geral do desenvolvimento da PTC; e os fatores discutidos na se\u00e7\u00e3o “Fatores de Risco” do mais recente Relat\u00f3rio Anual da PTC no Formul\u00e1rio 10-K, bem como quaisquer atualiza\u00e7\u00f5es desses fatores de risco arquivadas periodicamente em outros arquivos da PTC junto \u00e0 SEC. Recomendamos que voc\u00ea considere cuidadosamente todos esses fatores.<\/p>\n

Assim como em qualquer produto farmac\u00eautico em desenvolvimento, h\u00e1 riscos consider\u00e1veis no desenvolvimento, na aprova\u00e7\u00e3o regulat\u00f3ria e na comercializa\u00e7\u00e3o de novos produtos. N\u00e3o h\u00e1 garantias de que qualquer produto receber\u00e1 ou manter\u00e1 a aprova\u00e7\u00e3o regulat\u00f3ria em qualquer territ\u00f3rio, ou que ter\u00e1 sucesso comercial, incluindo o Upstaza.<\/p>\n

As declara\u00e7\u00f5es prospectivas contidas neste documento representam as opini\u00f5es da PTC apenas na data deste comunicado \u00e0 imprensa e a PTC n\u00e3o se compromete nem pretende atualizar ou revisar tais declara\u00e7\u00f5es prospectivas para refletir resultados reais ou mudan\u00e7as nos planos, perspectivas, suposi\u00e7\u00f5es, estimativas ou proje\u00e7\u00f5es, ou outras circunst\u00e2ncias que ocorram ap\u00f3s a data deste comunicado \u00e0 imprensa, exceto conforme exigido por lei.<\/p>\n

Refer\u00eancias:<\/b><\/p>\n

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  1. Tai CH, et al. Long-term efficacy and safety of eladocagene exuparvovec in patients with AADC deficiency (Efic\u00e1cia e seguran\u00e7a no longo prazo do eladocageno exuparvovec em pacientes com defici\u00eancia de AADC). Mol Ther. 2022;30(2):509-518.<\/li>\n
  2. Chien et al. AGIL-AADC gene therapy results in sustained improvements in motor and developmental milestones through 5 years in children with AADC deficiency (A terapia g\u00eanica AGIL-AADC produz melhorias sustentadas nos marcos motores e de desenvolvimento at\u00e9 os 5 anos de idade em crian\u00e7as portadoras de defici\u00eancia de AADC). P\u00f4ster apresentado na 48\u00aa Reuni\u00e3o Anual da Sociedade de Neurologia Infantil, Charlotte, NC<\/span>, EUA, 23 a 26 de outubro de 2019.<\/li>\n
  3. Chien YH, et al. Efficacy and safety of AAV2 gene therapy in children with aromatic L-amino acid decarboxylase deficiency: an open-label, phase 1\/2 trial (Efic\u00e1cia e seguran\u00e7a da terapia g\u00eanica com AAV2 em crian\u00e7as portadoras de defici\u00eancia de L-amino\u00e1cido descarboxilase arom\u00e1tica: um estudo aberto de fase 1\/2). Lancet Child Adolesc Health. 2017;1(4):265-273.<\/li>\n<\/ol>\n

    \"Cision\" View original content:https:\/\/www.prnewswire.com\/br\/comunicados-para-a-imprensa\/anvisa-concede-autorizacao-de-comercializacao-da-terapia-genica-upstaza-para-deficiencia-de-aadc-302272067.html<\/a><\/p>\n

    FONTE PTC Therapeutics, Inc.<\/p>\n<\/div>\n

    \"\"<\/p>\n

    A OESP<\/b> n\u00e3o \u00e9(s\u00e3o) respons\u00e1vel(is) por erros, incorre\u00e7\u00f5es, atrasos ou quaisquer decis\u00f5es tomadas por seus clientes com base nos Conte\u00fados ora disponibilizados, bem como tais Conte\u00fados n\u00e3o representam a opini\u00e3o da OESP<\/b> e s\u00e3o de inteira responsabilidade da PR Newswire Ltda<\/b><\/p>\n","protected":false},"excerpt":{"rendered":"– O Upstaza \u00e9 a primeira terapia g\u00eanica autorizada com infus\u00e3o direta no c\u00e9rebro –","protected":false},"author":1,"featured_media":0,"comment_status":"open","ping_status":"closed","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":{"_acf_changed":false,"inline_featured_image":false,"_monsterinsights_skip_tracking":false,"_monsterinsights_sitenote_active":false,"_monsterinsights_sitenote_note":"","_monsterinsights_sitenote_category":0,"footnotes":""},"categories":[28],"tags":[],"class_list":["post-101279","post","type-post","status-publish","format-standard","hentry","category-prnewsbrasil"],"acf":[],"_links":{"self":[{"href":"https:\/\/bluestudio.estadao.com.br\/agencia-de-comunicacao\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/101279","targetHints":{"allow":["GET"]}}],"collection":[{"href":"https:\/\/bluestudio.estadao.com.br\/agencia-de-comunicacao\/wp-json\/wp\/v2\/posts"}],"about":[{"href":"https:\/\/bluestudio.estadao.com.br\/agencia-de-comunicacao\/wp-json\/wp\/v2\/types\/post"}],"author":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/bluestudio.estadao.com.br\/agencia-de-comunicacao\/wp-json\/wp\/v2\/users\/1"}],"replies":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/bluestudio.estadao.com.br\/agencia-de-comunicacao\/wp-json\/wp\/v2\/comments?post=101279"}],"version-history":[{"count":0,"href":"https:\/\/bluestudio.estadao.com.br\/agencia-de-comunicacao\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/101279\/revisions"}],"wp:attachment":[{"href":"https:\/\/bluestudio.estadao.com.br\/agencia-de-comunicacao\/wp-json\/wp\/v2\/media?parent=101279"}],"wp:term":[{"taxonomy":"category","embeddable":true,"href":"https:\/\/bluestudio.estadao.com.br\/agencia-de-comunicacao\/wp-json\/wp\/v2\/categories?post=101279"},{"taxonomy":"post_tag","embeddable":true,"href":"https:\/\/bluestudio.estadao.com.br\/agencia-de-comunicacao\/wp-json\/wp\/v2\/tags?post=101279"}],"curies":[{"name":"wp","href":"https:\/\/api.w.org\/{rel}","templated":true}]}}